东莞台心医院科普号

尽管地中海贫血是一种良性病，但对患病儿童生长发育等多方面仍存在严重影响。目前，造血干细胞移植是最有效的治疗手段。地贫患者如何提升移植成功率？移植前如何规范祛铁？移植前又需注意哪些关键问题？东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院廖建云医生，将带来专业解答！

尽管地中海贫血是一种良性病，但对患病儿童生长发育等多方面仍存在严重影响。目前，造血干细胞移植是最有效的治疗手段。地贫患者如何提升移植成功率？移植前如何规范祛铁？移植前又需注意哪些关键问题？东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院廖建云医生，将带来专业解答！

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门诊是医院的窗口，也是患者就医的第一站。在门诊里，患者和家属们带着血象检查单、带着影像学报告……带着满腹的焦虑与困惑而来，希望通过主任的门诊，获得专业、权威的指导与诊断，直面和解决复杂的病情。为此，东莞台心医院、高博医学(血液病)广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院特别推出了视频号新栏目何岳林教授【“何”你出门诊】，通过分享真实的门诊案例，清除患友们的误区，传递科普知识。

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尽管地中海贫血是一种良性病，但对患病儿童生长发育等多方面仍存在严重影响。目前，造血干细胞移植是最有效的治疗手段。地贫患者如何提升移植成功率？移植前如何规范祛铁？移植前又需注意哪些关键问题？东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院廖建云医生，将带来专业解答！

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门诊是医院的窗口，也是患者就医的第一站。在门诊里，患者和家属们带着血象检查单、带着影像学报告……带着满腹的焦虑与困惑而来，希望通过主任的门诊，获得专业、权威的指导与诊断，直面和解决复杂的病情。为此，东莞台心医院、高博医学(血液病)广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院特别推出了视频号新栏目何岳林教授【“何”你出门诊】，通过分享真实的门诊案例，清除患友们的误区，传递科普知识。

原文链接：疑问医答丨儿童白血病一定要移植吗？使用靶向药物应该注意什么？儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤，占儿童白血病的70%以上。近年来，基于下一代测序技术的白血病基因组学分型使得儿童白血病的诊断更加精细，新的化疗方案的不断优化，CAR-T免疫治疗、靶向治疗等治疗方法的应用，使得儿童ALL的预后明显改善。东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授、刘华颖主任通过直播详解“儿童急性淋巴细胞白血病的规范化诊疗”，并对患友们提出的问题进行了解答。提问：B淋母，2岁半，女孩，用协作组方案化疗，第一疗VDLP因为发烧，蒽环类化疗药物和长春新碱少上了一次，医生说缓解的挺好，就不用上了，直接下一疗，这个对预后有没有影响？【刘华颖主任】很多家长在临床治疗过程中会遇到类似问题，因为病情原因导致一些化疗药物无法应用。遇到这种情况下，我们要根据患儿本身病情进行一个综合的考虑，首先要明确我们推迟用药的原因，其次是患儿当时的治疗状态。如若是化疗期间，合并重症感染或其他严重的并发症情况下，医生是会推迟一些化疗药物的使用；或者包括培门冬等一些药物引起严重并发症等情况下，医生也会对其进行同类型药物的调整。单一药物更改一般不会对整个治疗有太大影响，只要继续规律化疗，并在整个化疗期间，进行MRD（微小残留病灶）的规律监测，且MRD能持续阴性，那预后一般不会有太大的影响。提问：移植后应该如何吃靶向药，过量会不会影响发育？如果靶向药物经常停，后续要延长时间补吃吗？【刘华颖主任】实际上，靶向药物的应用在治疗前期、复发病例的化疗过程及移植后都有相应的要求。具体的药物使用，需要遵循以下2点：第一，一定要对靶向药物的毒副作用进行监测，移植早期很多患者的免疫功能、造血功能没有完全恢复，靶向药物不能进行全量使用，医生需要根据患者的病情对药物用量进行调整；第二，对于移植尤其是移植早期的患者，半年到一年是移植后复发的高危期，对于靶向药物建议至少口服一年的时间。一到两年后，如果后期没有明显的复发迹象，医生会根据患者的实际状况判断是否可以逐渐减停靶向药物。提问：B急淋CAR-T后一定要桥接移植吗？【刘华颖主任】CAR-T后是否要桥接移植，要取决于患者自身基因检测是否有预后不良基因以及CAR-T体内功能持续时间。如果有预后不良基因或者CAR-T功能持续时间偏短，复发几率高，会建议桥接造血干细胞移植，可以根据病人及供者情况综合分析，选择合适的移植供者。提问：患者为急淋，已进行造血干细胞移植，植入后第13天开始细胞长的偏高，对预后有什么影响？【刘华颖主任】在造血干细胞移植过程中，细胞早期的植入，各阶段时间点的变化，取决于我们选择什么样的移植方式。不同的移植方式，细胞植入的快慢有所不同。如果只是单一的细胞长得偏快一些，家长不用过于焦虑，临床医生会对植入后的数据进行相应的监测和分析，在必要时对治疗方案进行及时调整。

原文链接：疑问医答丨如何选择供者和移植方案，提高移植成功率？在高博医疗集团“温暖冬日，‘移’路同行”主题的造血干细胞移植专题患教科普活动中，东莞台心医院、高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院李春富教授在线为患者深度解答了造血干细胞移植的相关问题。移植供者应该如何选择？什么样的方案成功率更高？对于大家最关心的问题，现特别整理，供广大患者及家属参考！提问：供者是12岁的哥哥，是一位地贫基因携带者，平常血红蛋白保持在120g/L左右。如果采用哥哥的干细胞，受者移植后的血红蛋白会不会也不高？或者比供者的血红蛋白还低？【李春富教授】这个问题是很多地贫家庭，特别是地贫携带者作为供者的家庭最关心的问题。移植后，患者的血色素应该是和哥哥相似，不存在一定更高或更低，这还取决于受者本人的其他身体因素。提问：孩子2岁（地贫），基因配型能用什么方案做移植？用同胞更好还是无关更好？做干细胞移植，半合和无关供者哪种对患者的身体比较好，安全性更高？【李春富教授】地贫如果有同胞全合，优先选同胞全合；如果没有同胞全合可以找无关供者。如果无关供者配型是10/10且供者在30岁以下是可以的，建议不要找超过40岁的无关供者。无关供者不要无限制地找下去，通常1-2年找不到就可以考虑做半相合。现在半相合的治愈率已达到97%，安全性也很高。提问：孩子是慢性肉芽肿，母亲是携带者，如果父亲的干细胞无法植入，可以选择母亲做供者吗？【李春富教授】这种情况下，如果时间还来得及首先找自己的第二级亲属：叔伯姑舅及堂表亲属，看是否有人可以做供者，只要配型为半合即可，成功的概率比较大。如果实在找不到，母亲也并非绝对不可以做供者，只是建议最好不要这么做。提问：小孩6岁，如果移植成功回到正常人生活之后，可以参加跑步比赛等剧烈运动吗？【李春富教授】只要孩子身体各方面状况正常，就应该恢复正常生活，不要因为做了移植就因病而娇。有时候因为生病移植将孩子的意志打垮了，会比他生理上的病还严重。这对小朋友的成长是极其不利的。提问：造血干细胞移植供者要如何选择？白血病的B急淋先做CAR-T，然后移植，移植是用TDH新方案吗？这样成功率会提高吗？费用会不会高一些？如果做新方案，在供者选择上要怎么选？急淋用新方案的话选择无关供者好还是单倍体供者更好？【李春富教授】TDH新方案治疗白血病的复发率低，很可能是因为我们先用了CAR-T治疗，TDH移植方案本身也可能发挥了作用。我们目前的病例中没有出现复发，暂时还不清楚是否因为CAR-T，但可以确定的是这其中2/3做了CAR-T。如果可以做CAR-T的话尽量先做，然后再桥接移植。对于急淋我不主张做全合方案，建议采用TDH新方案+CAR-T，复发率可能会更低。因为以前的方案中无关供者治愈率可能是60%左右，我们希望突破这个限制，将总治愈率提高到80%以上，建议采用TDH新方案。TDH可以提供在无或少GVHD的情况下较少的复发。