张蕾医生的科普号

    急性白血病是14岁以下儿童中最多见的恶性肿瘤，我国每年约有1万5千例的儿童被确诊为白血病，其中70%为急性淋巴细胞白血病（ALL），其次为急性非淋巴细胞白血病。以前，很多人都认为白血病是“绝症”，甚至认为得了这个病就无法治疗而放弃医治。实际上，白血病是治疗效果最好的儿童恶性肿瘤，经过近年的努力，我国儿童白血病特别是急性淋巴细胞白血病的治愈率已达85%，也就是说，绝大多数的儿童白血病都是可以治愈的。儿童白血病的首选治疗方法是化疗，目前，儿童白血病的化疗方案已经非常成熟，并且通过调整剂量及给药方式，已大大降低了化疗毒副反应。近年来，随着对白血病发病机制的深入了解，越来越多的治疗方式应用于临床，每年也都有新的药品被用于儿童白血病的治疗。    近年用于白血病治疗新药及新的治疗方式主要分为几大类：化疗药物、靶向药物、免疫治疗。化疗药物通过直接杀灭白血病细胞或者阻碍白血病细胞的生长来发挥作用的。传统的化疗药，对人体正常组织会造成很大的毒性。科学家们发现，把化疗药放进一种叫“脂质体”的药物载体中，相当于把化疗药与正常人体组织隔离开了，这样化疗药被直接运送到白血病细胞内，这样不仅避免了药物对正常组织的损害，还延长了药物的作用时间，既增强了疗效，又减少了副作用。近年来，已经有越来越多的“脂质体化疗药”被应用于白血病的临床治疗。靶向药，顾名思义就是药物被赋予了靶向的能力。有的靶向药是通过瞄准白血病细胞上的“靶子”（即特定抗原）进行精准打击，这类药物包括CD20、CD33、CD38等各种单克隆抗体。有的靶向药是通过抑制能诱发白血病的特定基因活性，就像按下了“停止键”，导致白血病细胞凋亡，比如达沙替尼、芦可替尼等。还有的靶向药是通过抑制信号转导通路，导致白血病细胞接收不到“增殖信息”，就停止了自身增殖并且逐渐凋亡，比如曲美替尼、西罗莫司、依维莫司等。当然，靶向药的价格也是十分昂贵的，一般从几千元至数万元。靶向药多数都是配合化疗使用的，有些是必须使用的，有些是在化疗效果不好时才考虑使用的。近年来研究最为热门，也是取得的最大进展的新型治疗是白血病免疫治疗。2012年，美国6岁的小姑娘Emily两次白血病复发、生命垂危，在无法进行化疗和骨髓移植的情况下，通过CD19CAR-T细胞治疗，她的白血病终于得到了缓解，存活至今。CAR-T细胞治疗是ChimericAntigenReceptorT-CellTherapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，是把病人自身的T淋巴细胞提取出来，经过体外培养和基因工程技术改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别特定的白血病细胞，再把这些细胞回输到体内。这些细胞仿佛带着GPS导航，在体内可以迅速识别并杀灭白血病细胞。最新的CAR-T治疗技术，为70-80%的难治性儿童白血病的患儿争取到了治愈的机会。在国内，已有数个医疗中心开展儿童CAR-T的治疗，治疗技术在世界上处于领先地位。另外，CAR-T治疗费用并不十分昂贵，一次数万元的治疗费用也是多数家庭可以接受的。   儿童白血病是可以治愈的恶性肿瘤。未来，随着对于儿童白血病发病机制及分子生物学特性的深入研究，将会有越来越多的更新的药物和治疗被应用于临床，儿童白血病的治愈率也必会稳步提升。

淋巴瘤为儿童最常见的三种恶性肿瘤之一，我国每年儿童新发病例约为6000-8000例。 儿童淋巴瘤的症状分为全身症状和局部症状。全身症状为发热（体温超过38℃）、盗汗、体重下降。局部症状最常见为无痛性的进行性淋巴结肿大，也可伴有咳嗽、胸闷、憋气、腹痛、血便、面色苍白、皮肤出血点等症状。 如果出现淋巴瘤的疑似症状，建议尽早到儿童血液肿瘤科就诊，并在医生指导下进行B超、CT、核磁、PET-CT等检查。高度怀疑淋巴瘤时，需行手术活检病变组织进行病理检查，病理检查是诊断淋巴瘤的“金标准”。儿童淋巴瘤分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤两大类，每大类又分为多个亚型，其中：T淋巴母细胞淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、间变性大细胞淋巴瘤、经典型霍奇金淋巴瘤，是儿童中最为多见的类型。 儿童淋巴瘤的治疗方式包括：化疗、靶向治疗、放疗、造血干细胞移植治疗。化疗是首选治疗，可以联合靶向治疗。学龄期以上的儿童及青少年可以选择同时联合放疗进行治疗。造血干细胞移植适用于高危难治或复发的淋巴瘤患儿。儿童淋巴瘤是最有可能治愈的恶性肿瘤之一。我国儿童淋巴瘤治愈率近年已达80%以上。早发现、早诊断、早治疗，配合医生进行足疗程的规范治疗，是治疗成功的关键！