王晓霞医生的科普号

特发性炎性肌病（Idiopathic inflammatory myopathies ,IIM）是一组以骨骼肌受累为主要表现的获得性异质性疾病，主要包括成年人多发性肌炎（adult polymyositis,PM）成年人皮肌炎(adult dermatomyositis,DM)儿童皮肌炎（childhood DM）肿瘤或其他结缔组织病相关的多发性肌炎或皮肌炎包涵体肌炎（inclsion body myositis,IBM）

面对汹涌而至的新冠病毒肺炎，数十项新药临床试验启动。那么，什么是药物临床试验，有必要做一科普。一、药物临床试验的概念 药物临床试验是指任何在人体(病人或健康志愿者)进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性二、临床试验分期？《药品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》2019年11月第二十二条：临床试验分期：药物临床试验一般分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。Ⅰ期临床试验：研究与评估药物用于人体的耐受性、药代动力学及初步的药效学（如可能）的临床试验；Ⅱ期临床试验：针对特定适应症人群开展的初步评估药物疗效和安全性的临床试验；Ⅲ期临床试验：在获得初步安全有效性证据之后开展的具有良好对照及足够样本的临床试验，用以评价研究药物总体获益/风险特征，进而支持药物上市的确证性临床试验；IV期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的获益与风险关系以及改进给药剂量等。药物临床试验通常分期顺序进行，也可根据药物特点和研究目的开展一个或者多个分期研究，或者交叉重叠进行。生物等效性研究（BE）：为证明受试制剂中药物的吸收速度和吸收程度与参比制剂的差异在可接受范围内而进行的临床试验研究工作。研制化学仿制药时，可采用生物等效性研究桥接不同制剂间的安全性和有效性。

药物临床试验机构备案制的到来，无疑具有里程碑的意义。历经15年的机构资格认定时代结束，一个新的时代开启了。面临着有可能迅速增多的医疗机构，有人说机构办公室的管理职能和地位随之会下降。此话细细想来也不无道理。事实上，这么多年，机构办公室的地位也始终模糊不清，有隶属于科研的、有隶属于药学的，有隶属于医务或者医教的，有独立存在的，不一而足。各家医疗机构管理模式的不同，各省之间的地域差异，也导致了医院领导对GCP的重视程度不在一个层面。尽管不少医院已经将GCP纳入到绩效考核中来，但方方面面的原因，研究者的热情和认知，还有待提高。 备案制的来临，无疑对老机构也是个挑战，今后的临床试验，必将是一个市场化的过程，优胜劣汰，临床试验的质量才是永恒的话题。质量做的好，自然就有申办方愿意合作，反之亦然

近期有患者朋友问及大动脉炎的一些基本知识，现汇总如下：特点：1.主要累及主动脉、及其分支，2.慢性、进行性、非特异性，3.受累动脉，不同程度狭窄、闭塞，继发血栓形成；4.炎症若果破坏动脉壁肌层，可致动脉扩张和动脉瘤形成；5.亚洲多发；6.好发于年轻女性；临床诊断 40岁以下女性，出现下列表现，1项以上者，应怀疑本病。（1）单侧或双侧肢体出现缺血症状，表现为动脉搏动减弱或消失，血压减低或测不出。（2）脑动脉缺血症状，表现为单侧或双侧颈动脉搏动减弱或消失，以及颈动脉血管杂音。（3）近期出现的高血压或顽固性高血压，伴有上腹部二级以上高调血管杂音。（4）不明原因低热，闻及背部脊柱两侧，或胸骨旁、脐旁等部位或肾区的血管杂音，脉搏有异常改变者。（5）无脉及有眼底改变者。