魏瑞理医生的科普号

在临床上我们经常会看到磁共振（MRI）报告“脑部脱髓鞘病灶”，患者就会很担心，脑部脱髓鞘病灶是不是很严重的疾病，会导致哪些后果，会让人变傻吗？要回答这些问题，首先我们要了解下什么是脑部脱髓鞘病灶。我们的大脑由大量神经细胞（神经元，neuron）构成。神经细胞是神经系统的基本结构和机能单位，主要部分包括树突、胞体、轴突、细胞膜。神经细胞发出较长突起，称为神经纤维，神经纤维的中心为轴突，包绕在轴突外层的脂肪组织（脂蛋白）称为髓鞘（图1）。就像电线周围的绝缘层一样，髓鞘使神经信号(电脉冲)能够沿着神经纤维快速和精确的传导。髓鞘受损时，神经就不能正常传导电脉冲，有时神经纤维也会受损。如果鞘能够自我修复和再生，正常的神经功能可能会恢复；然而，如果鞘被严重损坏，潜在的神经纤维就会死亡。中枢神经系统(大脑和脊髓)的神经纤维不能完全再生。这样，这些神经细胞就会永久受损，从而导致各种临床症状，如认知障碍、运动和感觉障碍等。图1：髓鞘示意图神经纤维外周髓鞘层的破坏或脱失就叫脱髓鞘，由此导致的脑部病灶就叫脱髓鞘病灶。由于神经纤维都集中于大脑的白质区域，因此脑部脱髓鞘病灶也往往称之为脑白质脱髓鞘病灶，在磁共振上表现为脑白质区域的斑点状或片状的T2或Flair高信号（图2）。脑白质对各种有害刺激的典型反应是脱髓鞘变化，凡是导致脑部神经髓鞘脱失的疾病都可以引起脑白质脱髓鞘病灶。图2：脑部多发脱髓鞘病灶导致脑白质脱髓鞘病灶的典型疾病是一组中枢神经系统免疫相关性脱髓鞘疾病，如多发性硬化(MS)、视神经脊髓炎(NMO)和急性播散性脑脊髓膜炎（ADEM），我们平时说的中枢神经系统脱髓鞘疾病指的就是特指此类疾病。另外，一些遗传性疾病也会导致脑白质脱髓鞘病灶，如脑白质营养不良（类球状细胞型脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良、海绵状脑病）。尽管上述两类疾病是导致中枢神经系统脱髓鞘病变的重要原因，但上述两类疾病在临床上并不多见，事实上脑部白质脱髓鞘病灶更多时候是中枢神经系统疾病如感染（如梅毒，莱姆病）、中毒（如CO）、营养代谢障碍（如维生素B12缺乏）、外伤后、梗塞缺血等的继发表现，其中最常见的原因是脑血管疾病导致的白质脱髓鞘病灶。临床上老年人头颅CT或磁共振检查报告的脑白质病变（也称之为脑白质疏松）大部分就是指此类病灶，是脑动脉硬化或脑小血管病变的重要表现。脑白质疏松症在磁共振上表现为脑室周围及皮质下斑点状或片状的T2或Flair高信号,而CT上表现为上述部位的弥漫性低密度带。近年来,随着神经影像学诊断技术的进步, 脑白质疏松的检出率也随之增高。目前认为, 脑白质疏松是与年龄相关的脑白质病变,多于老龄化过程中出现。大约有1/4年龄超过65岁的老年人面临不同程度的脑白质病变，已知高血压、吸烟史、糖尿病、高同型半胱氨酸血症及心脏病是引起脑白质疏松的危险因素。尽管脑白质疏松可以是老龄化化过程中的一种生理表现，但脑白质疏松的严重程度与认知障碍有着密切的联系，明显的脑白质疏松提示存在严重的脑血管基础疾病，因此需要早期的积极干预治疗。对于年轻人或儿童，脑部脱髓鞘病灶则需要更多考虑脑血管疾病以外的原因，如免疫相关性脱髓鞘疾病多发性硬化、视神经脊髓炎、播散性脑脊髓膜炎或遗传性脑白质病变等等。因此，如果影像学检查发现脑部脱髓鞘病灶，进一步仔细的检查如血免疫系列，血管炎系列，血维生素B12浓度，梅毒/艾滋病筛查，腰穿脑脊液检查，脑血管成像，特殊的血抗体（AQP4，MOG抗体）或遗传基因分析等检查，进而查找其可能的潜在原因是非常有必要的。总而言之，“脱髓鞘病灶”并不是一个疾病诊断，而是临床许多疾病的病理表现之一，当发现脱髓鞘病灶时，咨询专科医生并接受合理的检查是很有必要的。

题记：丙酸通过免疫调节机制改变多发性硬化症病程，合理饮食和调节肠道菌群对神经免疫性疾病的治疗非常关键。 德国波鸿鲁尔大学Aiden Haghikia研究组的最新工作表明，丙酸通过免疫调节机制塑造多发性硬化症的病程。2020年3月10日，《细胞》杂志在线发表了这项成果。 研究人员测试了丙酸（PA）在多发性硬化症（MS，一种自身免疫性疾病和神经退行性疾病）中的作用。与对照组相比，患有MS的受试者的血清和粪便表现出显著降低的PA量，尤其是在第一次复发后。在概念验证研究中，研究人员为未接受过治疗的MS患者补充了PA，并作为MS免疫治疗的补充。摄入PA两周后，他们观察到功能持续的调节性T（Treg）细胞显著且持续增加，而Th1和Th17细胞则显著下降。 事后分析显示，摄入PA三年后，年复发率降低，疾病稳定并减少了脑萎缩。功能性微生物组分析显示，摄入PA后，肠中Treg细胞诱导基因的表达增加。此外，PA使MS中的Treg细胞线粒体功能和形态正常化。这些发现表明PA可以作为MS药物的有效免疫调节补充剂。 据介绍，短链脂肪酸是由肠道细菌从不可消化的膳食纤维中加工得到的，具有免疫调节特性。肠道细菌影响多发性硬化的进程肠道细菌是一个自给自足的器官:它们通过代谢产物影响免疫系统和大脑。 短链脂肪酸丙酸影响多发性硬化患者肠道介导的免疫调节。 圣约瑟夫医院Ruhr-Universitat Bochum神经内科的一个小组在Aiden Haghikia教授主持的一项国际研究中表明了这一点。 除了多发性硬化的药物外，丙酸的应用从长远来看降低了MS复发率和残疾进展的风险。 此外，最初的磁共振成像研究表明，丙酸可能减少作为神经元细胞死亡的标志的脑萎缩。 这些研究结果发表在《CELL》杂志上..肠道内自给自足的器官 肠道微生物群，即整个肠道的细菌定殖，不仅对健康机体起着重要作用，而且它与慢性疾病(如多发性硬化症)的关系最近也得到了重视。在肠道内，饮食成分、微生物群及其代谢产物和免疫系统之间的相互作用发生在肠壁。Aiden Haghikia解释说:“这就是肠道细菌如何直接或间接地影响解剖学上遥远的结构，比如大脑。”“因此，肠道菌群就像一个自给自足的内分泌器官，与环境相互作用。”短链脂肪酸可以抑制炎症反应 在目前的研究中，研究人员成功地将之前在细胞培养皿和实验模型中显示的结果转移到他们的MS患者身上:短链脂肪酸，如丙酸或其盐丙酸盐，增加了肠道中调节性T细胞的分化和功能。“这些细胞阻止了过度的炎症过程，减少了自身免疫性疾病(如多发性硬化)中的自体免疫细胞，”圣约瑟夫医院(St. Josef Hospital)神经科主任拉尔夫·戈尔德(Ralf Gold)教授说。 在他们的研究中，研究人员发现多发性硬化症患者体内的微生物组组成发生了改变。此外，他们发现MS患者的粪便和血清中缺乏丙酸，这在疾病的早期阶段最为明显。这些数据是与柏林马克斯·德尔布鲁克中心和马丁·路德大学哈勒-威登堡营养科学研究所合作获得的。肠道细菌和细胞发电厂至关重要 在与以色列巴伊兰大学(Bar-Ilan University)的研究人员合作的过程中，他们开发了一种肠道微生物群落功能分析模型，结果表明，丙酸盐相关的肠道微生物群落变化在调节细胞的分化中起着至关重要的作用。研究小组与RUB医学院的分子细胞生物学研究组合作证明，这些细胞功能的增强是由于线粒体功能的改变而提高了能量的利用。肠道作为未来治疗的靶点 短链脂肪酸只代表饮食中产生的肠道细菌代谢产物的一小部分。Aiden Haghikia说:“对这种未知器官的进一步研究和从中获得的知识将使我们能够开发出创新的饮食措施，以补充未来已知的治疗方法。”More information:Alexander Duscha et al. Propionic Acid Shapes the Multiple Sclerosis Disease Course by an Immunomodulatory Mechanism,Cell(2020).DOI: 10.1016/j.cell.2020.02.035

什么是视神经脊髓炎(neuromyelitis optica，NMO)NMO代表视神经脊髓炎。视神经脊髓炎(NMO)和视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)曾被认为是一种多发性硬化(MS)，是一种独特但罕见的自身免疫性疾病的变体。NMO是一种中枢神经系统(CNS)的炎症性疾病，主要表现为视神经(视神经炎，ON)和脊髓(横断性横脊髓炎，TM)的肿胀和损伤的发作(复发)。它可能导致暂时或永久的失明和/或瘫痪，并可能有缓解和复发的时期。导致视神经脊髓炎的原因是什么？目前，NMO的具体原因尚不清楚。然而，大多数专家认为，NMO是由免疫耐受功能障碍导致的，免疫耐受是指免疫系统从潜在的外来物质中区分自身细胞或蛋白质的能力。认为自反应性T细胞和B细胞、自身抗体、补体和白细胞在NMO中起作用。视神经脊髓炎常见吗？这个答案仍然很难准确知道。然而，有新出现的证据表明，病例数目远远超过迄今所知的数目。这种情况可能是由于先前缺乏对疾病的认识，有限的测试方法导致准确诊断困难，以及NMO与其他自身免疫和神经系统疾病的相似之处。目前的研究表明，NMO的发病率(新病例数)和患病率(已知活动病例总数)显著高于最初的估计。重要的是，由于新的诊断方法、实验室测试和特殊的成像方法，NMO现在正变得更有效地诊断。这些工具中有许多是在过去几年才出现的，因此目前对NMO疾病的估计几乎肯定不能反映全球NMO的实际发病率和患病率。从历史上看，NMO的患病率估计约为每10万人中1-4人。今天，由于认识的提高和临床诊断的进步，研究数据估计，NMO的患病率为10万分之10。这一比率表明，仅在美国就有近1.5万名NMO患者，全世界有数十万患者。有趣的是，NMO的流行似乎在世界各地不同的区域和不同的人群中有所不同。由于这种群体效应可能是遗传或环境因素造成的，因此这项观察可能为NMO的遗传贡献提供新的见解。NMO在女性中比男性更常见，比例高达7:1。NMO在非洲、亚洲（中国）、太平洋岛屿、波利尼西亚或加勒比后裔等遗传祖先中也更常见。然而，所有人都可能受到NMO和NMOSD的影响。视神经脊髓炎的复发概率有多少？ 复发或发作之间的时间间隔可以是几天、几周、几个月甚至几年。据了解，有些病例发生的时间间隔为15年。有些病人只有一次发作(没有复发)，但这种情况相对少见。复发性NMO最常见，以月或年为间隔的复发性发作来确定。发作后，通常会在缓解期部分或完全康复。这种复发的NMO对女性的影响是男性的4倍。不幸的是，在一些严重的NMO复发病例中，复发后可能无法恢复，从而导致永久性残疾。单相NMO不常见，其特征是短时间内(几天或几周)出现一次严重的发作。一般来说，复发不会发生在单相NMO。这种NMO通常影响视神经和脊髓。有趣的是，女性和男性受这种NMO的影响是一样的。当一个病人第一次被诊断为NMO，不清楚他们是否会经历单相或复发过程。在任何一种情况下，准确和快速地诊断复发是最小化严重程度和促进康复的关键。视神经脊髓炎的症状有那些？症状因人而异，可能在许多方面与MS症状相似。NMO最常见的特征是脊髓和/或视神经的炎症，可引起下列任何一种或多种症状:眼睛迅速疼痛或视力丧失(视神经炎)。肢体无力、麻木、或部分瘫痪(横断性脊髓炎)。颈部、背部或腹部疼痛或刺痛。失去肠道和膀胱的控制。长期恶心、呕吐或打嗝。有时这些症状是暂时的，会自行消失。在任何情况下，重要的是与你的医生讨论这些症状，以帮助考虑NMO在的诊断。如何诊断视神经脊髓炎？目前有几种方法可以单独或联合使用来诊断NMO:1）检测NMO IgG抗体的特异性实验室检测(简单血液检测)。2）磁共振成像(MRI)检查脊髓病变。3）眼科研究，如光学相干断层扫描(OTC)，检查视觉神经或视网膜的损伤。4）通过测试排除其他密切相关的疾病，如多发性硬化症。NMO IgG抗体测试是否万无一失?不是的。大多数NMO IgG测试的假阳性结果的概率为5-10%，假阴性结果的概率为20-30%。不同的检查方法其假阳性率和假阴性率会有不同，目前推荐使用特异度和敏感度均较高的细胞转染免疫荧光法（CBA）。视神经脊髓炎会被误诊为多发性硬化吗？是的。NMO有时会被误诊为MS，对这些不同情况的治疗可能非常不同，最近的报告表明，一些用于治疗MS的药物如干扰素在NMO中可能无效，或甚至使NMO症状更加严重。视神经脊髓炎是特殊类型的MS吗？直到最近，NMO还被认为是多发性硬化症的一种。然而，最近的发现表明NMO和MS是不同的疾病。由于有许多共同的症状，NMO有时会与MS或其他疾病混淆。但这些疾病的治疗方法不同，早期发现和治疗有助于确保最佳结果。因此，如果出现症状，应尽快寻求临床治疗。临床医生如何治疗视神经脊髓炎？目前，NMO的治疗主要针对疾病的两个方面:在发病或复发期间控制组织炎症和损伤通过减少复发的频率来防止进一步的组织损伤治疗NMO复发有那些药物？急性NMO复发或发作常使用:-皮质类固醇(类固醇治疗)-人免疫球蛋白(封闭抗体)-血浆置换(从血流中去除抗体)。如果类固醇治疗无效，血浆置换常被使用。一些临床医生在有限的范围内使用血浆置换法，以防止病人对其他用于预防复发的药物表现出较差的耐受性。如何预防NMO复发？NMO专家用于预防NMO攻击的最常见(一线药物)的免疫抑制剂包括:1）硫唑嘌呤 2）吗替麦考酚酯 3）妥昔单抗 4）甲氨蝶呤其他药物(二线药物)如环磷酰胺、他克莫司、环孢素A、米托蒽醌也可以用于预防复发治疗。预防复发的药物可能非常有用，但可能不是100%有效。这些治疗有危险的副作用吗？与治疗任何疾病一样，某些NMO治疗可能有副作用，包括严重的不良事件，如感染。然而，最近的报告显示，在预防或解决严重的攻击方面，其益处远远超过其负面副作用。最好咨询你的医生和/或NMO专家来决定哪种治疗方案最适合你。如果我正在接受免疫抑制治疗，需要注意那些问题?所有的免疫抑制疗法都会降低免疫系统抵抗感染和癌症的能力。此外，伤口愈合可能较慢，牙齿健康受损。预防性检查，如乳房X光检查、巴氏涂片检查、皮肤病学全身检查和牙齿卫生检查，应定期进行。对于长期服用激素治疗的患者，可能会导致血压、血糖升高，骨质疏松等，因此需要定期监测血压、血糖，补充钙质。同时，患者注意公共卫生也非常重要，应留意以下预防传染病的基本守则:定期用肥皂和水彻底洗手避免触摸眼睛、鼻子、嘴巴或脸避免与可能生病、咳嗽或打喷嚏的人接触如果你觉得要感冒或发烧，立即咨询你的医生如果我有NMO，我的免疫系统是如何被破坏的?免疫系统是人体所有系统中最强大但最神秘的系统之一。深入的研究正在进行，以了解NMO的具体原因，确定新的和更有效的治疗方法，防止复发，并最终找到重置免疫系统的方法，以解决NMO。甚至有可能利用免疫系统本身来做到这一点。视神经脊髓炎导致的组织损伤可以被修复吗？目前尚不清楚身体是否能治愈NMO对脊髓、视神经或大脑造成的损伤。有可能通过预防复发，这些组织可以随着时间的推移自我修复。然而，NMO引起的组织也可能是不可逆的。正在进行的研究正在寻找修复NMO损伤组织的方法。我有很长一段时间没有NMO发作或发作，我可以停止服药或减少剂量吗?因为NMO可以维持很长一段时间，甚至几年的缓解期，但仍可能复发，目前还没有关于NMO药物治疗期限的具体指南，因此咨询你的医生和/或NMO专家来确定正在进行的治疗是很重要的。患者是否应该接受标准的传染病疫苗接种?目前尚不清楚疫苗接种是否会导致NMO，免疫接种对预防感染的益处远远大于风险。总体而言，大部分灭活疫苗(如流感疫苗，乙肝疫苗)是安全的，但是某些疫苗可能不适用于特定类型的免疫抑制治疗。最好咨询您的医生和/或NMO专家，以确定您的病例的最佳疫苗接种时间表。什么是B细胞，它们为什么重要?B细胞是一种特殊类型的白细胞，产生抗体。由于NMO- IgG抗体被认为在导致NMO疾病或复发中起关键作用，因此制造NMO-IgG的B细胞被认为是NMO治疗的靶点。例如，利妥昔单抗靶向并消除某些可能产生NMO-IgG抗体的B细胞。B细胞监测常用于接受利妥昔单抗输液后的患者，这往往是四到六个月的间隔。单次或单相NMO存在吗?通常NMO是一系列的发作或复发。然而，在大约10%的患者中，似乎存在一种形式的单相NMO。这些患者可能患有单眼或双眼的急性视神经炎，并有其他标志性症状，如横断性脊髓炎，但没有复发。然而，很难判断这些患者是处于长期缓解期，还是患有单相性疾病，因此药物治疗通常是持续的。什么是横断性脊髓炎?横断性脊髓炎是一个医学术语，描述的是通过MRI或其他成像方法观察炎症影响脊髓部分的情况。炎症会损伤或破坏脊髓、视神经或脑组织，包括覆盖神经细胞的蛋白绝缘层(髓磷脂)。什么是视神经炎?视神经炎是由急性或慢性炎症引起的视神经损伤引起的。视神经将视觉信息从眼睛传送到大脑。视神经发炎会对覆盖视神经的髓鞘造成损害。视神经炎可能以色觉丧失、视野缩小和其他症状的形式出现。视神经炎是一种严重的疾病，可导致视力逐渐丧失甚至失明。如果视神经炎症状出现或复发，最大限度地减少或防止视神经损伤是立即就医的主要原因之一。

多发性硬化症的具体治疗目标可能因人而异，但总体来说，绝大多数患者都渴望自己的病情能得到良好的控制，并期待自己的生活能恢复到相对正常的水平。为了实现这样的目标，我们需要同时兼顾以下两方面：1.治本 - 保护未来针对病因的治疗是保护你未来的必要手段，你可以将它作为长期治疗目标。治本疗法可能不会立刻缓解你的症状，却能在日后减少疾病对中枢神经系统的损害，减少疾病复发的次数，从而帮助你拥有正常的生活。2.治标 – 改善症状这种治疗更着眼于控制日常生活中或疾病复发时出现的症状。遗憾的是，这种针对特定症状的治疗并不能保护你免于未来疾病带来的伤害，也不能控制疾病的发展。治本：如何减缓多发性硬化症对中枢神经系统的损伤？通常来说，多发性硬化症的长期治疗目标是阻止或减少疾病症状，延缓或避免疾病导致的肢体残疾。通过以下4步可实现这一目标：1．减少疾病复发2．缩短复发期的持续时间3．改善复发期后的修复过程4．减少中枢神经系统受到的损伤在疾病早期实现上述4步尤为重要。因为疾病早期是控制病情、减少损伤的黄金时期，一旦错过就难以再挽回。疾病修正治疗是指南推荐的标准治疗方案，能帮助患者控制病情及症状，达到治本的目的。治标：改善/控制症状多发性硬化症的症状会对日常生活造成严重影响。正因如此，对疾病症状保持良好的控制尤为重要。有许多方法可以帮助我们实现这个目标，其中包括药物治疗，也包括其他综合治疗手段。举例来说，通过药物对膀胱功能异常进行治疗的同时，理疗可以帮助患者改善运动协调及平衡功能。因此，多发性硬化症治疗主要包括针对病因的治疗（即修正治疗）和改善症状的对症支持治疗。常用的治疗多发性硬化症药物和手段1．糖皮质激素对于急性发作，皮质类固醇是最常用的。它们可能通过抑制免疫系统起作用。如果症状影响功能，则短期给予它们以缓解即刻症状(如视力丧失、力量丧失或协调)。例如，口服强的松或静脉注射甲基强的松龙。虽然皮质类固醇可以缩短复发和减缓多发性硬化症的进展，但它们并不能阻止多发性硬化症的进展。皮质类固醇很少长期使用，因为它们会产生许多副作用，如感染易感性增加、糖尿病、升压升高、体重增加、疲劳、骨质疏松、精神异常和消化性溃疡。2、帮助调节免疫系统的药物（即疾病修正治疗）帮助免疫系统不攻击髓鞘的药物也经常被使用。这些药物有助于减少将来复发的次数，是治疗多发性硬化症的重要手段。在国外已经上市的药物包括：l干扰素-β（Interferon-beta 1b and 1a）注射剂，减少复发的频率，并可能有助于延缓残疾。l醋酸格拉替雷（Glatiramer acetate）注射剂可能对早期轻度多发性硬化症患者也有类似的好处。l米托蒽醌（Mitoxantrone），一种化疗药物，可以减少复发的频率和减缓疾病的进展。它最多只能使用2年，只有当其他药物不起作用是采用，因为它最终会导致心脏损害。l那他珠单抗（Natalizumab）是一种每月一次静脉滴注的抗体。与其他药物相比，它在减少复发次数和预防脑部进一步损害方面更为有效。然而，那他珠单抗可能增加罕见的、致命的脑和脊髓感染(进行性多灶性白质脑病)的风险。l阿仑单抗（Alemtuzumab，用于治疗白血病)对治疗复发性多发性硬化有效(复发-缓解型和进展复发型)。它通过静脉注射给药。然而，它增加了严重的自身免疫性疾病和某些癌症的风险。因此，阿仑单抗通常只在两种或两种以上的药物治疗无效时才使用。l免疫球蛋白：每月静脉注射一次，偶尔在其他药物无效时有所帮助。免疫球蛋白是从免疫系统正常的人的血液中获得的抗体。l芬戈莫德、特立氟胺（已在中国上市）和富马酸二甲酯可用于治疗复发性多发性硬化症。这些药物可以口服。芬戈莫德和富马酸二甲酯也增加了进展性多灶性白质脑病的风险，尽管这种风险比Natalizumab低得多。lOcrelizumab：是一种单克隆抗体，用于治疗多发性硬化症的复发或原发性进展型。每6个月给静脉输注一次。它会引起输液反应，包括皮疹、瘙痒、呼吸困难、咽喉肿胀、头晕、低血压和心跳加快。增加进行性多灶性白质脑病风险的药物(那他珠单抗、芬戈莫德和富马酸二甲酯)只有经过专门训练的医生才能使用。此外，服用这些药物的人必须定期检查进展性多灶性白质脑病的迹象。也需要定期进行血液检测JC病毒，它会导致进行性多灶性白质脑病。3、其他治疗方法，l血浆置换是一些专家推荐用于皮质类固醇不能控制的严重复发病患。然而血浆置换的好处尚未确定。在这种治疗中，血液被取出，不正常的抗体被移除，最后血液被重新输回给人。l干细胞移植是在专门从事干细胞移植的中心进行的，对于严重的、难以治疗的疾病可能有些有用。4、症状控制其他药物可用于缓解或控制特定症状：肌肉痉挛：肌肉松弛剂Baclofen（巴氯芬）或Tizanidine（盐酸替扎尼定片）尿失禁：奥昔布宁、坦索罗辛或另一种药物，这取决于神经异常引起的失禁类型。神经异常导致的疼痛：抗痉挛药(例如加巴喷丁、普瑞巴林或卡马西平)或三环抗抑郁药(例如阿米替林)震颤：beta-阻滞剂心得安疲劳：金刚烷胺(用于治疗帕金森病)或更少，用于治疗过度嗜睡症的药物（如莫达芬尼、阿达莫达尼或安非他明）抑郁症：抗抑郁药，例如舍曲林或阿米替林，心理咨询或两种同时。便秘：定期服用的大便软化剂或泻药。尿潴留：尿潴留的人可以学会自己导尿，从而排空他们的膀胱。5、一般辅助治疗患有多发性硬化症的人通常可以保持积极的生活方式，尽管他们可能很容易疲劳，可能无法跟上一个要求很高的时间表。要给与更多的鼓励和安慰。经常的运动，如骑固定自行车、步行、游泳或伸展可以减少痉挛，并有助于维持心血管、肌肉和心理健康。理疗可以帮助保持平衡、行走能力和运动范围，并有助于减少痉挛和虚弱。人们应该自己走得越久越好。这样做可以提高他们的生活质量，并且有助于预防抑郁。避免高温-例如，不洗热水澡或淋浴-会有所帮助，因为高温会使症状恶化。吸烟的人应该停止吸烟。由于维生素D含量低的人往往患上更严重的多发性硬化症，而且服用维生素D可能会降低患骨质疏松症的风险，因此医生通常建议人们服用维生素D补充剂。维生素D补充剂是否能帮助减缓多发性硬化症的进展正在研究中。那些变得虚弱而无法移动的人可能会产生压疮，所以他们和他们的照顾者必须格外小心来预防压疮。如果患者出现残疾，职业的物理和语言治疗师可以帮助他们康复。他们可以帮助人们在多发性硬化症造成残疾的情况下学习功能。社会工作者可以推荐和帮助安排所需的服务和设备。免责声明：本材料仅作相关医疗卫生专业人士、患者及患者家属参考，旨在协助其了解疾病相关知识。文中相关内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为治疗或用药建议、患者及患者家属如对疾病治疗或用药有任何疑问，敬请咨询有资质的医疗卫生专业人士。

尊敬的患者及家属朋友：您好！视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一类抗体介导的以视神经和脊髓受累为主的神经免疫疾病，好发于中国、日本等东亚国家，90％以上的患者为复发性病程，遗留严重的神经功能残疾，给社会和家庭带来严重的危害。目前预防NMOSD复发常用药物包括激素、免疫抑制剂或者单克隆抗体（如利妥昔单抗、伊耐利珠单抗等）。这些药物均需长期使用，易出现严重的副作用如骨质疏松、股骨头坏死、严重的感染、进行性白质脑病等，也不能完全杜绝复发。嵌合抗原受体T淋巴细胞免疫疗法（CAR-T）是一种全新的细胞治疗方法，可以有效的清除异常免疫B细胞，减少致病抗体产生，从而达到治疗目的，已在血液病治疗中取得巨大的成功。国内外研究均已证实BCMA单靶点CAR-T治疗NMOSD的安全性和持久有效性。基于目前的研究进展，浙大一院正在开展一项关于“BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞治疗难治性视神经脊髓炎的安全性和有效性的临床研究”，拟向全国招募患者。入选标准：1）确诊为视神经脊髓炎，至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上、但症状控制欠佳或无效（1年内有1次以上复发或EDSS评分增加0.5以上）；2）育龄妇女在给药开始前尿妊娠试验阴性，并同意在试验期间直至最后一次随访采取有效的避孕措施者；3）自愿参加本试验并签署知情同意书者。招募数量及研究周期：拟招募20例患者。药物治疗后随访观察2年。可能得获益：1）可能会使受试者疾病得到缓解2）可以得到医生对病情规律的随访及提供诊疗指导3）为日后其他患者的治疗提供帮助关于研究费用及相关补偿1）研究所用的药物：免费向您提供试验研究用细胞制剂。2）补偿：完成每次访视后，研究中心将及时为受试者报销交通费，每次访视补偿人民币200-500元；如按要求采集用于探索性研究的细胞PK＆PD样本（包括外周血），研究中心将及时向受试者提供营养补贴，每个采血点补偿人民币200-500元。3）赔偿：针对受试者在研究过程中所出现的伤害，我们将采取如下措施：a）受试者因参加研究而直接导致的损伤，我们首先将积极进行免费救治。b）对于出现与细胞治疗相关严重不良事件的受试者，申办方除协调积极治疗和承担治疗的费用，申办方向研究者提供法律上与经济上的担保，但由医疗事故所致者除外。c）申办方已为本研究购买了临床研究保险。如果您对该研究感兴趣，可以通过以下方式咨询：联系人：魏瑞理浙江大学医学院附属第一医院庆春路院区神经免疫病专科门诊（每周二上午）梁辉浙江大学医学院附属第一医院庆春路院区7号楼4楼神经内科医生办公室（工作时间）或专家门诊（每周四下午）胡永仙主任医师浙江大学医学院附属第一医院余杭院区3号楼6楼血液科医生办公室

临床上常见的脱髓鞘疾病是多发性硬化（multiple sclerosis ，MS）和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。视神经脊髓炎谱系疾病包括了经典的视神经脊髓炎（NMO）和其他相关的脱髓鞘疾病，比如MOG,MBP抗体相关的视神经脊髓炎谱系疾病，但随着研究的深入，越来越多的研究者认为MOG抗体相关疾病与经典的NMO有着明显的不同，认为MOG抗体病是一类不同于NMO的疾病类型。下图比较了MOG抗体病、NMO和多发性硬化的不同特点，有助于我们临床鉴别诊断。备注： O N 视神经炎 ；A DEM 急性播散性脑脊髓炎 ；LETM 长节段横贯性脊髓炎 ； M OG-AD 髓鞘少突胶质糖蛋白抗体病 ；NMO 视神经脊髓炎； M S 多发性硬化症；MRI 磁共振成像 ；C SF 脑脊液； OCBs 寡克隆带 ；RRMS 复发缓解型多发性硬化（浙江大学医学院附属第一医院 神经内科 魏瑞理 编译）

多发性硬化(multiple sclerosis，MS)是以中枢神经系统(CNS)白质脱髓鞘病变为特点，遗传易感个体与环境因素作用发生的自身免疫性疾病。MS是中枢神经系统脱髓鞘疾病中最常见最主要的疾病。作为一种慢性炎症性疾病，往往需要接受长期的药物治疗，因此合理的药物治疗至关重要。但遵循健康饮食同样也很重要。毕竟，你的饮食对你的心血管和整体健康都起着重要的作用，这两者都会影响你的MS症状，也会影响你从疾病中感觉到的残疾程度。最近，在一些圈子里，对饮食和多发性硬化症(MS)进行更广泛的宣传已经很流行了-比如遵循特定的饮食计划可以直接减少MS的症状或减缓疾病的进展。这些说法呈现出一个悖论：基于当前的知识，它们往往是毫无根据的，但其中一些可能被证明是正确的。 “现在，我们真的不能就饮食的作用发表任何重要的声明，”圣路易斯华盛顿大学医学院的神经病学家Laura Piccio博士说。有人认为饮食可能很重要，但我们没有任何强有力的临床证据可以让我们在多发性硬化症患者中提出一种特定的饮食方式。关于食物和MS的一个声明是：抗炎的饮食可能是有益的。这种直觉感觉很直观，因为众所周知MS是一种炎性疾病。目前还不清楚饮食是如何影响MS发生的炎症的。“炎症在疾病的发展和随后的临床过程中都有一定的作用，”Piccio博士说。但是，她补充道，这并不意味着我们目前对饮食如何影响这一过程有清楚的了解。许多涉及动物模型的研究以及对患有多发性硬化症的人的一些较小的研究正在进行中，以探讨饮食与多发性硬化症之间的联系，并了解不同的食物如何影响体内的炎症过程。“也许在接下来的几年里，我们会得到一些答案”Piccio说。在此期间，她建议遵循一种普遍健康的饮食，富含蔬菜、水果、全谷类和豆类，低糖、低盐、饱和脂肪和所有加工食品。“我们肯定知道，”Piccio说，这样的饮食“将影响心血管系统，因此间接地，这将有益于MS”。大多数被广泛吹捧为抗炎作用的食品，在其他方面也对你有好处，而且还带有Piccio认可的标记。她说：“当然，这些建议对任何病人都是很好的建议，以促进整体健康。”这里有8种食物被广泛宣传为具有抗炎特性，即使我们仍然在等待关于他们的好处的确凿的证据，你如果患有MS，应该要验证一下。1脂肪鱼是Omega-3脂肪酸的好来源脂肪鱼-如鳟鱼、鲑鱼、金枪鱼、鲭鱼和鲱鱼(包括沙丁鱼)-是omega-3脂肪酸的良好来源。据2017年8月发表在《自噬》杂志上的一项研究显示，omega-3被广泛认为对心血管有好处，似乎有助于阻止人体的炎症反应。当它为MS带来直接的好处时，结果就不那么明确了。于2017年1月在《BMC神经科学》杂志上发表的一项研究显示，omega-3s可能对促进髓鞘重建有较小的作用，该外包层是MS中受到攻击的神经纤维上的包裹层。至少有几项研究，包括2018年4月发表在《神经学》杂志上的一项研究，发现高脂肪鱼类的摄入可能会降低一个人患上多发性硬化症的风险。2富含抗氧化剂的水果和蔬菜 水果和蔬菜富含植物化学物质和抗氧化剂，这些物质可能有助于减轻炎症。根据哈佛妇女健康观察，抗炎饮食应包括西红柿、菠菜和甘蓝等绿叶蔬菜，以及草莓、蓝莓、樱桃和桔子等水果。有一些证据表明，食用这些食物对MS患者有益。在2018年1月发表在《神经病学》杂志上的一项研究中，这项富含水果和蔬菜的饮食被发现与MS患者较少的残疾和较低的症状严重程度相关，包括较少的疲劳、疼痛、认知障碍和抑郁。然而，在这项研究中还有其他的饮食因素使得我们不清楚有多少水果和蔬菜对研究结果负责。3姜黄具有多种抗炎作用。姜黄是一种充满活力的黄色香料，以根状茎(地下茎)的形式生长。它可以新鲜使用，但最常见的是干燥和粉末状。姜黄素是研究最广泛的姜黄素分子，已经被证明对人体有许多潜在的有益影响-正如2017年1月发表在《细胞生理学杂志》上的一篇研究评论所指出的，姜黄素可能对人体产生许多潜在的有益影响。姜黄素可以影响免疫系统中的各种细胞，从而降低免疫系统反应引起的疾病的严重性。姜黄素的一种特别的抗炎作用是，它可以阻断调节肿瘤坏死因子α(TNF-alpha)的分子的激活，而肿瘤坏死因子α(TNF-α)在大多数炎症性疾病(包括MS)中起着重要作用，正如2017年10月发表在《食品》(Foods)杂志上的一项研究指出的那样。4生姜可减轻神经系统炎症姜是另一种具有强烈辛辣味的根茎。像姜黄一样，它可以新鲜使用，也可以干燥和粉末状。生姜和生姜提取物被认为含有许多不同的抗炎化合物。根据2013年12月发表在《食品化学》(Food Chemistry)杂志上的一项研究，其中10-姜辣素被认为是减少神经炎症——尤其是大脑或脊髓的炎症——最重要的物质。2014年6月发表在《生物化学与生物物理研究通讯》(biological and biphysical Research Communications)杂志上的一项研究发现，生姜中的另一种化合物6-Shogaol也被证明可以减少神经炎症，改善小鼠的认知功能。5鳄梨是健康脂肪和抗氧化剂的来源鳄梨是健康的单不饱和脂肪和抗氧化剂的一个很好的来源，可以降低你的身体的炎症反应。事实上，鳄梨的抗炎作用很强，可能抵消了人们对健康食品的选择不足。2013年2月发表在《食品与功能》(Food & Function)杂志上的一项研究，观察了参与者在吃了含有或不含约2盎司鳄梨的汉堡后血液中的炎症指标。研究人员发现，与单独吃汉堡相比，加入鳄梨可以降低炎症反应。尽管鳄梨中添加了脂肪和热量，但与单独的汉堡相比，将鳄梨和汉堡一起食用并没有进一步提高参与者的血液甘油三酯水平。6亚麻籽提供健康的脂肪和木脂素亚麻是omega-3脂肪酸最丰富的来源之一，是脂肪含量高的鱼类的很好的替代品。亚麻籽还含有一种叫做木脂素的植物化学物质，这种物质常被吹捧为具有抗炎作用。但是关于木脂素和炎症的临床证据充其量是混合的。在2017年11月发表在《美国营养学院杂志》(Journal of the American College of Nutrition)上的一项研究中，一组老年人服用了亚麻籽基木质素补充剂，为期六个月。在研究期间，服用补充剂的受试者血压低于服用安慰剂(非活性药物)的受试者，但在其他各种结果中，包括炎症的血液标志物，没有发现明显差异。7核桃可以降低炎症血液指标核桃富含ω-3脂肪酸和其他健康的不饱和脂肪。和其他种类的坚果一样，坚果也富含抗氧化剂、纤维和镁，这些都在调节炎症方面发挥着重要作用。2012年10月发表在《前列腺素、白三烯和必需脂肪酸》(Prostaglandins, Leukotrienes and Essential Fatty Acids)杂志上的一项研究显示，食用核桃可以降低前列腺素E代谢物和11-去氢凝血酶B2这两种与炎症反应有关的血液标志物的水平，但其他一些则不能。这项研究得到了加州核桃委员会的支持。另一项研究中,也得到加州核桃委员会的支持,在2013年5月发表于《营养生物化学杂志》上的发现,在年长的老鼠,富含核桃的饮食减少脑部炎症,最有益的发现在海马区——一个区域的大脑的记忆和认知的关键。8橄榄油可能有助于预防炎症根据2016年11月发表在《食品与功能》(Food & Function)杂志上的一篇文章，有初步证据表明，特级初榨橄榄油——尤其是其中的酚类成分——可能有助于预防各种慢性疾病中涉及的炎症过程。事实上，2015年9月发表在《营养素》(nutrition)杂志上的一篇研究综述发现，在3000多人参与的30项研究中，食用橄榄油与两种炎症标志物——c反应蛋白和白细胞介素-6显著降低有关。也有强有力的证据表明，食用橄榄油可以改善血管功能。

北京时间8月23日，发表在《Cell》上的一项新研究中，来自美国西奈山医学院的研究人员发现，禁食减少了人和小鼠的炎症，同时，可以在不影响抗菌免疫力的情况下改善炎症性疾病。 近年来，高糖高热量的西方饮食方式在全球各地蔓延，人口肥胖率呈现了爆发性地增长。已有诸多研究表明肥胖与全身性慢性炎症有关，还有助于增加一系列疾病的风险。相反，低热量饮食或禁食已被证实与人体代谢、自身免疫和炎症等多种健康问题的改善相关，并已被证明可以延长寿命。因此，近年来兴起的饮食限制疗法，引起了公众和科学界的广泛兴趣，但禁食不应被视为一种时尚。虽然急性炎症是一种有助于抵抗感染的正常免疫过程，但慢性炎症可能会对健康产生严重影响，包括导致心脏病、糖尿病、癌症、多发性硬化症和炎症性肠病等多种疾病。过去有研究表明，在接受热量限制的超重或肥胖个体中进行的临床研究显示血液中的促炎细胞因子减少。该研究通讯作者、西奈山医学院精确免疫学研究所所长、血液学和肿瘤内科Miriam Merad教授说：“众所周知，限制热量摄入可以改善炎症和自身免疫性疾病，但我们对减少热量摄入控制炎症的机制知之甚少。”为此，Merad及其同事研究了禁食对免疫细胞稳态的影响。他们招募了12名健康且体重正常的参与者。首先使用质量细胞计数法在禁食前和禁食期间对参与者的血液循环细胞进行分析。引人注意的是，他们发现禁食显著减少了血液循环中称为单核细胞的促炎细胞释放，并且在小鼠中获得了类似的结果。 图片来源：CellMerad教授说：“单核细胞是一种高度炎症性免疫细胞，可以造成严重的组织损伤。由于人类在最近几个世纪养成的饮食习惯，单核细胞在血液循环中的数量越来越多。”该研究联合通讯作者、西奈山医学院肿瘤科和Tisch癌症研究所Stefan Jordan博士说：“考虑到由慢性炎症引起疾病的广泛性，以及受这些疾病影响的患者数量的激增，研究禁食的抗炎效果有着巨大的潜力。”研究团队计划继续尝试破译禁食改善炎症性疾病的分子机制，这或将带来预防和治疗各种人类疾病的新策略。

多发性硬化症是全球目前最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。全球约有250多万人患有多发性硬化症。多发性硬化症发病率有巨大的地理和种族差异，由赤道向两极呈梯度升高。亚非洲地区发病率相对较低。中国目前缺乏完整的流行病学调研，估计患病率与亚洲人群相似。简单地说，多发性硬化症是一种主要累及中枢神经系统的神经科疾病。中枢神经系统由脑和脊髓构成，是人体控制和调节身体其他各个部位的核心。小到最简单的呼吸，大到复杂的思维，这些功能都在人体的中枢神经系统指挥下完成。一系列功能和形态各异的神经细胞（神经元） 构成了如此强大的中枢神经系统。多发性硬化症在不同患者中的表现有很大的个体差异，因此很难准确评估这种疾病对你未来生活产生的影响。关于多发性硬化症，你不得不知道的事情!多发性硬化症会累及中枢神经系统，导致神经元之间信号传导的速度减慢中枢神经系统控制着人体的绝大多数机能，因此患有多发性硬化症的患者会经历一系列特点不同的症状比较典型的症状有：行动能力受损、视力障碍、疲乏、认知损害。这些只是常见症状中的一部分。多发性硬化症与免疫系统的关系正常情况下，人体的免疫系统发挥着重要的对抗外界病原体的功能，免疫系统对外来入侵的病原体（如细菌、病毒等）发动攻击以保护人体。多发性硬化症的患者免疫系统会出现异常，其具体原因尚不明朗。罹患多发性硬化症，你身体中的免疫系统会产生紊乱，导致它把中枢神经里健康的细胞错认为病原体，从而错误地发起攻击。这种来自自身免疫系统的错误识别和攻击，导致神经元外侧包裹着的脂质受损 – 这层脂质就是我们所说的髓鞘（myelin）。为何髓鞘受损会导致这些症状产生？包裹在神经元外侧的髓鞘帮助神经信号传导在神经元之间快速的传递。这是一种非常高效的信号传递机制，它是人体复杂功能得以实现的基础，包括你的动作、感觉甚至是思维。多发性硬化症损伤到髓鞘，人体神经元之间的信号传导速度就会变慢。像电线被剥去了绝缘层，电流在其中传递的速度会因此而大幅下降。这样一来，负责指挥你身体其余部分运作的神经的效率就会大打折扣。极端的髓鞘损伤会导致信号传递的中止。这可能会阻碍你脑和身体其余部分间的信息互通。 这时，多发性硬化症的各种症状也就因此产生。人体的哪条信号通路受损决定对应的病症，多发性硬化症症状的多样性和难预测性也就随之而来。什么是病灶中枢神经系统中髓鞘受损比较明显的部位称为病灶或斑块。病灶出现在中枢神经系统中的位置，决定了你能否感受到病症。比如说，出现在视神经中的病灶可能会引起视力障碍，这种症状很容易早期被察觉。其他一些症状可能更为隐匿，也因此长期难以被发现，这种病灶即为亚临床病灶。只有通过特定的医学影像学检查–磁共振成像（MRI）才能将它识别出来。多发性硬化症的常见临床症状中枢神经系统控制着人体的几乎所有重要机能，因此患有多发性硬化症的患者可能会出现一系列不同的症状， 每个人所经历的也不尽相同。一些常见的运动相关症状如下:l疲乏l麻木、针刺感l视力障碍l运动协调和平衡受损l肌肉力量下降和僵硬l震颤l言语能力下降、吞咽困难l膀胱直肠功能障碍l性功能障碍思考以及记忆相关的症状（也被称为认知障碍）也很常见，比如以下症状：l注意力下降l思维组织力下降l解决问题的能力下降多发性硬化的分类多发性硬化症有多个不同亚型。最常见的是复发缓解型，约占全部多发性硬化症患者的85%。除此之外还有其他亚型，如原发进展型（约占全部患者的10%）及继发进展型。50-60%的复发缓解型患者会逐步发展成继发进展型多发性硬化症，但妥当的治疗可以显著延缓疾病进展。多发性硬化症的类型决定了患者病程中症状发生的频率以及疾病导致残疾的程度，不同亚型患者的区别很大。正确了解疾病分类，可以更好地帮助患者控制和管理疾病。多发性硬化症亚型概览：复发缓解型这一亚型的患者会多次经历疾病复发–再缓解的过程。在复发期间，患者会经历症状加重或是出现新的症状。缓解期内，这些症状会减轻甚至消失。约有85%的多发性硬化症患者属于这一亚型。继发进展型有些复发缓解型患者会逐步进展成继发进展型患者。随着疾病进展，这些患者将不会再经历明显的复发与缓解，但是他们的肢体功能会持续受损，甚至发展成不同程度的残疾。原发进展型约有10%的患者属于这一亚型。这些患者自疾病初期就没有复发-缓解的过程，而在不断进展和加重，从而逐步造成其肢体功能受损。原发进展型包括一种特殊的亚型—进展复发型。这些患者最初被诊断为原发进展型，但偶尔也会经历一次复发。什么是复发缓解型？多发性硬化症患者的免疫系统误将自身中枢神经系统作为免疫攻击的目标，破坏髓鞘。神经元之间的信号传导必须依赖这一层髓鞘才得以进行。髓鞘一旦受损，神经信号传导也就被影响，从而出现疾病症状。幸运的是，人体具有一定的自我修复能力，这种对髓鞘的修复称为髓鞘再生。尽管存在自我修复，但修复后的髓鞘很难恢复到正常水平，导致神经中信号传递的速度变慢。这些损伤导致了多发性硬化症的症状出现。复发即是损伤正在发生的标志。随着人体逐步修复这些损伤，患者就进入了缓解期。患者不断经历这样的疾病复发和缓解过程，因此这一亚型被称为复发缓解型。在疾病初期，一定程度的损伤可以被修复。随着疾病进展，损伤不断累积，人体自我修复的难度越来越大，最终留下永久性的后遗症。假如得不到规范治疗，许多复发缓解型患者会逐步进展成继发进展型。什么是继发进展型？大部分多发性硬化症患者被诊断为复发缓解型患者。其中有些患者尽管复发次数越来越少，症状和肢体残疾却在逐步加重。这一亚型称之为继发进展型。绝大部分继发进展型患者不会再经历复发-缓解的过程。由于个体差异，这种疾病的加重和肢体残疾的程度因人而异。什么是原发进展型？仅有10%的患者属于这一亚型。从疾病之初，这些患者的肢体功能受损就不断加重，没有任何缓解。这一亚型的患者个体差异也很大。病情变化的速度有所不同。有些患者病情可能会快速进展，另一些患者的病情可能会暂时稳定。不论属于哪一亚型，患者的日常生活都受到极大影响。也有些患者最初被诊断为原发进展型，但偶尔也会经历一次复发。这一亚型被称为进展复发型多发性硬化症。

FDA批准eculizumab用于治疗视神经脊髓炎美国食品和药物管理局(FDA)今天早些时候在一份声明中宣布，美国食品药品管理局(FDA)批准了人源化单克隆抗体eculizumab (Soliris，Alexion制药厂)用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP-4)自身抗体阳性的成年人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。这使得依库珠单抗（eculizumab）成为第一个FDA批准的用于该适应症的药物。“这项批准改变了NMOSD患者的治疗前景”，医学博士比利·邓恩在一份新闻稿中说，他是FDA药物评估和研究中心神经病学产品司长。他补充说，NMOSD是一种“严重影响患者生活的疾病”。这项批准在很大程度上是基于第三阶段多国PREVENT试验的结果，该研究在最近的美国神经学会(AAN)2019年年会上发表，并同时发表在“新英格兰医学杂志”(New England Journal Of Medicine)上。据Medscape医学新闻报道，143名接受安慰剂治疗的AQP 4抗体阳性的NMOSD患者中，43%的人经历了复发，而接受依库珠单抗静脉滴注的NMOSD患者中有3%的患者发生了复发。后一组的年化复发率也较低。在被问及批准与否时，医学博士、德克萨斯大学休斯顿分校神经内科的神经病学和神经外科的临床助理教授埃迪·巴顿(Eddie Patton)指出，这种药物“为NMOSD患者提供了一种非常精准的治疗”。巴顿对Medscape医学新闻说：“我不能充分强调这种疾病通常给病人带来的负担。因此，有针对性的东西被证明是更有效的，而不只是减低复发，这是令人兴奋的，”巴顿告诉Medscape医学新闻。特别警告依库珠单抗是一种C5补体抑制剂。NMOSD，也常被称为NMO(视神经脊髓炎)，是一种罕见的补体介导的中枢神经系统紊乱。它的特点是复发，与残疾增加有关，包括失明和瘫痪。FDA指出，在美国大约有4000到8000名患者受到NMOSD的影响。此外，大约73%的患者有抗AQP 4抗体。NMOSD主要影响妇女。在PREVENT研究中，91%的参与者是妇女；初次接受药物时的平均年龄为44.3岁。这项试验是在18个国家进行的。48周以后，与安慰剂治疗相比，使用依库珠单抗治疗使NMOSD复发率降低94%。试验中最常见的不良反应是上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻和背痛。FDA在其发布的报告中指出，这种药物“有一个特别的警告，提醒医护人员和病人，在接受Soliris治疗的患者中已经发生了危及生命和致命的脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这种感染可能会迅速危及生命或致命”。此外，该机构补充说，在给有任何其他感染的病人服用这种药物时，应谨慎使用。值得注意的是，在PREVENT研究中没有发现脑膜炎球菌感染的病例。依库珠单抗Soliris只能通过风险评估和缓解策略(REMS)计划获得，并“必须被FDA批准的病人用药指南所免除”FDA说。该机构于2月份为NMOSD批准了依库珠单抗的优先审查。欧盟目前正在审查提交文件的情况，预计今年晚些时候将在日本提交。邓恩说：“我们与制药公司进行了广泛的工作，以加快开发和批准对NMOSD患者的安全和有效的治疗，我们将继续致力于这些治疗其他罕见疾病的努力。”该药物曾被FDA批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症和全身重症肌无力。“今天的批准是NMOSD团体的一个重要里程碑，”致力于NMOSD的非营利组织Guthy-Jackson慈善基金会的联合创始人维多利亚·杰克逊(Victoria Jackson)在Alexion发布的一份新闻稿中说。“FDA批准Soliris是这些NMOSD患者新时代的开始，因为我们继续我们的使命，以治疗这种威胁生命的疾病，”杰克逊补充说。在AAN会议上对预防结果发表评论时，纽约Lenox Hill医院Northwell多发性硬化症中心的神经免疫学专家，医学博士阿瑟夫·哈雷尔告诉Medscape医疗新闻，防止复发对这些患者“至关重要”。他补充说：“我认为，使用FDA批准的治疗视神经脊髓炎的药物是有效的。” 哈雷尔指出，目前正在为这一指示进行其他一些治疗。“我认为我们将看到越来越多的选择，这将导致更好地控制该病”他说。Cite this: FDA Approves First Drug for Neuromyelitis Optica - Medscape - Jun 27, 2019.