方微园医生的科普号
- 精选 肝豆状变性的基因治疗（回答一位患者家属）
不久前，答应了1位肝豆父亲，答应予以交流肝豆治疗的国际新进展。肝豆状核变性是明确ATP7B基因变异所导致的疾病，因此基因治疗是目前其治疗的研究热点。目前基因治疗的研究大多数还是在研究试验阶段，应用到临床还需要更长的时间。2021年 4月，法国的Vivet Therapeutics公司开始在欧洲和美国进行VTX-801在肝豆状核变性的I/I期临床试验。以下是药物临床试验注册的链接：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04537377VTX-801 is an adeno-associated virus (AAV) containing a gene coding for a functional mini-ATP7B copper transporter, that is intended to restore copper metabolism through liver cell targeting.VTX-801: 是一种包含编码有功能的mini-ATP7B铜转运蛋白的腺相关病毒（AAV），靶向肝细胞，旨在恢复铜代谢，从而治疗肝豆。总结就是，目前该药物还在前期临床试验（中国不在试验范围），其效果和副作用目前均尚未知晓，大家可拭目以待。
方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科3332人已读 - 精选 中国患者一年吃掉百亿元保肝药，然而为何国外根本没这药---转自中国新闻周刊
追问保肝药本刊记者/彭丹妮发于2019.7.22总第908期《中国新闻周刊》从2018年2月开始，林云在哈尔滨胸科医院治疗肺结核。她的基本治疗方案与大多数结核病患者无异，就是世卫组织（WHO）推荐的四
方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科3542人已读 - 视频 吃锌大量体力劳动可以么，体育课跑步蛙跳之类的
方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科424人已观看 - 视频 铜蓝蛋白能反映出孩子有部分排铜能力还是完全有没有排铜能力？方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科420人已观看
- 视频 我们家孩子肝已经好了就是神经还不行请问有什么方法能快速好一点精神方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科310人已观看
- 视频 如果在我们这边做完头部核磁共振，去你们那儿的话还用接着做吗方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科388人已观看
- 视频 医生我家孩子肝豆三年了怎么还不好？方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科354人已观看
- 视频 孩子最近大便一直有血，和吃青霉胺有关系吗方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科300人已观看
- 视频 您说的太好了，打消了我们家长很多焦虑的问题。方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科310人已观看
- 视频 方医生您好！肝豆成年以后，结婚生子有问题吗？是不是有很大的障碍？方微园 副主任医师 复旦大学附属儿科医院 肝病科325人已观看
方微园副主任医师
复旦大学附属儿科医院肝病科
