心力衰竭(简称心衰)是儿科临床常见的急危重症之一,也是导致儿童死亡的重要原因之一,其住院死亡率高达7%-11%。该病是由于心脏结构和(或)功能的异常改变,心输出量不能满足机体的需求,对心脏及全身各器官造成影响的一组复杂临床综合征。其病因复杂,在我国,儿童心肌病是其主要病因之一,是儿科临床工作中最需要长期严格管理的儿童心脏疾病。 儿童心肌病主要包括扩张型心肌病(DCM)、心内膜弹力纤维增生症(EFE)、心室肌致密化不全(LVNC)、肥厚型心肌病(HCM)、限制型心肌病等。为使这类疾病获取更好的诊断治疗,2016年在中华医学会儿科学分会心血管学组的组织下成立了儿童心肌病精准诊治协作组,聘任首都医科大学附属北京安贞医院韩玲教授和青岛大学附属青岛市妇女儿童医院李自普教授为组长。2016-2019组织了3次全国儿童心肌病及心衰研讨大会,并于2019年领导国内33家医院回顾性调查了2006年7月~2018年12月4981例心肌病住院患儿,发现儿童心肌病占同期儿科住院患儿的0.1%,其中DCM 最多,占32.95%,其次为EFE和LVNC,分别占25.76%和12.75%,但是国内真实世界儿童心肌病及心衰的发病率仍缺乏流行病学资料。目前国内儿童心肌病的诊治缺乏规范,诊治观念错误或严重落后,极大影响了儿童心衰、心肌病患儿的规范诊治,从而也极大地影响了此类患儿的生存质量和预后。 针对儿童心肌病高发病率及缺乏临床规范诊治的情况。近年来,协作组专家联合国内众多小儿心血管专家倾心将国内儿童心肌病、心衰的诊治水平提上了一个新的台阶。2019年国内首次发布《中国儿童肥厚型心肌病诊断的专家共识》,2020年紧跟新冠疫情变化发布《新型冠状病毒肺炎防控形势下儿童青少年慢性心力衰竭的临床管理建议》以及2021年主导制定了《儿童心力衰竭诊断和治疗建议(2020年修订版)》;同时,组织全国地区的儿童医院进行了多次大规模流行病学调查并取得了我国儿童心肌病的首个较为全面的数据。上述成果为心肌病、心衰的诊治提供了基本的数据支持。 规范长期的基础药物治疗(强心类药物、利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂、β受体阻断剂、沙库巴曲/缬沙坦、大剂量丙种球蛋白等免疫治疗)可改善大部分患儿的预后。对于部分基础药物治疗效果较差的心肌病近年来的一些新的治疗方法和技术,如细胞治疗、靶向治疗等,对改善心肌病儿童的预后产生了重要作用,部分患者甚至可达到无病生存的状态。心衰终末期患儿,国内心脏移植的开展也使得这些患儿得到延长的健康生命,也是唯一的生存机会!疾病新的诊断技术,如基因诊断很大程度提高了病因诊断水平,使患儿得以精准靶向治疗,从而获得良好的治疗结果。 我们在长期的行医过程中深刻的体会到该类疾病患者需要经历漫长的病程、长期的药物治疗、反复的住院等,这些对患儿家庭产生了巨大的经济及心理负担!部分家庭也因病返贫,其中因贫中断治疗、放弃治疗的情况时有发生,令人痛心!同时,令人唏嘘的是此类患儿多发生于经济欠佳的家庭,更加重了上述情况的发生!我们深切感到此类患儿亟待社会的重点关注和支持! 儿童心肌病不罕见,大部分治疗效果良好,基因诊断发展的今天还可以减少该类疾病的再发率。但是,由于基层医生对此类疾病知识储备不足,诊断和治疗经验匮乏或不到位,贻误了病情,很多时候错过了好的治疗时机或给患儿家庭带去的是错误的理念,故而影响了患儿的全生命周期,甚至夭折。这些患儿和他们的家庭多年以来都在一个角落里艰难的生存着!医生手中掌握有相应的治疗办法,可能具有很好的预后,但限制他们希望的,是长久的煎熬,是大家的理解!我们热切盼望有更多的人了解儿童心肌病、心衰这类疾病;强烈期盼有更多的、有诊治经验的医生来为患儿服务和诊治;更希望有更多的社会力量给予他们坚强的臂膀!
引用自《中华实用儿科临床杂志》,作者:李自普、韩玲、王本臻 心力衰竭(简称心衰)是儿科临床最常见的危急重症之一,规范的诊治可显著改善心衰患儿的预后。目前国内外针对小儿心衰的诊疗指南较少,且更新速度慢,很大程度上是由于缺乏小儿心衰诊治相关的循证医学证据。本文简要总结近年来基于循证医学依据的小儿慢性射血分数降低心衰(简称慢性心衰)的治疗进展,以供儿科临床医生参考。 1 儿童心衰的定义及流行病学特点 心衰是一种由于心脏结构和/或功能异常引起的复杂临床综合征,心室的收缩和/或舒张功能受损,心输出量绝对或相对不能满足机体需求而引起一系列症状。心衰可发生于胎儿期或出生后儿童的任何年龄段,其发病率目前尚不确切。Shaddy的一项系统回顾显示全球范围内儿童心衰的发病率差异明显,为0.87/10万~7.4/10万;其中心肌病为主要病因,约占36.1%~79%,先天性心脏病占第二位,约占8%~82.2%;病因的地域分布差异非常明显,高收入国家主要是心肌病和先天性心脏病,而低收入国家则以严重贫血和下呼吸道感染为主。我国儿童慢性心衰主要以心肌病为主,国内一项多中心调查显示心肌病患儿占同期儿科住院患儿的0.1%,其中扩张型心肌病最常见,约占所有心肌病的33.6%。 2 儿童慢性心衰的病因治疗 儿童慢性心衰的病因具有高度异质性,各年龄组的病因也存在较大差异,常见病因包括心肌病、先天性心脏病、心律失常、遗传代谢病、心内膜炎、高血压、甲状腺功能亢进(简称甲亢)等。先天性心脏病、高血压等引发的心衰均可在适当手术或控制原发病的基础上得到有效改善甚至缓解。继发于甲亢的心衰具有可逆性,临床表现及心脏功能可随甲亢的控制而逆转,但需注意存在持续心肌损伤及心功能减低的可能。代谢性心肌病近年来逐步引起大家重视,其在全部儿童心肌病中的比例约为5%,包括糖原、脂肪酸、氨基酸等代谢异常及线粒体病等;其治疗主要是针对疾病所造成的代谢异常进行调整,部分患者通过早期正确干预、针对其病因纠正代谢紊乱后可获得较好的治疗效果,如糖原贮积症Ⅱ型(Pompe病)患儿早期规范应用重组人酸性α葡萄糖苷酶可显著改善心肌肥厚及心功能不全;原发性肉碱缺乏症患儿经足量、规范补充左旋肉碱,大多预后良好。因此,在心衰治疗手段、抗心衰药物不断发展的今天,病因治疗仍应作为儿童心衰治疗的根本。由于儿童心衰病因的多样性,寻找病因具有极大的难度,但随着基因组学、代谢组学和蛋白组学等检测分析技术的不断提高以及儿童心衰诊断流程的逐步规范,儿童心衰的病因诊断率将逐步提高;同时在后续的病因治疗阶段,多学科合作及新型治疗药物的应用也将提高复杂病因所致心衰患儿的预后及生活质量。 3 儿童慢性心衰的药物治疗 药物治疗是近年来成人慢性心衰治疗研究的重点与难点,高质量的随机对照研究对成人心衰指南的更新及新药的临床应用推广产生了巨大影响;相比之下,针对小儿慢性心衰药物治疗的研究仍处于相对缓慢甚至停滞的状态。目前儿童慢性心衰的药物治疗主要包括利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂(Angiotensin-converting enzyme inhibitors,ACEI)、血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂(Angiotensin Ⅱ receptor blockers,ARB)、β肾上腺素能受体(β-adrenergic receptor,β-AR)阻滞剂、醛固酮受体拮抗剂、洋地黄类药物以及免疫调节剂等。 3.1 利尿剂 利尿剂是慢性心衰治疗策略中极其重要的一部分,其促进水钠排出、减轻肺淤血和外周水肿以及改善心功能的作用已非常明确。与急性心衰应用利尿剂是减轻肺水肿、改善循环的目的不同,慢性心衰利尿剂的应用目的主要是减轻心脏容量负荷、预防液体再次潴留。已有的研究及相关心衰指南证实利尿剂可改善成人慢性心衰的临床表现及预后,但关于利尿剂在儿童心衰中有效性及安全性的研究相对较少。国际心肺移植协会推荐有液体潴留证据、心室收缩功能下降的慢性心衰患儿均应给予利尿剂(I 类推荐,C级证据),遵循“以最小有效剂量长期维持、预防再次液体潴留”的原则选用利尿剂,以患儿每日体重的变化作为剂量个体化调整的可靠依据。 袢利尿剂(如呋塞米、托拉塞米及布美他尼)已被证明可增加钠排泄并减轻循环充血。1964年Reimold最先将呋塞米应用于新生儿与儿童的心衰治疗并取得良好效果,1971年Richardson等应用呋塞米治疗婴儿心衰,同样取得了良好的短期及长期结果。到目前为止,虽无大样本对照研究,但呋塞米作为儿童慢性心衰的常用利尿药物已广泛应用于临床且疗效肯定。2014年Senzaki等报道了一项托拉塞米治疗儿童心衰的前瞻性研究,共纳入102例心衰患儿,其中62例自心衰诊断后即应用托拉塞米治疗,40例为呋塞米应用至少3个月,停用呋塞米后换用托拉塞米治疗,结果显示托拉塞米同样可有效改善患儿临床表现、显著降低血脑利钠肽水平。当出现袢利尿剂反应不佳或抵抗时,可联合噻嗪类利尿剂。托伐普坦(tolvaptan)通过阻止血管加压素与集合管 V2 受体的结合可抑制尿液浓缩,具有排水不利钠的作用。一项成人研究显示对托伐普坦有反应的急性心衰患者可能比没有接受托伐普坦治疗的患者有更好的预后,且通过托伐普坦治疗可减少呋塞米的剂量,有可能改善患者的预后。2013年一项纳入了28例心衰患儿的研究显示托伐普坦可安全有效地用于儿童,但需要注意血钠水平的变化。但基于目前少量的研究及应用经验,托伐普坦常规用于慢性心衰患儿尚缺乏充足的循证学证据。利尿剂应用期间需严密监测尿量、血压、电解质水平及肾功能。 3.2 ACEI与ARB ACEI的抗心衰作用在成人群体中已得到充分研究和证实。目前ACEI也作为常规药物在儿童心衰治疗中发挥重要作用。1989年,Frenneaux等率先开展了ACEI对于小样本心衰患儿的治疗研究,取得了良好效果;之后针对不同种类ACEI制剂在儿童心衰治疗作用的研究得到广泛开展,并充分证明了其有效性,特别是长期随访的良好结果。2013年加拿大心血管协会推荐ACEI用于原发心肌疾病所致左室收缩功能障碍的治疗(强烈推荐),2014年国际心肺移植协会推荐对于左心室收缩功能障碍的患儿在无明确禁忌的情况,无论有心衰症状(Ⅰ类推荐,B级证据)或无心衰症状(Ⅱa类推荐,B级证据)均应常规使用ACEI[2]。近期的一项杜氏肌营养不良合并心衰患儿应用ACEI的随机对照研究显示ACEI可延迟该类患儿心衰以及心肌病的进展。上述证据强烈证实了ACEI在儿童心衰应用中的有效性及普适性。 儿童心衰患儿ACEI的制剂种类的选择、应用时机、剂量滴定方法等处于借鉴成人经验和/或经验性应用的阶段,尚缺乏高级别的临床研究证据。Roche等的一项回顾性研究中,46例心衰合并重症心血管疾病患儿接受卡托普利治疗,其中25例ACEI剂量快速滴定,在出院前达到较高的ACEI应用剂量,与21例剂量缓慢滴定者相比未见明显包括肾功能异常、血钾异常等在内的不良反应,提示ACEI剂量的快速调整是相对安全可靠的。但由于该研究样本量的限制,仍需慎重对待该研究结论;重症心衰患儿ACEI剂量的调整过程中应严密观察血压、肾功能和血钾等指标的变化,个体化调整ACEI剂量。2015年欧洲范围内一项基于网络的ACEI应用调查显示ACEI是儿童心衰的主要治疗药物,但大部分心血管病医生仍无明确的应用标准或流程;ACEI在单心室循环心衰儿童中取得了一定效果;不同年龄组ACEI种类的选择具有明显的差异,其中小婴儿心衰以卡托普利为主,较大年龄儿童以依那普利为主。上述调查结论基本与相关儿童心衰指南一致,即卡托普利作为婴儿心衰治疗ACEI类药物的首选,而依那普利应用于大于2岁的心衰患儿。培哚普利治疗心衰已有多年历史,但目前尚无较大样本研究探索该药对于儿童心衰的治疗作用;培哚普利预防成人杜氏肌营养不良所致心衰已取得了较好效果,有研究指出该药可明显改善心衰症状、提高活动耐力及减少心衰住院次数。因此,较大年龄心衰患儿必要时可尝试应用该药,该类长效ACEI制剂的使用也被认为可提高大龄儿童的用药依从性。 ARB常用于不能耐受或因其他原因而不能使用或接受ACEI的左室收缩功能障碍的慢性心衰患儿(IIa类推荐,C类证据)。但目前尚无ARB治疗儿童心衰的相关研究,需要进一步的循证医学证据支持其应用。 3.3 β-AR阻滞剂 在儿童慢性心衰中应用最常见的是美托洛尔和卡维地洛。多项指南推荐卡维地洛应用于儿童无症状性左心室收缩功能障碍,可有效改善预后、降低远期不良结局的发生率。普萘洛尔是用于治疗小儿心衰的第一代β-AR阻滞剂,在先天性心脏病儿童的前瞻性试验中对神经体液异常激活和心衰评分有改善作用。美托洛尔作为第二代β-AR阻滞剂,在单中心研究以及回顾性多中心儿童扩张型心肌病研究中均证明其可改善心脏功能。卡维地洛作为第三代β-AR阻滞剂近年来在成人及儿童心衰中都得到推广使用。部分回顾性研究显示卡维地洛可改善心衰患儿的射血分数和临床表现。这些结果在扩张型心肌病和先天性心脏病患儿的多中心前瞻性研究中得到了证实,在患有严重心衰和扩张型心肌病的儿童中的前瞻性双盲安慰剂对照研究中也得到了证实。但2007年的一项前瞻性随机空白对照研究提出了不同的观点,该研究纳入了来自26个中心161例心衰患儿,显示卡维地洛无法有效改善心衰患儿的心功能。也应该注意的是,该研究具有明显的局限性,如患儿病因的异质性明显,入组标准不严格等,但也提示可能需要进一步研究评估卡维地洛在儿童心衰治疗的有效性。基于上述临床研究结果,推荐β-AR阻滞剂用于儿童心衰治疗是合理的。需要注意的是,与成人不同,β2受体在心衰患儿心肌细胞中的表达是下降的,而成人心衰患者该受体表达无明显下降,因此选择性β1受体阻滞剂可能更适合应用于儿童心衰,如美托洛尔与比索洛尔可能更优于卡维地洛。卡维地洛在儿童的清除率较成人明显增加,因此可能需要相对于体重更高的剂量或增加给药频次方能达到与成人相当的暴露水平。目前推荐β-AR阻滞剂应从小剂量开始应用,逐渐达到目标剂量或最大可耐受剂量并长期使用,且剂量滴定速度需个体化。 3.4 醛固酮受体拮抗剂 目前醛固酮受体拮抗剂在儿童心衰的应用大多基于成人的成功经验,尚未有该类药物治疗小儿心衰的大样本随机对照试验。2013年加拿大心血管协会指出肾功能正常或轻度损伤的心衰患儿应用醛固酮受体拮抗剂是合理的,2014年国际心肺移植协会推荐心衰患儿应常规使用醛固酮受体拮抗剂(I类推荐,C级证据)。螺内酯是应用最普遍的醛固酮受体拮抗剂,RALES试验是一项纳入了1663例心衰患者的随机、双盲、安慰剂对照试验,证明加用螺内酯可降低重度心衰患者的死亡率和住院率,该试验也成为螺内酯治疗心衰的有力佐证。依普利酮是在螺内酯基础上研发的一种选择性醛固酮受体拮抗剂,对醛固酮受体有高度选择性。成人EMPHASIS-HF试验显示依普利酮可降低轻度心衰患者的死亡率及住院率。2010年一项纳入304例儿童高血压的随机、双盲、剂量反应性研究显示了依普利酮在儿童的良好耐受性,也为研究该药用于儿童心衰提供了很好的铺垫。 3.5 洋地黄类药物 洋地黄类药物在小儿心衰中应用十分广泛,而地高辛是症状性心衰患儿最主要的口服药物。在成人慢性充血性心衰的研究中,地高辛降低了住院率,提高了生活质量,但并未提高生存率。目前的循证医学证据与国外的儿童心衰诊疗指南均未推荐洋地黄类药物作为慢性心衰患儿的一线治疗药物,加拿大儿童心衰指南甚至因缺乏证据而未进行任何相关推荐及评价。毋庸置疑,虽无高质量循证医学证据,大量的临床实践经验表明洋地黄类药物仍是目前儿童心衰可用的少数强心药物之一,特别是地高辛更是儿童可用的唯一一种口服强心药物,不应因当前循证医学证据的缺乏而否定该药物的临床使用价值。相信随着循证医学的不断发展,大样本、高质量的儿童心衰研究将为这个历史悠久的药物提供继续广泛应用的理由。 3.6 免疫调节剂 日益增多的证据发现免疫功能的紊乱在慢性心衰的发生发展过程中扮演重要角色,其中包括免疫细胞的失衡、多种细胞因子的炎性损伤、自身抗体的免疫损伤等;此为慢性心衰的免疫治疗提供了充足的依据,目前代表性的免疫调节剂包括丙种球蛋白、干扰素和干细胞制剂等。 丙种球蛋白治疗慢性心衰的可能机制主要包括阻断补体受体、中和自身抗体、调节细胞因子的活性、激活补体的抑制性受体等。早期的随机对照研究提示丙种球蛋白可明显改善心脏功能,但也有研究得出与之相悖的结果,需注意不同研究间入组标准的差异。近年来,虽丙种球蛋白治疗慢性心衰的研究较少,但其在炎症性扩张型心肌病等免疫损伤机制存在的心衰患儿的应用是具有理论依据的。糖皮质激素作为常见的一种免疫抑制剂,在心肌炎和具有炎症证据的心肌病等心脏疾病中的应用较为广泛,但存在一定争议。2004年Gagliardi等针对小儿心肌炎及扩张型心肌病的研究显示应用泼尼松的免疫抑制剂组心脏功能明显改善;2009年TIMIC研究显示泼尼松与硫唑嘌呤的联合应用可明显改善炎症性心肌病患者的左室射血分数。但部分早期研究显示泼尼松联合硫唑嘌呤或环孢素对扩张型心肌病及心肌炎无明显积极作用甚至可能存在一定副作用。目前对于免疫损伤机制在心衰发病中所起到的作用仍在不断研究中,需要更多临床研究证实糖皮质激素在心衰治疗中的积极作用,同时,在基础研究方面需进一步探索其可能的作用机制。 近年来,干细胞治疗在心血管疾病的应用得到很大发展,多项成人随机对照研究结果证实干细胞治疗可改善成人慢性心衰患者的临床表现及心脏功能,包括缺血性心肌病与非缺血性心肌病合并的心衰[56, 57]。应用的干细胞包括骨髓单个核细胞、间充质细胞、脂肪源性干细胞等。越来越多的研究也证明干细胞治疗在儿童慢性心衰的治疗中存在积极的作用[58-60]。本中心近年来应用脐带间充质干细胞治疗心肌病心衰患儿也取得了良好的效果[61],但仍需要大样本、高质量的儿童心衰临床研究证实其有效性和安全性。 3.7 其他药物 以沙库巴曲/缬沙坦为代表的血管紧张素受体/脑啡肽酶抑制剂近年来在成人心衰药物治疗领域取得了显著的成就,特别是2020年欧洲心脏病学会发布的纳入9069例心衰患者的ARIADNE前瞻性注册研究,首次在真实世界条件下证实了沙库巴曲/缬沙坦相较ACEI能为射血分数降低心衰带来更多获益,一举奠定了该药在成人心衰治疗中的地位。令人欣慰的是该药也在应用早期就开展了对小儿心衰的前瞻对照研究,2017年PANORAMA-HF研究提示沙库巴曲/缬沙坦在儿童中的应用是安全有效的,该药能够改善儿童心衰患者的心血管结局。2019年FDA批准其可用于≥1岁儿童伴左心室收缩功能障碍的症状性心衰的治疗。预计该药在小儿慢性心衰的治疗中具有广阔前景,但目前仍未被推荐为儿童心衰的一线用药,仍需要更多的循证医学证据以证实其对儿童心衰患儿的有效性和安全性。 伊伐布雷定可选择性抑制慢性心衰患儿窦房结的钠-钾通道,具有减慢心律、改善左室收缩功能和生活质量的作用。基于成人应用的良好效果,近年来也逐步尝试将该药应用于儿童群体。2017年一项纳入116例症状性慢性心衰和扩张型心肌病患儿的随机、双盲、对照研究显示伊伐布雷定可降低慢性心衰患儿的静息心率、改善左心室收缩功能、提高心功能分级。部分研究也提示该药可安全有效的控制儿童顽固快速性心律失常,显著改善血流动力学。但该药目前仍无儿童群体适用症,仅推荐用于β-AR阻滞剂禁忌或不耐受的慢性心衰患儿,且应用时应注意个体化差异。 4 儿童慢性心衰的非药物治疗 4.1 心脏再同步治疗(Cardiac resynchronization therapy,CRT)与植入式心律转复除颤器(implantable cardioverter-defibrillator,ICD) CRT已成为成人慢性心衰器械治疗的重要手段之一,可通过减少心室收缩不同步,提高心室收缩效率,改善心输出量。成人的大型随机研究表明CRT可明显改善心衰患者的心功能并提高其生存率;有关儿童CRT的研究很少,现有研究虽也证明了CRT在儿童心衰治疗中的有效性,但缺乏高质量的随机临床试验证据,因此其临床应用需严把适应症。目前推荐完全性左束支传导阻滞或右束支传导阻滞伴显著左室收缩功能下降者、高度房室传导阻滞导致心室收缩功能下降者、单心室合并完全性束支传导阻滞及心脏收缩功能减低者可考虑CRT。 慢性心衰所致室性心律失常引起的猝死是心衰患者主要死亡原因之一,预防心脏性猝死至关重要,而ICD可显著降低猝死几率。德国一项纳入了58例植入ICD患儿的长期随访研究显示ICD可有效预防心脏性猝死,无明显远期并发症,但误放电情况稍多,但该研究中患儿基础病因复杂,包括扩张型心肌病、肥厚型心肌病、遗传性心律失常等。法国一项回顾性研究纳入380例等待心脏移植的终末期心衰患者,最小年龄13岁,其中122例患者在移植前植入ICD,显示ICD植入可稍改善该部分人群的生存率。儿童心衰ICD植入指征尚无统一标准,其植入指征的把握一方面可借鉴成人经验,另一方面也应综合考虑儿童的年龄及生长发育特点等因素。 CRT和ICD植入后需有丰富电生理经验的儿科心血管医生进行系统随访并动态调整参数,这在目前我国儿童心衰的诊疗现状下存在一定困难,这在一定程度上限制了该类技术在儿童心衰的合理应用。 4.2 心室辅助装置 主要包括主动脉内球囊反搏、体外膜肺氧合(extracorporeal membrane oxygenation,ECMO)及心室辅助装置(ventricular assist device,VAD)。ECMO仍然是儿科患者最主要的机械循环支持方式,但其短期支持方式的目的仅是为心肌功能的恢复或过渡为长期辅助提供时间,不适用于慢性心衰患者的替代治疗。长期VAD一般应用于常规治疗难以救治的严重的终末期慢性心衰患儿或慢性心衰心脏移植等待患儿,以辅助循环和减少心室负荷为目的。Bilume等完成的一项为期10年,纳入了99例患儿的多中心研究,结果显示77%的患儿存活至心脏移植,另有5%的患儿心功能得到恢复。一项纳入48例心脏移植前心衰患儿的前瞻性研究显示,使用VAD的生存率显著高于使用ECMO的患儿,但大多数患儿还是发生了严重的不良事件,包括感染、脑卒中或出血等。对于晚期心衰患者,特别是在无卒中、无更换或移除故障设备生存率方面,全磁悬浮人工心脏使用的全磁悬浮离心泵优于机械轴承轴流泵。基于心脏供体极度缺乏的现状,随着科学技术的进步,相信VAD将成为终末期慢性心衰切实有效的解决方法之一。 4.3 射频消融 长时间快速性心律失常、频发室性期前收缩等均可导致心律失常性心肌病而导致慢性心衰,药物治疗往往作为首选治疗;但对于药物治疗失败或存在如预激综合征等明确传导异常的心衰患儿,建议在抗心衰基础上行射频消融。国内已有多家儿童医学中心顺利开展儿童射频消融手术且整体水平不断提高,目前的经验总结也显示射频消融是安全有效的。 4.4 外科手术 针对心衰的心脏手术主要应用于扩张型心肌病,心脏移植为终末期心衰的明确治疗方案,适用于所有病因所致的终末期心衰以及经积极治疗不能控制症状或病情持续恶化的心衰。截至2019年,国际心脏与肺移植协会统计大约有14000名儿童接受了心脏移植,且移植人数逐年增长,移植后排斥反应、感染、肾功能不全和移植后淋巴增生性疾病是影响移植后患儿长期存活的主要因素,值得注意的是有接近25%的患儿于移植后出现情感调节障碍,而这将会显著影响患儿的生活质量。移植前过渡时期的手术主要包括心脏减容术、动力性心肌成形术、肺动脉环缩术等。关于上述手术的报道尚少,且术后效果无大样本对照研究支持,暂不支持作为心脏移植前的常规准备手段。 总之,儿童慢性心衰的治疗尚有诸多问题亟需解决,且面临巨大挑战,不仅需要提高对该病的认识水平,同时还要解决儿童抗心衰药物及技术的可及性,明确适应证与操作规程,以期形成指南性文件。另外,需结合儿童的疾病的特点,注重心衰儿童接受治疗的安全性,减少药物或技术可能带来的不良反应。相信未来关于小儿心衰的大样本、高质量的研究可为儿童心衰的治疗带来更多的空间与希望。
在此交流一些川崎病儿童新冠流行期间的一些建议,以供参考。
引用自《中华儿科杂志》, 2021, 59(2): 84-94. 前言:心力衰竭(简称心衰)是儿科临床常见的急危重症之一,也是导致儿童死亡的重要原因之一。2006年中华儿科杂志发布了“小儿心力衰竭诊断与治疗建议”,对我国儿童心衰的临床诊治发挥了重要的指导作用。近15年来心衰领域的新进展较多,为进一步规范儿童心衰诊治、康复管理及预防,中华医学会儿科学分会心血管学组、中国医师协会心血管内科医师分会儿童心血管专业委员会及中华儿科杂志编辑委员会委托中华医学会儿科学分会心血管学组心力衰竭协作组、儿童心肌病精准诊治协作组,征求全国儿科心血管相关专家意见与建议,根据国内外最新临床研究成果,参考2013年加拿大心脏协会与2014年国际心肺移植协会以及2018年中华医学会心血管病学分会等发布的有关儿童和成人心衰的相关指南,结合我国国情及临床实践经验,撰写2020年修订版诊疗建议。
儿童扩张型心肌病是心肌病中最常见的类型,在日常生活中家长与患儿会有很多的疑问,这期节目中解答了相关的一部分问题,可供参考!
经常常听到很多家长就诊时的疑问:“医生,我家孩子发烧六七天了,打抗生素也不管用,身上也出疹子,这两天眼睛还红了,到底怎么回事啊?”那么这个孩子就很有可能是我们今天要谈到的疾病——川崎病! 川崎病(Kawasaki disease,KD)也称皮肤粘膜淋巴结综合征。由日本川崎富作于1967年报道,该病以全身非特异性血管炎为主要病理基础,最常累及中小动脉,尤其是冠状动脉,也是儿童最常见的获得性心脏病。 一、流行病学特点 KD主要发生于5岁以下儿童,在不同的地区、种族、季节,发病率均可不同。目前该病的病因仍不明,可能的致病因素包括感染、遗传易感性、免疫系统功能失调等。 二、临床表现 大部分KD患儿可具有多项以下临床表现: (一)高热为最初表现,39℃以上的高热多见,热程不定,且常规退热及抗生素治疗效果差。 (二)双侧球结膜充血,无脓性渗出物。(三)口腔及咽部黏膜充血,口唇充血、干燥、皲裂、出血,草莓舌。(四)皮疹常广泛分布,主要涉及躯干和四肢。卡介苗接种处红斑再现被视为是KD的特征性表现之一。 (五)急性期手掌和脚掌充血、硬肿。恢复期可出现手指和脚趾的膜状脱皮,可延伸至手掌和脚掌。 (六)非化脓性颈部淋巴结肿大,多为单侧,直径≥1.5cm。 三、辅助检查 (一)血常规:常表现为白细胞增多,中性粒细胞为主,可伴有贫血;血小板增多是KD的特征之一。 (二)C反应蛋白及血沉:急性期血沉和CRP往往是升高的,且CRP可作为观察治疗效果的指标之一。 (三)血生化:50%孩子血清转氨酶会升高;低白蛋白血症、低钠血症常见。 (四)尿液分析:多达80%可见无菌性脓尿,所以一部分患儿疾病早期易误诊为尿路感染。 (五)心脏超声:具有无创、重复性好的优点,可评估冠脉损伤、血栓形成等,是川崎病诊疗过程中的重要技术。 (六)冠状动脉CT:常用于后期冠脉损害的随访,具有创伤小、图像清晰等优点。 四、治疗方法 急性期的标准治疗包括静脉输注丙种球蛋白(IVIG)、阿司匹林口服、激素等。IVIG的应用显著降低了冠脉并发症的发生率。但对上述疗法反应不好的患儿,称之为“IVIG无反应型KD”或者“难治性KD”,我们还有很多办法,比如糖皮质激素、TNF-α抑制剂以及免疫抑制剂等,临床上也取得了很好的效果。 五、预后 KD是一种急性自限性血管炎,大多预后良好,多数可自行恢复,且不影响生活质量,但伴有冠状动脉瘤、血栓闭塞、心肌梗死或心肌炎等严重并发症的患儿病情复杂,严重者可导致死亡。