北京中医药大学东方医院血液免疫科科普号

再生障碍性贫血(AA)是一种造血组织疾病，该病的主要病变为造血功能的降低，免疫功能的异常及止血功能的障碍，临床表现主要为贫血、出血、感染及发热。重型再生障碍性贫血(SAA)更是此中危害严重的疾病，其病程进展迅速，病死率高，自然病程6个月左右。目前一般认为SAA是一组异质性疾病，可能的发病机制为：①造血干/祖细胞内在性缺陷；②异常免疫反应损伤造血干/祖细胞③造血微环境支持功能缺陷④遗传倾向等。近年来的研究表明，异常免疫在SAA的发病机制中起重要作用，造血干/祖细胞的减少可能是免疫介导的细胞毒性所致。治疗方面，对于SAA现代医学多采用免疫抑制剂和造血干细胞移植以及造血细胞生长因子等方法治疗。上述治疗手段存在遗憾之处：①免疫抑制剂虽然对大部分SAA病人有效，但长期使用毒副作用大，给患者造成许多不良影响，并存在可能继发的晚期克隆性疾病的潜在风险；②造血干细胞移植，耗费大量人力、物力，而且不易找到HLA组织配型相近的供髓者，故适应证受到明显制约；③上述治疗手段医疗费用高，我国很多病人难以承受昂贵的医疗费用。因此，根据我国具体国情，开展中医药为主治疗SAA的临床研究，在改善造血功能与临床症状的前提下，降低死亡率、减少输血、延长生存期、提高生活质量、降低医疗费用，具有较高的临床实用价值。