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软组织肉瘤在我国发病率约为2.38/10万，每年新发病例约4万，虽然在成人恶性肿瘤中占比约1%，但在恶性程度高和亚型众多是软组织肉瘤的主要特点，其亚型超过50种，而且每一种亚型之间的驱动基因又有不同，导致软组织肉瘤的靶向药物研发进展缓慢。 找到肿瘤的驱动因素，对症下药，一直是靶向治疗的核心，软组织肉瘤也是如此。 在上皮样肉瘤中，EZH2是驱动因素，使用在研药物Tazemetostat（EZH2 抑制剂），在早期临床中显示出一定的疗效。 在未分化脂肪肉瘤中，CDK4扩增突变是驱动因素，使用abemaciclib可取得较好的临床效果。 在ALK融合的炎性肌纤维母细胞瘤中，可使用克唑替尼进行治疗。 上皮样肉瘤、低分化脂肪肉瘤与肌纤维母细胞瘤，都是软组织肉瘤的亚型，此外还有众多其他亚型，如果分别设计针对性的靶向药物难度非常大。因此，在过去的数十年间，软组织肉瘤的药物研发相较其他实体瘤的进展明显缓慢。 软组织肉瘤抗血管治疗所幸，科学家们寻找到一种“广谱”靶向药——血管生成抑制剂，力求一药，一网打尽！ 目前，国内软组织肉瘤二线抗血管药物推荐有培唑帕尼、瑞戈非尼与安罗替尼。 培唑帕尼是第一个被美国FDA批准（2012年4月）用于二线治疗软组织肉瘤的靶向药物，其III期临床PALETTE研究显示，与安慰剂对比，培唑帕尼能显著延长患者的无进展生存期（mPFS：4.6月 vs 1.6月），但是总生存期（OS）没有显著差异。而且培唑帕尼并不是对所有类型的软组织肉瘤均有效，获批适应症中排除了脂肪肉瘤和胃肠道间质瘤。 瑞戈非尼的Ⅱ期临床（REGOSARC研究）数据表明，对既往接受过蒽环类药物治疗的软组织肉瘤患者，瑞戈非尼对多种软组织肉瘤有疗效（对比安慰剂，PFS：4.0月 vs 1.0月，OS：13.4月 vs 9月），但是与培唑帕尼一样，瑞戈非尼对脂肪肉瘤的治疗效果不佳,且其软组织肉瘤适应症并未在美国获批。 但培唑帕尼与瑞戈非尼的软组织肉瘤适应症均未在中国获批。 2019年6月24日，安罗替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者的治疗。这是目前中国首个获批的软组织肉瘤靶向药物，并且安罗替尼的获批适应症中包括了脂肪肉瘤。 安罗替尼获批依据：安罗替尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有抑制肿瘤血管新生及抑制肿瘤生长的双重靶向作用。安罗替尼此次获批，是因其临床表现优异。 在一项二线治疗晚期软组织肉瘤的II期临床研究中，安罗替尼有效率（ORR）为12.6%，12周无疾病进展生存率达到68.4%，中位无进展生存期（PFS）为5.63个月，中位生存时间（OS）为12个月。 在与安慰剂随机对照的IIB期临床研究中（ALTER0203），安罗替尼可以显著延长患者PFS（6.27月 vs 1.47月），降低疾病进展风险。各亚组分析显示，安罗替尼显著延长滑膜肉瘤（5.73月 vs 1.43月）、平滑肌肉瘤（5.83月vs 1.43月）、腺泡状软组织肉瘤（18.23月vs 3月）等多种亚型的PFS，对其他亚型安罗替尼治疗的PFS都优于对照组。凭借优异的临床数据，该研究结果入选2018年ASCO口头报告。 安罗替尼的未来 基于临床数据，早在今年4月，第一版CSCO《软组织肉瘤诊疗指南》（2019），已将安罗替尼列为晚期或不可切除软组织肉瘤二线治疗的Ⅲ级推荐（2B类证据），腺泡状软组织肉瘤一线治疗的Ⅱ级推荐（2B类证据）。 考虑到安罗替尼现已经获批，相信在随后的指南更新版本中，安罗替尼的推荐等级会有上升。 至此，软组织肉瘤患者有了在中国唯一一个获批的靶向药物，且安全耐受，是该类患者的又一福音。 此外，安罗替尼在软组织肉瘤的主要病理亚型中都进行了探索，并积极探索一线、联合、新辅助、辅助治疗等细分治疗领域，未来可能会陆续拓宽适应症，给患者带来更多的获益，让我们拭目以待！

脊柱转移瘤外科治疗：治疗目的缓解疼痛、解除神经压迫、稳定脊柱、延长生存期和改善生活质量。适应证与禁忌证适应证：非手术治疗无效的疼痛、脊柱不稳定、神经功能损害、孤立性转移瘤且原发肿瘤可控。禁忌证：全身情况差、广泛转移、重要脏器功能障碍等无法耐受手术者。手术方式姑息性减压手术：用于神经受压、疼痛剧烈、生存期短的患者，解除神经压迫。肿瘤切除术：适用于孤立性转移瘤、全身状况好的患者，尽可能切除肿瘤，但难度和风险高。脊柱内固定术：常与其他手术联合，通过植入器械重建脊柱稳定性，促进早期活动。术前评估评估全身状况，包括心肺肝肾等功能及原发肿瘤情况。通过影像学检查明确脊柱病变的部位、大小、范围及对周围组织的侵犯程度。术后处理密切监测生命体征和伤口情况。制定个性化康复方案，包括早期肢体活动和后期的坐立行训练，结合物理治疗促进恢复。并发症及处理神经损伤：术后观察神经功能，给予神经营养药物等，必要时再次手术。感染：严格无菌操作和合理用抗生素预防，发生感染则清创引流并调整抗生素。内固定相关并发症：轻微问题可保守治疗，严重时需再次手术更换内固定装置。

郑水儿医师简介上海市第六人民医院肿瘤内科主任医师，医学博士上海交通大学硕士研究生导师美国MDAnderson癌症中心（全球最大癌症中心）访问学者国家卫健委《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》骨与软组织肉瘤编写专家（2021-2024）上海市浦江人才计划入选者学术任职：上海市抗癌协会青年理事会常务理事上海市抗癌协会肉瘤专业委员会委员中国医药教育协会肿瘤药物临床研究评价专业委员会委员《中国癌症杂志》杂志常务青年编委专业领域擅长疾病：恶性骨与软组织肿瘤：骨肉瘤、骨与软组织尤文肉瘤、小圆细胞未分化肉瘤、去分化软骨肉瘤、去分化骨肉瘤、间叶软骨肉瘤、未分化多形性肉瘤、骨巨细胞瘤（肉瘤变），滑膜肉瘤、横纹肌肉瘤、平滑肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤、脂肪肉瘤、血管肉瘤、上皮样肉瘤、透明细胞软组织肉瘤、骨外粘液样软骨肉瘤等规范化诊疗。复杂病例处理：保肢困难者如何转化保肢、转移性肉瘤再次治愈或慢性病化、疑难病理类型的个体化精准治疗。恶性肿瘤骨转移癌:诊断及内科综合肿瘤，及结合所在团队的手术、介入等治疗。其他实体瘤：乳腺癌、肺癌、消化道、泌尿生殖系统等恶性肿瘤的综合内科治疗。诊疗特色：近20年的临床经验：治愈肉瘤患者上千例。擅长在不同个体不同阶段结合大剂量化疗、小剂量化疗维持、靶向及免疫治疗及结合所在团队的保肢手术、肺部转移灶切除手术及介入等治疗。同时在最大限度预防、降低化疗、靶向等相关毒副反应等方面均有丰富的实践经验和理论知识。国际前沿治疗策略：高危复发转移风险病例中，率先开展以肿瘤基因特征为指导的免疫维持治疗骨肉瘤（如2018年抗PD-1抗体在化疗手术后维持治疗案例，随访至今10年以上无病生存）及靶免小剂量化疗维持骨软恶性肿瘤，均取得较好的临床效果，并发表相应SCI收录文章（本人为通讯作者）。主持多项临床研究：如呋喹替尼联合免疫治疗不可切除/转移性骨与软组织肉瘤的的前瞻性临床研究正在进行，并已取得阶段性成果，100%的有效控制率，中位无进展时间11.6个月。疑难罕见病理类型：综合临床、病理、影像，结合肿瘤基因特征及最新进展提出相对合理治疗策略。学术贡献：研究领域：恶性骨软组织肿瘤转移、耐药机制及预后分析；化疗、靶向、免疫治疗的创新方案。科研成果：发表SCI收录论文30余篇，主持国家自然科学基金、上海市级课题等。著作与指南：国家卫健委《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》、国家卫健委《肿瘤骨转移及骨与软组织肿瘤合理用药指南》，《大剂量甲氨蝶呤-亚叶酸钙解救疗法治疗恶性肿瘤指南》、《肿瘤相关性血小板减少症诊疗中国专家共识2020》、《骨与软组织肿瘤外科学》化疗部分等。就诊方式：1.微信关注“上海市第六人民医院互联网医院”有预约、挂号、化验单查询各种服务，预约本人专家门诊后挂号就诊；2.通过注册好大夫等预约网站（可以查看本人定期发表各种科普文章）预约本人专家门诊后挂号就诊或在线咨询；3.至我院门诊部预约（具体可以咨询导医台）本人专家门诊后挂号就诊；4.如不能及时预约上，可直接带上就诊卡至本人诊室加号后挂号就诊。就诊时间：周一下午、周二下午肿瘤内科专家门诊；周五上午肿瘤内科专家门诊。就诊地点：上海市徐汇区宜山路600号（上海第六人民医院门诊大楼10楼A区4号诊室）就诊携带资料：所有外院就诊过的资料，包括治疗经过（用药记录、手术记录资料）、化验检查报告、影像学报告及片子、病理报告（如为外院病理报告，一般会要求我院病理科会诊，病理科会诊除了以上资料还需要至当地医院病理科借肿瘤组织所有HE染色+免疫组化切片+防脱白片30张左右）