陕西省人民医院血液科科普号

什么是骨髓增生异常综合征？骨髓增生综合征（MDS）是来源于造血干细胞损伤的疾病，病变会同时或者先后累及到红细胞、粒细胞及巨核细胞的造血祖细胞，所以常导致红细胞减少、粒细胞减少以及血小板减少，患者多表现为贫血、出血和感染。有一部分的MDS 可在几年内甚至几个月进展为急性髓系白血病，所以以前把MDS成为白血病前期。MDS 患者的主要死因依次为：转化为急性白血病、感染和出血，老年患者长期贫血合并心脏病，因心血管意外死亡，也是MDS患者的重要死因。为什么会得骨髓增生异常综合征？目前对MDS 发生原因并不清楚。可能与射线、有毒物等诱导基因突变有关，儿童的MDS可能与发育期的干细胞损害有关。 MDS 多发生在60岁以上的老年人，70岁以上病人最多，目前发现儿童，甚至幼儿也会患MDS 。得了骨髓增生异常综合征，怎么办？如果MDS患者出现了贫血、出血、感染的问题，要及时对症治疗：如果仅有严重贫血，导致头晕、气短、活动严重受限的，可以输红细胞来纠正贫血。血小板减少导致的出血，最有效的方法是输注血小板。由于白细胞减少，MDS患者容易被细菌、真菌、病毒感染，一旦发生感染要及时运用抗生素、抗真菌药物进行治疗。感染是除了白血病外MDS患者最高的死亡原因，其中血液真菌感染占有很大比重，除了在发生感染时及时用上抗真菌药物进行治疗，还可以采用预防性治疗，在发生感染前预先用抗真菌药物来预防真菌感染的发生，降低感染发生率和死亡率。当然，想要根治MDS只有做造血干细胞移植治疗，但是多数患者因年龄、经费、供者原因等不能做造血干细胞移植，对于这些病人，治疗的目的是延长他们的寿命和提高生活质量。根据MDS 血象下降程度、骨髓中原始细胞数以及染色体核型把MDS分成多个危险度，这需要医生来评判。对于危险程度低的，血象降低不太明显的MDS患者，定期复查即可。部分血象降低的MDS可以用治疗再生障碍性贫血的方法进行治疗，比如用环孢素A 、雄性激素（司坦唑醇、或者十一酸睾酮），或者用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗。通过这些方法的治疗，可使一半左右病情不太严重MDS患者的病情获得改善。而对于易转化为急性白血病的高危病人，要及早采取和急性白血病的化疗一样的治疗或者用去甲基化药物治疗，这些治疗可能改善病情，阻止短期内转化为急性髓系白血病。年龄小于60岁，易转化为白血病的MDS患者，如果有条件做造血干细胞移植，需要尽早移植。对于输血效果不佳、血小板减少、已经用过常规药物治疗无效的患者，如果有合适提供造血干细胞移植的供者，也可行造血干细胞移植治疗。值得注意的是，做了造血干细胞移植的患者，仍有部分会因感染、排异和病情复发。当然移植后因免疫功能低下，真菌感染可能性较大，预防真菌感染在移植后也十分重要，采用一些抗真菌药物进行预防治疗可以降低造血干细胞移植后患者死亡率。总的来说，MDS患者生存时间长的可达到20年，短的只有几周。因此如果身边有人患了MDS，一定要让血液病专科医生对病情进行评估，制订合适的治疗方法，达到最佳的治疗效果。

一、避免感染 再生障碍性贫血（以下简称再障）会导致白细胞减少，免疫功能低下，而且这种状态持续的时间比较长，因此患者极易出现感染，主要的感染部位有口腔包括牙龈、消化道以及肺部。而导致再障患者死亡的最主要原因正是严重感染，因此做好防护、预防感染至关重要。再生障碍性贫血患者大多数有血小板减少的症状，患者误以为刷牙会导致出血，于是不敢不刷牙，加上此类患者长期服用环孢素可能伴有牙龈增生，于是牙龈极易感染和出血，感染后治病微生物在体内产生炎性因子，导致血象不升或者上升后又下降。更严重的是牙龈炎后导致细菌入血，出现严重的脓毒血症。我经常告诉再障患者，哪怕血小板很低，也一定要按时刷牙。一般建议用软毛牙刷，泡软后，轻柔刷牙。这样才能将牙缝中食物残渣清除，既可以减少出血，也能防止牙龈感染。另外，再生障碍性贫血患者因为血象明显减低，需要长期卧床休息，气道不通，加上免疫功能低下，极易发生肺部感染。因此，罹患再生障碍性贫血的患者，如果住院治疗最好保护性隔离；如果未住院治疗，则戴上保护性口罩，同时不要到人多的地方包括大型超市以及电影院等地，避免感染，居住地环境除了安静外，还需要常开窗通风，尽量减少人员探视，避免正常人携带的病毒、细菌等微生物通过呼吸道传染给患者。此外，肛周感染也是再障患者需要注意的问题。首先，要保持大便通畅，避免大便太硬刺伤肛门皮肤导致感染。坐浴进行肛门部位的清洁时，最好用温水配上高锰酸钾粉（1:5000）颜色呈粉红色就可，颜色太深会灼伤皮肤。因大便中带有相当数量的细菌，便后会有大便污染内裤。因此建议每日更换内裤，同时将内裤用开水消毒后，晾晒。有效预防口腔/牙龈、呼吸道以及肛周的感染问题，感染机减少了，疾病控制将会变得更容易了。二、减少出血血小板低于20*109/L，就可能出现自发性颅内出血，因此，如果患者的血小板减少明显，应该尽量减少活动，尤其是剧烈活动，减少出血的可能性，疾病未恢复也需要避免进行剧烈的体育活动。在血小板未恢复之前，尽量不要做手术；如果确实需要手术，需要血液专科医师评估，最大程度的减少出血和感染的风险。三、饮食护理再障患者因为粒细胞减少或者缺乏，血小板减少，需要吃软食，且营养全面，不含辛辣、酸、苦等刺激性食物，尽量少吃带刺和尖锐骨头的肉食，以防止扎破食道，导致大出血。同时忌食生冷食物，以及腐败变质的食物，避免食物被细菌污染产生严重消化道感染。四、药物使用再生障碍性贫血的患者，除了按照医生嘱咐进行药物治疗外，多数人还服用偏方和“秘方”,甚至有人大量服用或者肌肉注射铁剂，这些做法多是有害无利。各种偏方的成分复杂，很多成分会对肝功和肾功产生严重的损害。统计发现，10%以上的药物性肝损或者肾功损害与服用成分复杂的中药有关。而有效治疗再生障碍性贫血的环胞素和雄性激素等药物，也都有可能损害肝肾功能，如果再加上成分复杂的中药，可能会导致严重药物性肝炎。再生障碍性贫血患者体内大多不缺铁，相反因为长期输血，累积了大量的铁，造成骨髓造血功能的受损，以及肝脏和心脏受损，这时候需要祛铁治疗。如果口服大量含铁药物或者食物，只会增加体内负载，造成更为严重的血色病。再生障碍性贫血患者因为免疫功能低下，易发生上呼吸道感染，患者多会选择感冒药物治疗。感冒药多为西药成分的非甾体抗炎药，这类药物可以抑制骨髓造血，个别患者就是因为使用解热止痛药导致了再生障碍性贫血。所以，如果再障患者得了感冒，应该向自己的医生咨询，不要随便服药。当然，更不能接触有害的环境（比如含苯的药物，新装修的房屋）等。最后，广大患友如果有相关问题，可以通过好大夫网站与我本人线上交流，或预约我所在的陕西省人民医院血液内科，进行面对面沟通。陕西省人民医院血液内科是省级优势专科、国家新药临床实验单位，省委组织部授予的“院士专家工作站”和“三秦学者”岗位设置单位；拥有一支专业素质的医、护、检团队，同时拥有血液病研究室和血液病分子诊断实验室，在再生障碍性贫血、急性白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓增殖性肿瘤、血小板减少性紫癜等血液疾病方面积累了丰富的诊疗经验。

我院自2000年开始利用交替半身治疗急性髓系白血病以来，获得了很好疗效。通过长期疗效观察，5年无病生存率达到76%。无1例出现远期复发。 交替半身照射的 具体方法为急性髓系白血病获得完全缓解后 在巩固4-6疗程后，进行交替半身照射治疗。先照射用8GY分照射4次照射，10-14天后进行下半身照射8Gy也分4慈次照射。照射结束后进入层流病房中，等待骨髓造血恢复。既往照射治疗在下半身照射治疗后因血象恢复缓慢出现三系细胞持续减少。自今年以来在交替半身照射中进行亲缘周血微移植。减少了感染促进骨髓造血。本治疗花费小。进行治疗费用在6万-15万元左右之间，因为没有特殊用药基本都能报销。因本治疗方案花费少，疗效好，目前特别适合不需要生育且不能进行造血干细胞移植的患者。

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尊敬的患者及家属朋友： 我院血液科正在开展一项针对难治/复发急性B淋巴细胞白血病的临床研究。名称为：靶向CD19 CAR-T细胞（非病毒定点整合）免疫治疗难治/复发急性B淋巴细胞白血病的可行性研究。本研究定点整合CAR-T细胞为利用基因编辑技术定点整合特定基因于患者T细胞，是升级的自体CAR-T细胞，具有起效温和，作用持久的特性。前期已用于5位患者，治疗后均达完全缓解，微小残留转阴，治疗过程炎症反应轻，耐受性好。现招募患者20名： 入选基本条件: 1、年龄18-75岁； 2、复发/难治的急性B细胞淋巴细胞白血病（除外中枢神经系统白血病）； 3、2周内未接受过系统化疗、3月内未接受过其他免疫治疗； 受试者获益： CAR-T细胞的制备、评估、保存、运输、回输和治疗后细胞活性监测的费用全免。 如果您符合上述条件，并愿意参加本次临床研究，或希望了解更多信息，请与我们联系进行详细了解。 联系地址：陕西省人民医院门诊二楼血液科

再生障碍性贫血（以下简称再障）的患者由于骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少，因此极易发生各种并发症，严重时甚至可以引起患者死亡。一、再障患者应如何用药？1、很多再障患者和家属为了治疗疾病，在常规治疗外，还会服用所谓的治病秘方。统计发现，10%以上的药物性肝损或者肾功损害与服用成分复杂的中药有关。而有效治疗再生障碍性贫血的环胞素和雄性激素等药物，也都有可能损害肝肾功能，如果再加上成分复杂的中药，可能会导致严重药物性肝炎。2、再生障碍性贫血患者体内大多不缺铁，相反因为长期输血，累积了大量的铁，造成骨髓造血功能的受损，以及肝脏和心脏受损，这时候需要祛铁治疗。如果口服大量含铁药物或者食物，只会增加体内负载，造成更为严重的血色病。3、再生障碍性贫血患者因为免疫功能低下，易发生上呼吸道感染，患者多会选择感冒药物治疗。感冒药多为西药成分的非甾体抗炎药，这类药物可以抑制骨髓造血，个别患者就是因为使用解热止痛药导致了再生障碍性贫血。所以，如果再障患者得了感冒，应该向自己的医生咨询，不要随便服药。当然，更不能接触有害的环境（比如含苯的药物，新装修的房屋）等。二、得了再生障碍性贫血，要注意什么？1、减少出血血小板低于20*109/L，就可能出现自发性颅内出血，因此，如果患者的血小板减少明显，应该尽量减少活动，尤其是剧烈活动，减少出血的可能性，疾病未恢复也需要避免进行剧烈的体育活动。在血小板未恢复之前，尽量不要做手术；如果确实需要手术，需要血液专科医师评估，最大程度的减少出血和感染的风险。2、饮食护理再障患者因为粒细胞减少或者缺乏，血小板减少，需要吃软食，且营养全面，不含辛辣、酸、苦等刺激性食物，尽量少吃带刺和尖锐骨头的肉食，以防止扎破食道，导致大出血。同时忌食生冷食物，以及腐败变质的食物，避免食物被细菌污染产生严重消化道感染。

再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征。由于再障患者白细胞减少，免疫功能低下，因此患者十分容易发生感染，严重时导致患者死亡。因此患者一定要注意防护感染。那么再生障碍性贫血患者如何预防感染？1、再生障碍性贫血患者大多数有血小板减少的症状，患者误以为刷牙会导致出血，于是不敢不刷牙，加上此类患者长期服用环孢素可能伴有牙龈增生，于是牙龈极易感染和出血，感染后治病微生物在体内产生炎性因子，导致血象不升或者上升后又下降。更严重的是牙龈炎后导致细菌入血，出现严重的脓毒血症。我经常告诉再障患者，哪怕血小板很低，也一定要按时刷牙。一般建议用软毛牙刷，泡软后，轻柔刷牙。这样才能将牙缝中食物残渣清除，既可以减少出血，也能防止牙龈感染。2、另外，再生障碍性贫血患者因为血象明显减低，需要长期卧床休息，气道不通，加上免疫功能低下，极易发生肺部感染。因此，罹患再生障碍性贫血的患者，如果住院治疗最好保护性隔离；如果未住院治疗，则戴上保护性口罩，同时不要到人多的地方包括大型超市以及电影院等地，避免感染。3、再障患者居住地环境除了安静外，还需要常开窗通风，尽量减少人员探视，避免正常人携带的病毒、细菌等微生物通过呼吸道传染给患者。4、此外，肛周感染也是再障患者需要注意的问题。首先，要保持大便通畅，避免大便太硬刺伤肛门皮肤导致感染。坐浴进行肛门部位的清洁时，最好用温水配上高锰酸钾粉（1:5000）颜色呈粉红色就可，颜色太深会灼伤皮肤。因大便中带有相当数量的细菌，便后会有大便污染内裤。因此建议每日更换内裤，同时将内裤用开水消毒后，晾晒。总之，有效预防口腔/牙龈、呼吸道以及肛周的感染问题，感染机减少了，疾病控制将会变得更容易了。

尊敬的女士/先生： 您好！ 目前正在开展一项在原发免疫性血小板减少症患者中进行海曲泊帕乙醇胺的有效性和安全性III期临床研究。海曲泊帕乙醇胺为化学药品1类新药，已取得了国家食品药品监督管理总局颁发的临床研究批件（批件号：2015L04423-4）及参研单位伦理委员会正式批准。 目前全国共有19家医院参加该研究，计划招募414名患者。 如果您患有原发免疫性血小板减少症，且符合以下主要条件： 1) 年龄18周岁及以上，性别不限； 2) 试验前临床诊断为原发免疫性血小板减少症不少于6个月； 3) 对至少一线的针对ITP的治疗疗效欠佳； 4) 理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。 经过您的书面同意后可以参加本试验的免费筛选，如果您符合该项研究的入组标准，您可以参加本试验。本研究中您可免费得到研究药物海曲泊帕乙醇胺治疗，以及研究医生的定期随访和研究涉及的相关检查。您在研究期间会得到相应的交通补贴，您有随时退出本研究的权利，您的隐私权也将会得到保护。

各位病友： 感谢您们对本血液病治疗中心的信任，我们已经开展CART治疗3年，已经为近100名复发/难治的各种B细胞肿瘤进行CART治疗，良好的治疗效果，以及很低廉的治疗费用，获得广大患者和医生同行的认可，但是因近期，国家药监局检查要求进行实验室改建，需要约2月左右，所以CART治疗暂中止2月，等实验室验收后，我们再重启CART治疗，希望各位病友互相转告，实验室启用时我再及时通知大家！为了不耽误大家治疗，请在各地先遵从医生的指示继续治疗 谢谢！

我科从2015年5月开展CART治疗以来，已经为近100名患者进行CART细胞的采集或者治疗，多数患者获得病情的改善，部分患者达到完全缓解。目前前来我科治疗的患者经遍布全国近20个省市。 我科目前是和上海优卡迪公司进行合作进行技术合作，可以进行CD19，CD22,CD20(针对急性淋巴细胞白血病，或者B细胞淋巴瘤)，也可以进行BCMA， CD38主要针对多发性骨髓瘤的治疗。 目前培养细胞和输注细胞免费，其余按照住院费用进行合疗或者医保的报销。 很多复发患者在接受了其他方案治疗数十次后才来，后期病情进展快，且风险大，不少人没有等到输细胞，病人就故去了。作为医生我们很痛心，也觉得很遗憾。为此我们进行如下建议： 1、患者没有乙肝、丙肝，也没有其他血源性传染病（艾滋病，梅毒）以及脓毒血症等； 2、患者最好在半月内没有进行化疗； 3、血小板高于20*109/L， 白细胞高于2.0*109/L。 4、血管情况可，可直接采集细胞，或者可以置管，进行细胞采集； 5、有既往骨髓检查肿瘤细胞的表面抗原标志急性淋巴细胞白血病CD19,CD22和CD20，急性髓系白血病 CD33和CD38，淋巴瘤：CD22,CD20和CD19； 骨髓瘤有CD19,CD22,CD38和BCMA的表达情况。 6、如果既往检查不完善，需来我院检查乙肝，丙肝，艾滋和梅毒，以及骨髓中肿瘤细胞的表面标志。 希望广大患者及家属了解，以免满怀希望而来，失望而回； 多谢大家的支持。