北京京都儿童医院血液肿瘤科科普号

北京京都儿童医院目前完成造血干细胞移植治疗SCN共9例，存活8例。其中，单倍体移植2例。有1例患者为院外移植失败后于我院进行的移植，后移植成功。下面陈大夫要科普一下这个疾病，敲黑板了！！！

哥哥于12年前因ALL-T行非血缘造血干细胞移植，经过努力考上大学，生活正在向好的方向发展，老天爷却开了一个玩笑。12年后，一个轮回，同胞弟弟竟然患了一样的疾病，对于这个刚刚步入正轨的家庭来说仿佛晴天霹雳。幸运的是，弟弟在骨髓库找到了一个全相合供者，开始的时候供者不能在我们需要的时间采集干细胞，这可急坏了我们，在骨髓库的帮助和协调下最后供者克服重重困难给弟弟捐献了干细胞。目前好心人的干细胞在弟弟体内生根发芽，弟弟已经出仓了，+1月骨穿也是完全缓解，残留阴性的。希望命运能够眷顾一下这个家庭，未来很远，时间很长，愿这对兄弟和善良的陌生人幸福安康！

2017年末，2岁多的牛牛已经被白血病纠缠了一年有余。经历了多次化疗的他来到血液科的时候处于白血病复发状态，幸好在我们为他调整化疗方案后，他幸运地获得了二次缓解。由于牛牛已经具有移植指征，我们迅速为他安排进仓进行造血干细胞移植，希望这个可爱帅气的小男孩能够通过治疗重回健康。牛牛查出白血病的时候还不到一岁，类似的还在襁褓之中的婴儿白血病患儿还有很多。什么是婴儿白血病？为什么婴儿也会得白血病？它和一般的儿童白血病究竟有什么不同？今天就为广大患儿家长科普关于婴儿白血病的知识，愿各位家长能正确认识疾病，不要轻易放弃治疗。什么是婴儿白血病？白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤，在新诊断的15岁以下的恶性肿瘤患者中，白血病占33% 。婴儿白血病（IL），是指诊断时年龄小于12月的白血病，在年龄小于12月的婴儿中，白血病约占所有恶性肿瘤的 16%，仅次于神经母细胞瘤。纳入标准：骨髓细胞学检查，骨髓中原始幼稚细胞比例≥20%，且年龄小于1岁者，诊断为IL。婴儿白血病可分为急性淋巴细胞白血病（acute lymphocytic leukemia，ALL）和急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemi，AML）。其中常见的为急性淋巴细胞白血病，急性髓细胞白血病中，M7型多见。婴儿白血病的生物学特点与年长儿有很大的不同，在临床特征、免疫分型、细胞和分子遗传学等方面，许多危险因素更加突出，对预后的影响更加重要。婴儿白血病有怎样的临床表现？与发病年龄大于 1 岁的儿童 ALL 相比，婴儿ALL 通常表现为诊断时外周血高白细胞计数，更易出现肝脾肿大及中枢神经系统白血病，有较高比例的骨骼浸润，以及唾液腺、皮肤浸润等。发生皮肤浸润的患儿年龄均小于6月，年龄越小，发生皮肤浸润的比例越高婴儿 AML 占儿童 AML 病例的 6% ～ 20%。 婴儿期是儿童 AML 的发病高峰期。与婴儿 ALL 相似，婴儿 AML 也容易表现为高白细胞计数、肝脾肿大及中枢神经系统受累，但与婴儿 ALL 不同的是皮肤受累通常为绿色瘤（粒细胞肉瘤）。医生提醒：由于婴儿急性白血病起病症状多种多样，其中发热，哭吵，纳差，反应差，呕吐等非特异性症状表现并不少见。起病时症状不具有典型性，故易误诊为其他疾病，如败血症，化脓性脑膜炎，营养性贫血等。如果家长发现孩子有发热、出血、面色苍白、反复哭吵、反复呕吐、面部和\或双下肢水肿 、腹部膨隆、颈部肿块、皮下结节等症状，请务必带孩子到医院检查，此时血常规及骨髓常规检查十分重要，有助于尽早明确诊断。婴儿白血病如何治疗？目前婴儿 AML 患者多应用标准的儿童 AML 治疗方案，其预后也与普通儿童组 AML 无明显差别，甚至在有些研究中预后更优于儿童 AML 患者 。相比于婴儿 AML，标准的儿童 ALL 治疗方案通常对婴儿 ALL 疗效欠佳。Interfant 99 方案报告指出高危患儿可通过骨髓移植获益，高危组被定义为同时满足以下 3 点：存在MLL基因重组诊断年龄小于 6 个月对泼尼松不敏感或白细胞计数＞ 300×10^9 /L对于不能同时满足这 3 点的患儿单纯化疗与化疗后骨髓移植预后无明显差别。而当患儿在满足这3 点后，应当尽早进行异基因造血干细胞移植。延伸阅读：先天性白血病先天性白血病（congenital leukemia,CL）是指从出生后至4～6周发生的白血病，属婴儿白血病的范畴，发病率约为存活新生儿的2.38/10万，男女发病比例相同，病因与发病机制尚不明确，相关的高危因素有以下几方面：1. 与遗传因素有关：在同卵双胞胎中有明显的遗传倾向，如二者之一在6岁前发生白血病，另一个患白血病的风险约为25%，通常在第一个发病后几个月内发生。双卵双胎及同胞中发生白血病的概率比一般儿童高2～4倍。2. 与先天的基因缺陷有关：先天性染色体异常性疾病如Down综合征、Bloom综合征、13-三体综合征、Turner综合征等先天性疾病容易合并先天性白血病，约50%的先天性白血病患儿可以检出染色体异常。3. 环境因素：胎儿期或母孕期接受放射线、有害物质或感染病毒都会增加新生儿白血病的发生率。本文系孙媛医生授权好大夫在线（www.haodf.com）发布，未经授权请勿转载。

异基因造血干细胞移植后100天内(从回输干细胞算起+100天，尤其是+30天内)都容易出现急性移植物抗宿主病，也就是病人常说的排异。最常见的急性排异主要表现有皮疹，肝功能异常及胃肠道症状(上消化道主要表现为恶心、呕吐；下消化道主要表现为腹泻)。此外，还可以出现血象下降及多脏器受累的情况(也就是说排异可以发生在全身多系统哦)。分期及分度如下: