董瑞医生的科普号

尤因肉瘤(ES)是一种侵袭性的骨骼和软组织肿瘤，主要影响儿童和青年人，15-20%的患者在0-10岁之间诊断。多模式治疗的进展提高了非转移性尤因肉瘤的生存率，10年总生存率(OS)为70-75%，然而转移性尤因肉瘤的生存率仍然很低，5年生存率为20-35%。影响预后的危险因素包括中线部位肿瘤、肿瘤大小以及存在转移等，多变量分析发现，年龄越小，临床预后越好，尤其是10岁以下的儿童。国外一项回顾性研究纳入了60位尤因肉瘤患儿，平均随访时间13.03年，所有患者均接受化疗和局部肿瘤切除的联合治疗。研究得出尤因肉瘤患儿5年、10年和15年的总生存率分别为83%、81%和75%；5年、10年和15年的无局部复发生存率分别为93%、89%和89%，与年龄小的儿童(0-10岁)相比，年龄较大的青少年(15-19岁)尤因肉瘤的总生存率更低，在0-10岁的患儿中，0-5岁的患儿预后更佳。早期发现及诊断与患儿的预后息息相关，家长应密切监测幼龄孩子的异常表现，如：儿童主动减少四肢的活动、跛行或四肢肿胀，并在发现异常时应立即寻求医学帮助，以避免诊断延误，从而减少发生转移以及肿瘤体积增大等影响预后风险事件的发生。然而，对幼龄患儿尽早治疗带来的对发育以及后续健康的影响是家长关心的焦点。通常，为了减少放射治疗对生长的影响和引发放射诱导肿瘤的可能性，对年龄小的儿童避免放射治疗，但对于不可能完全手术切除的肿瘤仍应进行放射治疗。幼龄患儿剩余生长潜力较大，研究中93%的患儿进行了保肢手术治疗，1/3的患儿不需要术后重建。综上所述，年龄小的儿童ES的预后更好，即使不进行放射治疗，预后仍然良好，故应早期发现、诊断并规范化治疗以最大程度保障患儿的生存及生活质量。参考文献1. Bosma,S.E.,etal.,WhatDoWeKnowaboutSurvivalinSkeletallyPrematureChildrenAged0to10YearswithEwingSarcoma?AMulticenter10-YearFollow-UpStudyin60Patients.Cancers,2022.14(6).

儿童I型神经纤维瘤病的健康监控1型神经纤维瘤病(NF1)是一种常见的遗传性疾病，多数临床特征与年龄相关，需要时刻注意患儿体征及并发症的出现和变化。      儿童NF1诊断通常基于牛奶咖啡斑，典型的牛奶咖啡斑具有规则的边界，皮肤色素较邻近皮肤重。尽管NF1是常染色体显性遗传病，但仍有约一半的患者是NF1基因突变引起的散发病例，因此无论有无家族史，发现可疑的皮肤色素异常应就医明确诊断。      NF1可以侵犯包括皮肤、神经、骨骼、血管、消化等多个系统，易发包括神经纤维瘤、胶质瘤及恶性肿瘤，并且影响患儿生长发育。纤维神经瘤      皮肤和皮下神经纤维瘤      1.皮肤表现是NF1的常见症状;2.瘙痒在患儿中很常见;3.牛奶咖啡斑的数量不能预测NF1的严重程度;4.皮肤神经纤维瘤(皮肤丛状神经纤维瘤除外)不存在恶性转化的风险，但对生活质量有显著影响。      丛状纤维瘤      1.认为是先天性病变;2.少于20%的患者儿童时期需要干预;3.良性肿瘤，但可转化为恶性周围神经鞘瘤(通常伴有疼痛、快速生长或神经功能障碍等症状)。中枢神经系统胶质瘤      视路胶质瘤（OPG）1.6岁以下儿童发病率最高；2.不到一半的OPG患者出现视力下降或其他症状;3.生长速率的变化提示OPG影响下丘脑垂体轴;4.改良化疗在阻止进一步视力丧失和改善视力方面是有效的，早期治疗至关重要;5.需儿科眼科医生每年一次进行监测;6.出现症状需神经影像学检查。      低级别神经胶质瘤1.MRI显示T2加权高信号增强或肿块效应，怀疑低级别胶质瘤;2.大多数情况下不需要临床干预或治疗。NF1相关恶性肿瘤      1.恶性周围神经鞘瘤通常发生在丛状神经纤维瘤内;2.影像学有助于在诊断时评估丛状神经纤维瘤，PET-CT有助于检测丛状神经纤维瘤的恶性转化;3.高血压可能提示嗜铬细胞瘤;4.患有NF1的年轻成年人患乳腺癌的风险增加;5.其他恶性肿瘤也可能发生在NF1。神经系统并发症      1.头痛(通常是偏头痛)在NF1患者中常见;2.如果神经系统检查正常，可以通过非处方药物控制的头痛通常不需要影像学检查;3.癫痫发作在NF1患者中常见，初次发作应及时考虑进行神经影像学检查。骨骼系统并发症      1.巨头畸形通常是良性的;2.身材矮小需要内分泌科转诊;3.生长加速和/或青春期提前需要接受内分泌科和大脑MRI检查;4.NF1患儿常出现骨质减少和维生素D不足;5.蝶翼发育不良常合并单侧眶周丛状神经纤维瘤;6.营养不良型脊柱侧凸和长骨发育不良需要临床监测和早期骨科转诊;7.非骨化纤维瘤、胸廓异常和颅骨缺损通常不需要干预。循环系统并发症      1.新生儿先天性心脏畸形如肺狭窄的风险增加，考虑进行超声心动图检查;2.至少每年监测一次血压,持续性高血压需要评估大血管。消化系统并发症      1.便秘在NF1患儿中很常见，治疗方法与其他患儿没有区别;2.中腹部疼痛在NF1患儿中常见，腹部偏头痛是可能的原因;3.腹部肿瘤是引起腹痛的不常见原因。发育障碍      1.学习困难在NF1患者中很常见;2.语言困难是常见的;3.执行功能和注意力经常受到影响，需要进行神经心理学测试;4.社交困难是常见的，但自闭症的比例未知;5.需要进行心理治疗。NF1是一种终身疾病，需要患儿家长及医生共同努力早发现早控制并发症以保障患儿生存质量。参考文献1.  Miller,D.T.,etal.,HealthSupervisionforChildrenWithNeurofibromatosisType1.Pediatrics,2019.143(5).

概述：生殖细胞肿瘤（germcelltumors，GCTs）是一组起源于原始生殖细胞的肿瘤，发病率约100000/1，常见于儿童及青少年，男女性别比约3：1，好发于松果体区、鞍上区或基底节等颅内部位，也可见于性腺、纵膈等颅外部位。世界卫生组织WHO将生殖细胞肿瘤分为两大类：一类是生殖细胞瘤（germinoma），另一类是非生殖细胞瘤（non-germinomagermcelltumors，NGGCT），后者包括胚胎癌、绒毛膜癌、内胚窦瘤（又称卵黄囊瘤）和成熟/未成熟畸胎瘤。生殖细胞肿瘤以生殖细胞瘤最为常见，其次是畸胎瘤，除了成熟畸胎瘤为良性肿瘤外其余均为恶性。临床表现：颅内生殖细胞肿瘤的临床表现取决于肿瘤侵犯的部位：（1）松果体区肿瘤早期可引起颅压升高，导致恶心、呕吐、头痛、视乳头水肿等颅高压症状。如肿瘤向下生长，压迫中脑顶盖，可导致Parinaud综合征，表现为眼球上视不能，可伴瞳孔对光反射消失及听力异常。晚期松果体肿瘤还可致共济失调、性早熟等；（2）鞍上区肿瘤常引起垂体功能低下（通常表现为尿崩症、儿童发育停滞）及视力、视野损害；（3）基底节肿瘤常损伤运动和感觉传导通路，导致患者出现偏瘫、偏身感觉障碍等症状。治疗方法：生殖细胞肿瘤的治疗包括手术、化疗、放射治疗在内的综合治疗。不同类别的生殖细胞肿瘤特征及预后不同，需要采取不同的治疗方案。生殖细胞瘤对放化疗高度敏感，可通过全脑全脊髓放疗和局部强化放疗治愈，活检和手术仅用于取得病理。目前放疗的剂量及范围尚存争议，新辅助化疗可帮助减少放疗的剂量，减轻长期放疗引发的并发症。非生殖细胞瘤对放疗的敏感度相对较差，其中成熟畸胎瘤主要通过手术切除，完整切除后无需进行放化疗，其他非生殖细胞瘤需全面评估手术切除、术前和（或）术后放化疗的利弊，采取个体化的综合治疗，临床上常采用化疗后手术、术后再化疗和放疗的“三明治”式治疗方法。参考文献：(1)     Board,P.D.Q.P.T.E.ChildhoodCentralNervousSystemGermCellTumorsTreatment(PDQ®):HealthProfessionalVersion.2022Jan27.In:PDQCancerInformationSummaries.Bethesda(MD):NationalCancerInstitute(US);2002–.PMID:26389498.

神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)是儿童期最常见的颅外实体恶性肿瘤。原发性肿瘤沿着交感神经系统发生，大部分出现在肾上腺髓质，它被认为起源于背主动脉区域的躯干神经嵴细胞，即交感肾上腺祖细胞，这些细胞是交感神经元和肾上腺嗜铬细胞的祖细胞。NB具有高度的异质性，有多种遗传物质的变异，其中MYCN基因扩增是诱发肿瘤转化的致癌驱动因子，与不良预后相关，NB可以分为MYCN扩增型和MYCN非扩增型两大类，而家系NB则与生殖细胞ALK突变相关。NB发病年龄早，确诊时转移发生率高，在部分婴儿病例中有自然消退的趋势。然而高危NB(high-riskneuroblastoma，HRNB)患者即便经过多次手术和诱导治疗、大剂量联合放疗、化疗、自体干细胞移植、单克隆抗体Ch14.18维持治疗等高强度治疗预后仍然很差，治愈率小于50%，HRNB仍然是小儿肿瘤外科的沉重疾病负担；瘤体切除范围对生存率的影响难以定论，但目前主流观点认为切除范围>90%是安全有效的。肿瘤切除范围：1. 完整切除（completegrossresection,CGR）：指切除所有肉眼可见瘤体及附近异常淋巴结，肿瘤切除后极少残留；2. 肿瘤肉眼下的完全切除（grosstotalresection,GTR）：指肿瘤切除范围>95%；3.次全切（subtoalresection,STR）：指肿瘤切除范围为50%-95%，甚至<50%划重点：1. 多数患儿的大血管鞘与血管外膜之间仍有较清楚的界限，而且下腔静脉、腹主动脉主干外膜不会广泛受侵犯，只要沿着血管鞘紧贴血管外膜，采用锐性与钝性相结合的方法，可使血管外膜与鞘分离，称之为血管骨骼化，分为骨骼化血管和网格样切除，腹膜后淋巴结清扫三个程序。2. 肿瘤GTR可以提高INSS分期中1-3期患儿的生存率，但是4期患儿的无事件生存率没有差异。当肿瘤包饶重要血管、侵犯重要脏器等组织时，实现GTR可能会增加严重的并发症，影响患儿的生存质量。参考文献：(1).   MarisJM.Recentadvancesinneuroblastoma.NEnglJMed2010Jun10;362(23)(2).   ChuiCH,etal.Thoraco-abdominalneuroblastomaresection:thethoracophrenolaparotomic(TPL)approach.PediatrSurgInt2020Aug;36(8).(3).   MartuccielloG,etal.Thoraco-abdominalneuroblastomaresection:thethoracophrenolaparotomic(TPL)approach.GenThoracCardiovascSurg2020Jun;68(6).

儿童肿瘤发病率很低，常以百万分之几来表示，但却是威胁儿童生命的主要疾病；儿童肿瘤是发育性相关疾病，不是成人的缩小版，儿童肿瘤与成人不同；随着感染性疾病的有效控制，恶性肿瘤在我国儿童死因顺位中已仅次于意外伤亡而跃居第二；与欧美发达国家相比，无论在流行病学监测、病因学研究,还是在规范诊疗、新药研发与使用等多个环节，我国儿童恶性实体瘤的整体水平仍比较落后。因此，复旦大学附属儿科医院肿瘤科团队，致力于攻克儿童肿瘤，开展综合治疗（手术、化疗、靶向/免疫等）、个体化治疗，提升儿童肿瘤治愈率！

什么是神经纤维瘤病？神经纤维瘤病是一组会导致神经组织上形成肿瘤的遗传病，是最常见的神经皮肤综合征。这些肿瘤可能发生于神经系统的任何部位（包括脑、脊髓和神经）。神经纤维瘤病共有三种类型：1型神经纤维瘤病（NF1）、2型神经纤维瘤病（NF2）和神经鞘瘤病。NF1通常在儿童期诊断出来。我们能做什么？专业诊断治疗。NF1MDT门诊提供专业的诊断和评估服务，通过体格检查、基因检测等方法，帮助患儿和家属了解疾病的种类、严重程度和预后等信息。皮肤管理。NF1患儿常伴有咖啡牛奶斑和雀斑等色素性病变，NF1MDT门诊由专业皮肤科团队提供长程治疗及管理方案，减轻病患的容貌焦虑。神经科治疗。由于NF1患儿大多有神经系统受累，容易出现认知障碍和癫痫。NF1MDT门诊由神经专科医师提供专病随访服务，包括定期神经系统评估、认知发育筛查以及遗传咨询和提供相应药物治疗等。外科治疗。NF1患儿除皮肤问题外，常还伴随着多系统肿瘤的问题，尤其丛状神经纤维瘤恶变风险高，NF1MDT门诊目前由神经外科、肿瘤外科、整形外科等科室组成的专业外科团队可以为患儿提供针对性的外科治疗方案。骨科治疗。NF1患儿容易出现脊柱侧弯及特征性骨病变，NF1MDT门诊由专业骨科团队为患儿提供针对性的骨科治疗方案。放射影像支持。NF1患儿需要定期随访MRI检查，MRI在NF1疾病管理中起着至关重要的作用，NF1MDT门诊由放射科团队为患儿提供专业的影像诊断，进一步助力于疾病的早期识别及优化治疗方案。社会心理支持。NF1是一种有着多种并发症的，往往会对患儿的心理产生负面影响，因此除了专业的诊疗护理外，我们的医护工作团队将为患儿提供必要的社会心理支持，帮助患儿及其家长克服恐惧、自卑和焦虑，增强自信和自我照护能力。提供国内外最新诊疗信息。NF1MDT门诊作为NF1患儿治疗的中心，可以提供患儿参与临床试验和研究的机会，帮助患儿了解最新的治疗进展和新药研发情况。随访服务。1型神经纤维瘤病是一种罕见常染色体显性遗传疾病，一旦确诊就需要长期随访。随访内容包括病情随访、药物随访、神经发育情况随访、并发症随访等。NF1MDT医疗团队通过全方位综合分析患儿病情及变化，结合风险评估，建立随访档案，根据实际情况进行个性化档案记录和方案调整,以达到治疗效果最佳化和最大程度提高患儿生活质量。我们的团队MDT负责人：王佶神经内科：王艺、王佶、丁一峰皮肤科：李明等神经外科：李昊、韩一芃骨科：王达辉、付东、王军峰肿瘤外科：董瑞、李凯、姚伟等放射科：沈瑾如何联系我们？我们一直在您身边，您可以通过以下方式联络到我们：医生诊室间预约或来院预约—门诊大厅便民服务中心即可预约如果您居家，可以电话预约（021-64932953）时间：每周一中午（11月开诊）地点：万源路399号复旦大学附属儿科医院门诊三楼会诊中心

神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，简称NF），又称多发性神经纤维瘤，是一种常染色体显性遗传性疾病，是由神经膜细胞和其他支撑周围神经纤维的细胞组成，累及神经、肌肉、骨骼、内脏、皮肤等全身各个系统，属于多系统疾病。神经纤维瘤病分为三种：神经纤维瘤病1型（NF1），患病率为1/3000，神经纤维瘤病2型（NF2），患病率1/60000,以及神经鞘瘤病。虽然这是一种罕见病，但它不分种族。然而，国内外对于NF的科学普及程度较低，导致患者不能及早发现并得到治疗，甚至被误诊和延误治疗，给患者和家庭带来沉重的负担。因此，NF的科普和为患者提供专业的诊治工作是非常必要的。为提高公众对神经纤维瘤病和患者全体的深入了解，帮助神经纤维病患者早发现、早诊断并采取专业和合理的治疗方案，提高生活质量。2023年09月24日，泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心(简称“泡泡家园”）将联合国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院和北京康盟慈善基金会共同组织神经纤维瘤病医患交流会。项目主题：关爱罕见，点亮生命之光义诊对象：神经纤维瘤病I型患者义诊人数：80名义诊内容：提供神经纤维瘤病I型的咨询和诊断活动时间：2023年09月24日 星期日活动地点：国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院 5号楼一楼会议室主办单位：深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心、北京康盟慈善基金会承办单位：国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院支持单位：上海交通大学医学院附属新华医院、浙江大学医学院附属儿童医院、南京大学医学院附属鼓楼医院请提前扫描二维码预约主任医师，教授，博士生导师，复旦大学附属儿科医院院长学术任职：中华医学会儿科学会分会罕见病学组组长、中国抗癫痫协会副会长、中国医师协会神经内科分会儿童神经专业委员会副主任委员、中国医院协会罕见病分会副主任委员、中华医学会临床流行病学与循证医学分会常务委员、上海医学会儿科分会主任委员、上海抗癫痫协会会长、国际抗癫痫联盟ILAE遗传分会癫痫基因组学专业工作组成员国家/省部级重大科研项目负责人：上海市科委国际人类表型计划（一期）——《儿童难治性癫痫表型组学研究》（2017SHZDZX01）国家科技部重大专项《基于组学特征的癫痫分子分型》（2016YFC0904400）国家卫健委卫生行业公益项目《儿童孤独症临床诊断与防治技术标准研究（201302002）研究方向：儿童癫痫及共患病的遗传学和临床防治技术研究主持国家及省部级科研项目14项，研究成果在国际及国内学术期刊发表论文185篇，其中SCI收录80余篇，国内外参编书籍及教材二十余部。主持或参与国际多中心临床试验项目11项，其中牵头参与的罕见病SMA临床新药研究在国际上取得突破，相关科研成果相继发表于新英格兰医学杂志《NEJM》和柳叶刀《TheLancetNeurology》。医学硕士，副主任医师，小儿神经内科专业医疗专长：擅长小儿神经系统常见疾病的诊断和治疗，如儿童癫痫、热性惊厥、重症肌无力、多发性抽动、多动症、儿童头痛、中枢感染、儿童脑血管疾病等。从事儿内科临床及儿科神经专业二十余年，积累了丰富的临床经验。于2016年起负责TSC（结节性硬化症）、神经纤维瘤和天使综合症专病门诊。科研成果及论著：在国内核心及权威杂志发表小儿神经学研究论文数篇，并在国外SCI专业期刊发表多篇论著，多次参加国内外小儿神经学术会议与交流。完成了《儿童癫痫患儿生活质量的研究》和《儿童癫痫持续状态多中心流行病学研究》等课题。浙江大学医学院附属儿童医院神经内科，主任医师，科主任中华医学会儿科分会小儿神经学组成员、中国医师协会儿科分会神经学组成员、浙江省医学会儿科学分会小儿神经学组组长、浙江省医师协会儿科分会神经学组组长，浙江省医师协会儿科分会常委，浙江省抗癫痫协会常务理事。上海交通大学博士，皮肤病与性病学工作经历：1.上海交通大学医学院附属新华医院，皮肤科2.复旦大学附属儿科医院，皮肤科主持课题(1)国家自然科学基金-青年项目（82203949）：IgE通过 MMP2 在隐性营养不良型大疱表皮松解症皮肤脆性中的作用及机制研究，2023.01-2025.12,主持(2)上海市科委-扬帆计划项目（22YF1436600）：抗IgE单抗通过MMP2抑制中重度RDEB中VII型胶原降解机制研究,2022.04-2025.04,主持副主任医师，副教授，硕士生导师，上海市青年拔尖人才、上海市杰出青年医师学术任职：担任第二届国家卫生健康委儿童血液病/恶性肿瘤专家委员会副秘书长、亚太小儿外科医师协会会员、中国抗癌协会小儿肿瘤专业组第四届青年委员，中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会青年委员会副主任委员。临床方向：从事儿童腹部实体肿瘤及软组织肿瘤的诊治，包括手术、化疗、靶向以及免疫等综合治疗。研究方向：儿童胚胎源性肿瘤的临床与基础研究。主持国家及省部级科研项目20余项，研究成果以第一作者和通讯作者在CancerCell、Hepatology等国际及国内学术期刊发表SCI论文60余篇。副主任医师，副教授，行政副主任，专业组组长上海交通大学研究生导师，上海大学、上海理工大学、上海体育大学外聘导师。上海交通大学瑞金医院博士，复旦大学华山医院博士后。2018年-2019年公派赴美国哈佛大学波士顿儿童医院（BostonChildren'sHospital）及加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院(UCSFBenioffChildren'sHospital)高级访问学者，师从美国小儿神经外科协会主席MichaelScott教授及贝尼奥夫儿童医院首席PeterSun教授。热爱临床，专心学术，多次受国际行业会议邀请，做专题报告。系国家教育部硕士/博士论文评审专家，科技部国家自然科学基金评审专家。经历良好与正规临床与科研培训，具有丰富临床经验和精湛的诊治技术。重视病人体验，以病人为中心，开展多学科合作，微创治疗颅内及脊髓内疾病，深受病患信任。主要从事儿童先天性神经系统疾病及儿童神经系统肿瘤的诊疗。 南京大学医学院附属鼓楼医院，博士，副主任医师中国医师协会骨科医师分会脊柱感染学组委员江苏省新技术引进奖一项南京市新技术引进奖特等奖第一作者发表SCI文章16篇，主持国家自然科学基金、江苏省自然科学基金、中国博士后基金《BMCMusculoskeletalDisorders》栏目副主编,《Spine》、《BMCMusculoskeletalDisorders》、《WorldNeurosurgery》、《JournalofAppliedBiomedicine》、《FrontiersinPediatrics》、《PlosOne》、《DiabetesResearchandClinicalPractice》审稿人。

尤因肉瘤（ES）是儿童及青年人第二常见的骨和软组织肉瘤，组织学上属于小圆细胞肿瘤，85%的患者基因上发生EWSR1/ETS易位，产生EWS–FLI1融合蛋白。EWS-FLI1融合蛋白只在肿瘤细胞中发现，因而是有希望的治疗靶点，然而目前尚未有直接抑制其的药物。已有一些靶向EWS-FLI1癌蛋白，使之失活、降低其表达或功能的治疗策略，但应用于临床仍需进一步研究。目前仍需要探索其他治疗方式，以提高疗效和ES患者生存率。      细胞免疫疗法在血液肿瘤中已显现出临床疗效。ES患者外周血和骨髓中的CD4+和CD8+T细胞表现出一种衰竭的状态，特征为程序性细胞死亡1(PD-1)高表达，T细胞抗原特异性增殖和细胞因子产生发生障碍。此外多种肉瘤中检测到髓系源性抑制细胞(MDSCs)透过多途径抑制免疫反应。ES患者中发现一种由肿瘤驱动的免疫抑制纤维细胞的增殖。可见，ES处于一种免疫抑制状态，为免疫治疗提供了基础。免疫检查点抑制剂      目前PD-1检查点抑制剂在成人ES患者中的临床试验并没有产生显著的临床活性，可能与ES中PD-L1表达缺乏相关。趋化因子      研究发现趋化因子CCL21的表达水平与ES样本中浸润T细胞的数量以及CD4+/CD8+T细胞比例相关，表达水平升高提示更好预后。此外，CXCR4-CXCL12被发现促进ES细胞生长，CXCR4-拮抗剂AMD3100可以抑制这种增殖。癌症疫苗      使用多肽、全长蛋白或肿瘤细胞裂解物作用于患者可能会诱导T细胞对ES相关抗原的应答，这些生物制品被称为癌症疫苗。目前已有一些ES多肽疫苗的临床研究。在一项I期试验中，七分之三的复发实体恶性肿瘤儿童产生了可测量的抗肿瘤T细胞反应。1例ES患者经自体外周血干细胞移植和树突状细胞治疗后肿瘤残留消失。另一项研究发现接受免疫治疗的患者和有可检测到T细胞反应的患者存活率似乎更高。FANG免疫疗法的一项对ES患者的I期研究中，该治疗耐受良好，引起肿瘤特异性全身免疫反应，接受疫苗的患者显示1年生存率为73%，而接受常规治疗的患者组为23%。溶瘤病毒      溶瘤病毒的免疫靶向作用基于:(1)促炎特性；(2)溶瘤病毒的细胞溶解特性，可能导致靶抗原的释放和随后的抗肿瘤免疫的诱导。在儿科学方面，在实体肿瘤患者中使用不同毒株的溶瘤病毒进行了一些临床试验，其中包括ES患者，并已证明溶瘤病毒对儿童是安全的，疗效上仍需进一步研究。TCR转导T细胞      通过逆转录病毒转导TCR靶向PAPPA、CHM1等ES特异性靶点的CD8+T细胞已在体外实验证明抑制ES细胞生长。单克隆抗体      细胞表面抗原可能用于设计CAR-T细胞疗法、单克隆抗体、双特异性T细胞接合器，和其他类型的靶向免疫治疗。已有多项单克隆抗体在临床研究中。CAR-T细胞      表达嵌合抗原受体（CAR）的T细胞可以用来有效地靶向肿瘤细胞。IGF1R和ROR1在包括ES在内的肉瘤细胞系中均高表达。靶向IGF1R或ROR1的CAR-T细胞对肉瘤细胞具有细胞毒性，已有两项包括ES的临床试验在进行中。综上所述，建立在不断深入细化的ES特异性表达抗原的基础上，越来越多的ES免疫治疗方法将会被发现，尽管目前仍缺乏针对ES疗效显著的免疫治疗方法，已有几项疗法在临床试验中显现疗效，随着研究的不断深入，ES免疫治疗将会发挥更好的效果，改善患儿预后。参考文献1.Morales,Erin,MichaelOlson,FiorellaIglesias,SaurabhDahiya,TimLuetkens,andDjordjeAtanackovic,RoleofimmunotherapyinEwingsarcoma.JournalForImmunotherapyofCancer,2020.8(2).