张凤奎医生的科普号

通常建议40岁以下的年轻成人或儿童，如果患有重型再障，原则上相较于免疫治疗，进行造血干细胞移植会获得最大益处。但如果没有合适的同胞供者，这并不意味着所有这些人都应该接受免疫治疗。例如，如果患者年龄小于20岁且病情较重，却没有合适的同胞供者，我们可能会在骨髓库中寻找完全匹配的无关供者。在这种情况下，考虑进行一线治疗也是合适的。此外，在某些情况下，如果患者患有再生障碍性贫血，但病情极为严重，以至于若不进行积极治疗来快速重建造血功能，患者可能无法存活，那么选择替代供者的造血干细胞移植治疗也是一种可行的方案。例如，当患者的中性粒细胞数量非常低，病情迅速恶化，而免疫治疗需要较长时间才能见效时，患者面临的风险较大。在这种情况下，进行替代供者的造血干细胞移植也是一种可行的选择。因此，虽然指南和共识为我们提供了一个总体框架，但在实际临床中，我们仍需根据患者的具体情况，可能选择替代供者的造血干细胞移植来挽救患者生命。

再生障碍性贫血的患者在接受造血干细胞移植治疗后，虽然复发的可能性依然存在，但这种几率非常低。造血干细胞移植治疗在再生障碍性贫血中具有显著优势。首先，造血功能的重建速度较快，通常在两到三周内即可完成，这使得患者能够迅速摆脱因血细胞减少带来的风险。其次，绝大多数患者在移植后会出现完全的血液学反应，血象恢复至正常水平。此外，一旦治疗有效且造血功能得到恢复，患者再次复发的几率极低。同时，移植后再发生疾病转化的可能性也较小。如果患者能够存活一年以上，其生存曲线通常趋于平稳，后期的不良反应发生率相对较低。因此，对于年龄合适且有合适供者的重型再生障碍性贫血患者，积极进行造血干细胞移植治疗是推荐的。再生障碍性贫血患者的复发多数发生在接受免疫抑制治疗后。免疫抑制治疗具有其独特的优势，适用于所有年龄段的患者，无论年龄大小，只要身体状况允许，都可以接受这种治疗，并且不受供者是否存在的限制。大约70%至80%的患者在治疗后会有血液学反应，但其中只有约50%能够达到完全血液学反应，另外一半的患者可能只获得部分血液学反应。此外，获得血液学反应的时间较长，通常需要约三个月。尽管目前有改进的治疗方法将这一时间缩短至一个半月到两个月，但这些患者仍有可能在后期出现疾病复发。国外的研究显示复发率可达30%，而国内的数据则为10%左右。至于复发的原因，目前认为再生障碍性贫血是一种由T细胞异常免疫反应引起的自身免疫性疾病，导致骨髓中的造血干细胞池萎缩。免疫抑制治疗难以完全清除这种异常的免疫反应。研究表明，即使患者获得了完全的血液学反应，体内仍可能存在活化的T淋巴细胞。因此，维持少量的免疫抑制剂治疗至关重要。过早或过快停药可能会导致疾病复发。了解这些不同治疗方法的优缺点，有助于我们为患者选择最合适的治疗策略。

ATG是一种免疫抑制剂，用于治疗重型再生障碍性贫血。对于初诊且未接受过治疗的重型再障患者，推荐的治疗方法包括免疫抑制治疗和造血干细胞移植。无论采用哪种治疗方式，ATG通常都会被纳入治疗计划中。在进行造血干细胞移植时，ATG常作为预处理方案的一部分。而在免疫抑制治疗中，ATG是标准治疗方案的核心组成，通常与环孢素和TPO受体激动剂联合使用。尽管在某些情况下，如果患者因特定原因无法使用ATG，仍可选择其他治疗方案，但这可能会显著降低疗效。根据欧洲的研究，如果在治疗中不使用ATG，仅依靠环孢素和TPO受体激动剂的联合治疗，有效率约为50%，完全血液学反应的几率不足5%。因此，为了确保较高的疗效和良好的治疗反应，尽可能地使用ATG是推荐的做法。

难治复发的再生障碍性贫血现在相对来讲是难治的少了，复发的并不少。难治性再生障碍性贫血通常指那些接受标准免疫治疗仍无效的患者。按照国际标准，如果患者在接受标准免疫治疗6个月后未见到血液学反应，该病例便被认定为免疫抑制治疗难治性再生障碍性贫血。对于这些患者，如果他们接受的初次治疗确实是标准的免疫治疗，这可能表明他们残存的造血干祖细胞数量过少。在这种情况下，下一步的治疗通常建议为造血干细胞移植，如果找不到合适的供者，或者患者身体状况不适合进行移植，可以考虑进行第二次免疫治疗，尽管其疗效可能较低。如果第二次免疫治疗仍然无效，应重新评估患者是否适合接受造血干细胞移植。因此，一旦初次标准治疗无效，最佳的治疗方案往往是考虑进行造血干细胞移植。复发的再生障碍性贫血通常是指在免疫治疗后获得血液反应，但由于减药过快或过早停药等原因导致疾病复发。预防复发的最佳方法是在医生的指导下合理用药，避免擅自调整药物剂量。一旦疾病复发，常规做法是恢复之前的环孢素剂量，以尝试再次获得血液反应。如果复发较晚被发现，可能需要增加环孢素剂量，甚至在全面复发的情况下，可能需要重新开始包含ATG和环孢素加TPO受体激动剂的初始治疗。在某些情况下这样的治疗依然无效，应考虑进行造血干细胞移植。如果在初次治疗时未找到合适的供者，但在复发时出现了合适的供者，可以直接进行造血干细胞移植，无需再次尝试免疫治疗。因此，与难治性情况相比，复发的处理相对简单。希望患者能严格遵循医嘱，有效地控制病情，避免复发。

在我国，再生障碍性贫血主要表现为非重型，可通过门诊治疗和定期复查进行管理。非重型再障患者通常不表现出严重的贫血、出血或感染症状，与重型再障有显著差异。非重型再障患者可能不需立即进行积极治疗，取决于病情的活跃程度和血细胞减少的情况。在这些情况下，医生通常采取“等待和观察”的策略，定期监测疾病进展情况，只有当病情显示活跃迹象或血细胞减少至一定程度时才推荐开始治疗。对于病情进展并出现更严重症状的患者，如新的出血点或加重的感染，需要采取更积极的治疗措施，可能包括住院治疗。重型再障的患者通常表现出更为严重的贫血、出血和感染症状，这些症状可能危及生命，因此这些患者通常需要住院治疗，并采取规范的保护性隔离措施。积极治疗对于重型再障患者至关重要，未经适当治疗，患者的出血和感染风险极高，可能导致生命危险。国际研究表明，未经有效治疗的重型再障患者一年内生存率显著降低。治疗策略包括免疫治疗或造血干细胞移植，需根据患者的具体情况和医生的专业判断进行选择。尽管我国再障患者多为非重型，不需要住院治疗，但患者在日常生活中仍然需要注意自我管理和护理指导，以防在治疗过程中出现复杂性的病情。

再生障碍性贫血的主要临床表现包括贫血、出血和感染，这些症状与骨髓中造血细胞的产生障碍有直接关系。贫血表现为患者感到疲乏、面色苍白及活动后心慌气短。贫血的影响受患者年龄和健康状况影响，年轻人可能表现出更好的耐受性，而老年人或心脏病患者的症状可能更为明显。出血是再生障碍性贫血的第二大表现，通常与血小板生成减少相关。血小板计数低下时，患者易发生出血，尤其是计数低于50×109/L时，患者可能不表现出明显的出血症状，但在剧烈运动或外伤后容易出血。当血小板计数进一步下降至30×109/L以下时，可能会出现自发性出血，如鼻出血或齿龈出血，甚至可能发生皮肤出血点或紫癜。非常低的血小板计数（低于10×109/L）可能导致严重的内脏或颅内出血。感染是第三大表现，主要由于白细胞数量的显著减少。白细胞计数低于1×109/L时，感染风险增加，尤其是中性粒细胞减少至少于0.5×109/L时，被称为粒细胞缺乏症，此时感染可能快速进展且难以用常规抗生素控制。因此，再生障碍性贫血患者的免疫力下降，容易感染一些常见细菌。总的来说，再生障碍性贫血的表现多样且复杂，严重程度可以从轻微到危及生命不等。临床上，医生会根据贫血、出血和感染的严重程度来分类患者，并据此制定治疗方案。这种分类对决定患者是否需要住院治疗、选择何种治疗方法至关重要。

对于非重型再生障碍性贫血患者，通常不在医院接受持续监管，日常自我管理显得尤为重要。这包括规范用药、预防感染和避免可能引起或加重骨髓衰竭的有害因素。首先，规范用药是管理再障的关键。患者应严格遵循医嘱使用药物，并定期复查以监控病情进展和药物效果。这有助于确保治疗的有效性，并在出现药物不良反应时，与及时与主治医师沟通，便于调整治疗方案。其次，预防感染对于维持患者健康状态至关重要。非重型再障患者应避免人群密集的地方，正确佩戴口罩，注意食品卫生，避免食用未经充分清洁的食物。因感染可能导致严重后果，预防措施是管理病情的关键一环。此外，患者应尽量避免接触化学物品和放射性物质，特别是含苯和其他有害化学物质的环境，如油漆、粘合剂或工业环境。选择职业时也应考虑避开可能增加疾病风险的行业。再生障碍性贫血患者还应避免剧烈运动或可能导致外伤的活动，如拳击或踢足球等高风险运动，以减少出血的风险。患者通过治疗后，即使恢复了造血功能，无论是通过自体恢复还是通过造血干细胞移植，仍需定期进行随访检查以监测可能的疾病转化。这些措施的目的是防止疾病加重，尤其是减少感染频率和出血风险。对于重型再障患者，紧急住院治疗和医生的密切监控是必需的。这些日常生活中的注意事项和健康建议对于非重型再障患者来说是至关重要的。

直播时间：2024年09月11日14:59主讲人：张凤奎主任医师中国医学科学院血液病医院血液内科问题及答案：问题：主任好，再障能治愈吗，服用天津小剂量无效，大剂量环孢肌肝什高视频解答：点击这里查看详情>>>问题：张主任，再障移植术后670天，最近频繁荨麻疹，需要怎么治疗呢。视频解答：点击这里查看详情>>>问题：病人18岁五月确诊重再障，6,7月输血有所延长，八月感冒输血变短，现中粒单核白细胞低，医生有好建议吗？视频解答：点击这里查看详情>>>问题：张主任您好，再障用阿伐曲治疗时间长了，有什么副作用？能长时间用吗？视频解答：点击这里查看详情>>>问题：主任您好。给儿童抽血排查是否白血病，抽血之前是否需要空腹？下午因事不能听直播，请您打字回复，多谢视频解答：点击这里查看详情>>>问题：您好：免疫固蛋白电泳阳性，igA入m带，别的检查都正常解答：您可以再详细描述下患者的情况和具体问题问题：中度地贫需要用啥药？解答：建议您拿着全套资料进行线下门诊，主任进行整体评估问题：患者胸腺瘤b3，2b期，肺腺癌ia期，甲状腺乳头状癌，均已手术，这个是怎么回事解答：建议您可以咨询肿瘤科医生，可通过好大夫咨询北京高博博仁医院张亚晶主任问题：方便提问吗解答：您好，可以先把提问发在评论区，主任等会儿统一回答问题：请问可以问霍奇金淋巴瘤吗？解答：您好，可以咨询，张教授擅长红细胞及骨髓衰竭性疾病