吕萌医生的科普号

场景-1患--“大夫，我这个病是M2还是M4啊？”医--“为啥这么分，我们都不按照这个下诊断了”患--“俺听不懂你在说啥，反正病友们建群，先问我是M2还是M4， 这不知道我是M4，昨晚刚被M2的群踢出来了，你快跟我说到底是M2 还是M4 ”场景-2医--“这位病友，你的髓系白血病当地医院给的啥危险分层？”患--“大夫，俺不懂你在说啥，啥叫危险分层，能吃？能喝？”除了能吃能喝是俺杜撰，以上场景反反复复在最近一个月出现，因此非常有必要跟病友们分享一下，建议如何科学的建群。先问一个问题? 病友们为啥加群 ？ 为了更好的分享医疗知识互帮互助。如果你我病情迥异，我是那种高危到需要紧急骨髓移植的，你是那种慢慢悠悠打化疗不着急的，这两个群体的病友讨论起治疗来往往会出现“小牛过河”的问题。再问，M2和M2的患者治疗策略一样吗，M2和M4的治疗方法就不一样吗？先补充背景知识：M2、M5这样的称谓来源于上世纪80年代的FAB分型，M2—骨髓原始粒细胞30-90%，M5--骨髓原幼单核>30%, M4—原始>30%，单>20%。这样的分类可以把疾病分群，就像可以凭借头发长短将人群分为“长头发过肩”“长发及膝”“光头强”，但是试问，凭借头发长短可以鉴定人的见识长短吗？凭借这种形态分类能区分疾病来源和疾病治疗反应吗？答案显而易见，不能。所以，2008年WHO将髓系白血病充分分为四个大类：伴有重现遗传学异常AML、AML伴MDS、继发AML，以及不做分类AML（包括大量前述找不到驱动基因的M2、M4、M5）； 而2016年WHO进一步改进，优化了红白血病、AML-MRC等诊断，如下图：图-1 WHO 2016 急性髓系白血病（AML） 分类以上说法太枯燥，WHO这么做有啥好处吗？重现遗传学异常说白了就是你白血病的驱动基因是什么，比如AML伴t（8；21）（q22；q22），就是病友们说的AML-ETO，这群患者整体预后良好，仅依靠化疗大部分病友能达到60-70%以上长期生存；比如AML伴inv(3)，仅依靠化疗 生存率通常不过10%，认清疾病根源就能一下子知道治疗策略和预后，比如大家熟知的电影《我不是药神》为什么病友群体这么团结，就是因为大家驱动基因整齐划一的BCR-ABL，治疗策略也是共同的格列卫、达希纳，所以小伙伴们才超级有共鸣。图-2 英国MRC-15大宗临床试验根据重现遗传学异常区分患者预后（曲线越低生存越差）然而，后来发现，同一个驱动基因的患者预后也不尽相同，比如AML-ETO，有KIT816位点突变的患者往往残留降低的不好，又比如虽然你我都是NPM1阳性，但是你有FLT3高表达而我是阴性，咱们两个治疗方法都不一样。这可咋整呢？还有病友说，慢粒的病人多好召集啊，你考虑过我们这种AML inv3少见类型患者的感受吗？简化方法：危险分层将AML患者分为三群：低危组（Favorable-Risk复发风险20-30%，尽量化疗，没有复发尽量不移植），中危组（Intermediate-Risk复发风险50%，有条件尽量移植）；高危组（Poor-Risk复发风险70-80%，一定一定早移植）。图-3 NCCN-2018 AML 指南只有知道自己的危险分层，才能知道自己的治疗策略，按照危险分层如果组成三个病友群，对话就是这样的：低危组: 俺们巩固5疗了，基因终于转0了，高兴。中危组：巩固2疗流式残留转阴了，北京劝我移植，天津说可以看看，好纠结。高危组：求问病友们，我只有表格是半合，求问哪里可以给我尽快移植？危险分层是如何来的，如何科学认识初诊的白血病“出身”和后期治疗反应之间对危险分层的修改？且听下回分解。***欢迎分享，未经允许谢绝转载其他媒体包括微信等公众号。

一针一百万有点贵？北大人民医院血液科CAR-T免制备费，监测费，免方案规定的各种化验检查（比如PET-CT），输血抗感染费用走医保，商保。CD19靶点90%以上有效率，CD7靶点85%以上有效率，欢迎咨询。同时我们是全球最大造血干细胞移植中心，黄晓军院士领衔，后期移植无忧，进仓绿色通道。

国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所、北京大学人民医院血液科正在进行一项“自体T细胞注射液治疗成人复发或难治性T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病（T-LBL/ALL）临床研究”。项目PI为赵翔宇教授。本研究已经得到北京大学人民医院伦理委员会的批准。预计将招募5-8名患者。该项CD7CAR-T曾荣登2022年全球血液顶级期刊《Blood》，广受全球学者赞誉如果您符合以下主要入组标准，将有可能入选该研究：在签署知情同意书时年龄≥18岁且≤70岁，男性患者或者女性患者均可；1.年龄18-75岁，性别不限；2.已经经过充分治疗且缺乏有效治疗手段的复发或难治性T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病（T-LBL/ALL）患者。符合以下任一标准：a)复发：既往接受过规范治疗方案达到完全缓解后外周血或骨髓又出现原始细胞（比例＞5％），或出现髓外疾病，包括：i）12个月内的早期复发，ii）12个月及以上的晚期复发且经过一个疗程的规范诱导化疗未获缓解，iii）自体或异基因造血干细胞移植后的复发；b)难治：经至少两个疗程的规范诱导治疗后未达到完全缓解，或经一线及以上挽救治疗后未达到完全缓解。c)入组筛选时骨髓流式细胞术检测肿瘤细胞为CD7+和/或髓外病灶病理免疫组化明确诊断为CD7+；本人自愿参加本临床研究并签署书面知情同意书。主要排除标准1.既往接受过CAR-T等细胞治疗。2.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，丙肝HCV-RNA阳性，梅毒抗体阳性。3.造血干细胞移植6月内，移植后未控制的移植物抗宿主病。欢迎吕萌大夫门诊or北大人民医院CAR-T门诊咨询。该研究为药监局注册上市关键研究，CART制备，监测费用全免。

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我院正在进行一项方案名称：STAR-T细胞治疗复发难治性急性髓系白血病的临床研究项目。本研究已经得到北京大学人民医院伦理委员会的批准。本项研究的主要研究者是我院赵翔宇教授。预计还将招募9名患者。 主要入组标准：年龄≥18岁，≤70岁，性别不限；2.    急性髓系白血病（尤其是M4，M5或慢粒单转化白血病）经过2个标准化疗不缓解化疗缓解12个月内血液学复发化疗缓解12月后复发再诱导不缓解异基因移植后（6月+）血液学复发可以伴随髓外病灶（除外中枢） 3.    初筛STAR-T靶标阳性（北大人民医院免费筛查该靶标）4.    患者自愿参加本临床研究并签署书面知情同意书。 主要排除标准：1.    既往接受过CAR-T等细胞治疗。2.    乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，丙肝HCV-RNA阳性，梅毒抗体阳性3.    活动中枢系统白血病未缓解4.    移植后未控制的移植物抗宿主病上述入选、排除标准为部分主要标准，最终入组标准由研究者确定，并以相关检查结果为准。如果您对本研究感兴趣，想了解更多相关信息，请到我院西直门院区以下专家门诊咨询或者选择好大夫线上图文咨询。西直门院区吕萌 副教授、副主任医师周二上午专家、周四下午专家