王东林医生的科普号

基因破译引发一场癌症疗法革命 Gene Breakthroughs Spark a Revolution in Cancer Treatment 转自《华尔街日报》作者 RON WINSLOW 在被诊断患有胃癌六周后，凯里(Kellie Carey)的医生终于不再回避有关她还能活多久的问题。 凯里回忆起当时的情景。2010年5月一个阳光明媚的早晨，这位医生在他的办公室告诉她，也许三个月。 然而她现在依然活着。这也证明长期以来科学界抗击肺癌的努力在这10年里取得了长足的进步。 检查发现，凯里的肺癌属于一种罕见类型，研究人员在三年前刚刚通过破解基因编码的方式发现这种癌症的存在。这位45岁的女商人在2010年开始接受辉瑞制药有限公司(Pfizer Inc.)一个针对这种肺癌的药物临床试验。她的医生们说，这个药专门针对她的癌症，与进行化疗相比，服用这个药可能会使她的生命延长更多年。 此事意义重大，因为数十年来旨在找到能使肺癌患者寿命平均延长区区数周的药物的努力都无一成功。 但是在有关导致形成肿瘤的基因突变的知识出现爆炸式增长后，如今首次有望研制出可以控制这种最常见也最致命的癌症的药物。 凯里患的是至少15个肺癌变种中的一种，10年前这些变种对科学家来说几乎都闻所未闻。研究人员通过破译肿瘤DNA编码已经识别出这些肺癌变种，其中大多数是在四年前刚刚被发现的，这种识别方法类似于罪证实验室通过分析DNA来从基因方面锁定嫌犯的做法。 这些肺癌变种被发现后，主要癌症中心纷纷修改其治疗癌症的方法，制药公司则争先恐后的研制针对每一种肺癌变种的药物。 这些药物不能治愈癌症，并且面临一着些重大阻碍。但医生们现在开始谈论一种“精准施药”疗法，在这种疗法中，这些有针对性的药物对肿瘤的疗效远远好于以一治百的化疗。 美国食品和药物管理局 (Food and Drug Administration, 简称FDA)的药品评估与研究中心主管伍德科克(Janet Woodcock)说，我们看到的是一场癌症疗法革命的开始，我们只能希望，这场革命能够让我们达到控制或者治愈癌症的水平。 在显示这场革命的确已经开始的迹象中，2013年6月份研究发现，如果使用有针对性（即针对他们患上的已通过基因识别出的肺癌变种）的药物，肺癌患者的寿命比那些接受化疗的肺癌患者（他们患的肺癌未经过基因识别）长1.4年。 实际上，所谓肺癌已不再是少数几种常见的诊断疾病，而是一个在不断扩大的罕见癌症列表，每种肺癌都需要专门针对它的药物疗法。 休斯敦安德森癌症中心(MD Anderson Cancer Center)的肺癌专家海马赫(John V. Heymach)说，可能有超过半数的肿瘤都有一些变种可以让我们有针对性地使用药物，它们可能不会都获得成功，但我们知道在许多情况下，使用有针对性的药剂能取得非常好的疗效。 其他恶性肿瘤也是如此，近几年科学家们已经破译了乳腺癌、结肠癌、肾癌和皮肤癌等癌症的肿瘤DNA，发现了许多他们此前并不知道的癌症变种。 安德森癌症中心、范德堡大学(Vanderbilt University)和麻省综合医院(Massachusetts General Hospital)等越来越多的研究医院将破译肿瘤DNA列为大多数晚期癌症患者的常规检查项目。 新发现的癌症变种名单激励了制药行业。辉瑞公司、罗氏公司(Roche Holding Ag)和默克公司(Merck & Co. Inc.)争相研发针对每一种癌症变种的药物。 美国药物研究和生产商协会(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America)说，去年，近1,000种癌症药物进入临床研发阶段，数量较2006年增长了52%。该组织的科学和监管事务负责人金(Bill Chin)说，大多数增幅来自于针对癌症变种的药物。 有三种针对新发现的肺癌变种的药品已上市销售。还有许多药品在临床试验阶段。一些被批准用于其它癌症的药品似乎对一些肺癌变种也有疗效。制药公司还在研制针对所有癌症变种的药品。 诺华制药公司(Novartis AG)正在临床研发阶段的27种肿瘤治疗药中至少有一半是针对癌症变种的。该公司旗下Novartis Oncology的总裁奥普诺(Herve Hoppenot)说，精准施药从根本上改变了我们考虑癌症药物研发的方式。 去年6月份，FDA建立了一个“突破性疗法认定”资格，以加快审批那些在实验初期表现出显著疗效的实验药物，这其中就包括那些针对癌症变种的药品。

重庆市肿瘤医院肿瘤内科 王东林肺癌是最常见的恶性肿瘤，其发病率和死亡率高居恶性肿瘤的首位，而且目前其发病率仍呈上升趋势。肺癌的发病特点为男性发病率高于女性（但女性发病率近年上升较快），城市高于农村，发达和工业化地区高于贫穷和落后地区。肺癌的发病原因与遗传因素、烟草的吸入、大气及室内环境污染、职业接触致癌物、结核感染等因素有关。肺癌的恶性程度较高，预后较差。美国从1975年至2005年30年之间，虽然投入了大量人力、物力和财力，但肺癌的5年生存率提高不到10%。早期发现肺癌并进行手术是目前治愈肺癌的唯一途径。因此，应重视肺癌的早期表现和症状，出现可疑症状应尽早就诊。一、临床表现咳嗽、咳血和胸痛为较早的表现，也肺癌最常见的症状。1.咳嗽：为最常见的症状，常被当成“感冒”和“支气管炎”，容易被忽视。如出现经久不愈的咳嗽或刺激性呛咳，应及时到医院检查。2.咳血或痰中带血：一旦出现应高度重视。3.胸痛：为肺癌侵犯胸膜或胸壁所致。4.胸闷、气急：多数为气道阻塞所引起，晚期肺癌并发大量胸水或心包积液，也可引致胸闷、气急。5.声音嘶哑：喉返神经受侵犯可出现声音嘶哑。6.颜面及颈部肿胀：上腔静脉受压的表现。7.全身症状：发热、消瘦、疲倦、乏力、贫血等。8.杵状指和骨、关节肿大疼痛等。二、诊断（一）常用检查方法1.肿瘤标志物检测：可抽血查CEA、NSE等肿瘤标志物。2.痰细胞学检查：简便、无创，但一次检查往往阳性率不高，建议连续多次检查。3.胸片：正、侧位胸片，对早期病变和位于纵隔等隐蔽部位的检出效果不佳。4.胸部CT检查：分平扫、增强，对肺部病灶显示较好。5.胸部磁共振（MRI）检查：肺部病灶显示不如CT，但对纵隔显示较好。6.PET-CT检查：能较好地发现肺部和转移病灶，但仍不能确诊肺癌，且价格较贵。7.纤支镜检查：对中央型肺癌有较大诊断价值，通过活检能确诊肺癌。8.纵隔镜检查：适宜于肺内病灶难于定性但纵膈淋巴结肿大者。9.胸腔镜检查：适宜于肺外周型病变活检及小病灶摘除。10.经皮肤肺穿刺活检：对周围型肺癌明确肺癌的病理诊断很有价值。11.淋巴结活检：对颈部或纵隔的淋巴结切除或活检针取得组织进行病理检查。12.病理检查：为肺癌诊断的金标准。病理检查分为细胞学检查和组织病理检查。细胞学检查通过对痰、胸水及细针抽吸物检查，一旦发现癌细胞就可确诊肺癌，但细胞学检查阳性率相对较低。组织病理检查指通过活检或手术切除标本进行石蜡包埋、切片、染色后进行显微镜观察，采用免疫组化检查可进一步明确病理类型。分子病理和基因检测对了解肺癌特征和知道分子靶向治疗有重要价值。（二）肺癌分型分期1.临床分型：分为中央型和周围型。位于肺段（不含肺段）支气管以上的是中央型，此型常有明显的咳嗽和咳血。肺段（含肺段）支气管以下的为周围型。2.病理分型：通常分成小细胞肺癌（约占20%）和非小细胞肺癌（约占80%）。非小细胞肺癌又包括鳞状细胞癌、腺癌、和大细胞癌等。小细胞肺癌恶性程度较高，易转移，预后较差，平均生存期约半年，对放化疗敏感，主要采用以化疗为主的综合治疗。非小细胞肺癌平均生存期约1年，早期主要采用手术治疗为主的综合治疗。3.肺癌分期：有国际TNM分期和临床分期。TNM分期：T代表原发肿瘤，N代表淋巴结转移，M代表远处转移，后面标注阿拉伯数字表示肿瘤大小和浸润、转移情况。临床分期：分为4期，用罗马数字Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ表示，如Ⅰ期为早期，Ⅳ期为晚期，Ⅱ、Ⅲ期介于两者之间。

直肠癌是我国常见的恶性肿瘤，其发病率近年来逐年上升，是严重威胁人类生命健康的重大疾病，因此，直肠癌的诊断及治疗是非常重要的课题。直肠癌有哪些临床表现？患直肠癌后有如何治疗呢？ 一、临床表现1.大便次数增多，里急后重（频次、大便坠胀、排便不尽的感觉）。2.血便、粘液便。大便带血，可见鲜血或暗红色血便（注意与痔疮鉴别），有时为脓血便或粘液便（注意与痢疾和肠炎鉴别）。3.大便形状改变，变稀、变扁或带槽沟。4.肛门部或下腹部肿块。5.腹痛、腹胀、无大便和肛门排气（肠梗阻的表现）。6.不明原因的体重下降、消瘦、贫血。7.其他晚期表现：肿瘤侵犯膀胱、尿道时可出现尿频、尿急、尿痛，排尿困难等膀胱刺激症状；肿瘤侵犯阴道时可出现直肠阴道瘘，阴道流出粪液；肿瘤侵犯骶骨及神经时可出现骶尾部及会阴部剧烈疼痛；肿瘤侵犯压迫输尿管时可出现腰部胀痛；肿瘤还可压迫髂外血管出现下肢水肿。 二、检查1.直肠指诊。出现上述症状特别是大便带血、脓血便、大便坠胀及大便变细等，建议到医院就诊，不要大意。直肠指诊可以发现约70%的直肠癌。很多患者因为将直肠癌当成痔疮而延误了治疗。2.直肠镜或纤维肠镜。是直肠癌的主要检查和诊断手段，可通过活检而明确诊断。3.钡剂灌肠。钡剂灌肠不能取得病理诊断，应优先考虑肠镜检查。4.影像学检查如B超、CT、MRI检查，可了解肿瘤侵袭、转移的情况。有经济条件者可行PET-CT检查。5.肿瘤标记物检查。主要有CEA(癌胚抗原)和CA19-9。是直肠癌的重要参考指标。6.其他检查。如大便常规及大便隐血检查。 三、直肠癌的治疗手术、化疗和放疗仍是直肠癌的三大治疗手段，目前仍不可替代。1.手术治疗手术治疗是直肠癌的主要治疗手段之一，主要适用于非晚期的直肠癌（部分孤立肝脏转移目前也可以手术治疗或经过化疗后再手术治疗）。手术方式有多种，具体应根据病情和分期来决定。大体可以分为内镜下粘膜切除或经肛门切除（早期的）、保留肛门（肿瘤距离肛门5-7CM以上可以考虑做这种手术）和非保肛的手术。2.化疗分为术前辅助化疗、术后辅助化疗和姑息化疗。1）术前化疗（新辅助化疗）：是指在手术前进行2-4个周期（疗程）的化疗，目的是使肿瘤缩小，方便手术切除和减小手术创伤，以及使原来不能手术的病例降低分期到可以手术治疗。一般使用氟尿嘧啶加亚叶酸钙的方案，或者氟尿嘧啶加奥沙利铂方案。2）术后辅助化疗：指手术后杀灭可能残余的肿瘤细胞，防止肿瘤的复发和转移。一般进行6-12个周期（根据方案而定）。一般使用奥沙利铂加氟尿嘧啶，或者氟尿嘧啶加伊立替康方案。3）姑息化疗：晚期不能手术患者或手术后复发转移的者，目的是延长患者生存期和提供生存质量。疗程数根据患者状况和化疗效果而定。可使用氟尿嘧啶加奥沙利铂、氟尿嘧啶加伊立替康、或希罗达单药或替吉奥单药等化疗方案。3.放疗分为术后辅助放疗和姑息放疗。术后辅助放疗：目的是防止术后复发和专业，提高治愈率。姑息放疗：目的是缓解症状、延长生命和提高生存质量。4.分子靶向治疗分子靶向治疗是近些年来肿瘤治疗领域的新进展，适用于晚期直肠癌和术后复发转移者，可以单独使用或与化疗联合应用，可以延长患者生存期和提高生存质量。目前尚无证据表明可以用于术后辅助治疗。常用药物有西妥昔单抗（爱必妥）和贝伐单抗（阿瓦斯汀）等。5.其他治疗：包括免疫治疗、中药治疗等，对直肠癌可能有一定的辅助作用

结肠癌是消化道常见的恶性肿瘤，与直肠癌一起统称为结直肠癌或大肠癌。我国结直肠癌发病率逐年上升，已上升至第三位，仅排在肺癌、乳腺癌之后，是严重威胁人类生命健康的重大疾病。结肠癌的发病与遗传因素、结肠腺瘤、息肉病、慢性炎症、少纤维、高脂肪饮食有关。与直肠癌相比，结肠癌起病较为隐匿，不易早期发现。一、临床表现1.大便性状和习惯改变：可出现腹泻和便秘，或者两者交替出现。有时粘液或脓血便，可伴有腹部不适、腹痛、腹胀等症状。2.腹部肿块。3.肠梗阻：可有不全或完全性肠梗阻的表现如阵发性腹痛、腹胀、无大便和肛门排气。4.不明原因的体重下降、消瘦、贫血。5.其他晚期表现：如上腹部不适、腹水、骨痛等。二、检查1.纤维肠镜。是结肠癌的主要检查手段，可通过活检而明确诊断。2.钡剂灌肠。钡剂灌肠不能取得病理诊断，可帮助了解病变部位。3.影像学检查如B超、CT、MRI检查，可了解肿瘤大小、侵袭、转移情况。有经济条件者可行PET-CT检查。4.肿瘤标记物检查。主要有CEA(癌胚抗原)和CA19-9。是结肠癌的重要参考指标。5.其他检查。如大便常规及大便隐血检查。三、治疗1.手术治疗手术治疗是结肠癌的主要治疗手段，主要适用于非晚期的患者（部分孤立肝脏转移和肺转移目前也可以手术治疗或经过化疗后再手术治疗）。2.化疗分为术前辅助化疗、术后辅助化疗和姑息化疗。1）术前化疗（新辅助化疗）：是指在手术前进行2-4个周期（疗程）的化疗，目的是使肿瘤缩小，方便手术切除和减小手术创伤，以及使原来不能手术的病例降低分期到可以手术治疗。一般使用氟尿嘧啶加亚叶酸钙的方案，或者氟尿嘧啶加奥沙利铂方案。2）术后辅助化疗：指手术后杀灭可能残余的肿瘤细胞，防止肿瘤的复发和转移。一般进行6-12个周期（根据方案而定）。一般使用奥沙利铂加氟尿嘧啶，或者氟尿嘧啶加伊立替康方案。3）姑息化疗：晚期不能手术患者或手术后复发转移的者，目的是延长患者生存期和提供生存质量。疗程数根据患者状况和化疗效果而定。可使用氟尿嘧啶加奥沙利铂、氟尿嘧啶加伊立替康、或希罗达单药或替吉奥单药等化疗方案。3.放疗分为术后辅助放疗和姑息放疗。术后辅助放疗：目的是防止术后复发和专业，提高治愈率。姑息放疗：目的是缓解症状、延长生命和提高生存质量。4.分子靶向治疗分子靶向治疗是近些年来肿瘤治疗领域的新进展，适用于晚期结肠癌和术后复发转移者，可以单独使用或与化疗联合应用，可以延长患者生存期和提高生存质量。目前尚无证据表明可以用于术后辅助治疗。常用药物有西妥昔单抗（爱必妥）和贝伐单抗（阿瓦斯汀）等。5.其他治疗：包括免疫治疗、中药治疗等，对结肠癌可能有一定的辅助作用。

横纹肌肉瘤是儿童和青少年常见的软组织恶性肿瘤，也可以发生于成年人。横纹肌肉瘤组织病理上分为4种类型：胚胎型、梭型细胞型、腺泡型和多形性横纹肌肉瘤。1.胚胎型横纹肌肉瘤：为最常见的横纹肌肉瘤类型，约占横纹肌肉瘤的50～60%以上，大多数发生在婴幼儿，好发生于头颈部与泌尿生殖道、腹膜后等部位。此型早期病人预后较好，5年生存率可达到80%，晚期预后差。2.腺泡型横纹肌肉瘤：10～20岁青少年多见，好发于四肢，其次为躯干、直肠周围、会阴部。恶性程度高，5年生存率低于20%。3.梭型细胞型横纹肌肉瘤：好发于睾丸旁、子宫旁，其次为头颈部，男多于女，预后好，切除后局部复发率高，转移率较低。4.多形性横纹肌肉瘤：少见，主要发生于中老年人，好发于四肢尤其大腿。恶性程度高，术后易复发和转移，预后差。治疗：手术切除、化疗和放疗是横纹肌肉瘤的主要治疗手段。单纯进行根治性手术，治愈率也不到25%。化疗是一种全身治疗手段，对原发病灶和转移灶均有治疗作用，放疗可以使局部病灶获得较好的控制。所以对横纹肌肉瘤应采取综合治疗的手段。1.手术治疗根治性手术治疗是横纹肌肉瘤获得治愈的重要手段，对于早期（Ⅰ期和Ⅱ期）应尽早争取根治性手术。2.化疗化疗在横纹肌肉瘤的治疗中有非常重要地位，术前化疗和术后辅助化疗对于防止复发、延长生命、提高长期生存率有很大价值。近些年来，由于化疗的采用，横纹肌肉瘤的长期生存率由10-40%提高到了60-80%。横纹肌肉瘤手术后一般应进行术后辅助化疗，对于一些肿瘤体积较大不易切除的肿瘤，术前化疗也能起到很好的作用，VAC方案（长春新碱+放线菌素D+环磷酰胺）是横纹肌肉瘤化疗的基本方案，其他一些化疗药物如阿霉素、异环磷酰胺、顺铂、VP16等药物也对横纹肌肉瘤有较好的疗效。部分术后复发和晚期的横纹肌肉瘤，通过化疗可获得长期生存。3.放疗放疗是一种局部治疗手段，是治疗横纹肌肉瘤的重要方法，对不能完全切除有残留肿瘤的部位，放疗能进一步杀灭手术后局部残存肿瘤细胞，防止肿瘤复发。本文系王东林医生授权好大夫在线（www.haodf.com）发布，未经授权请勿转载。

分类通用名/商品名作用靶点适应症用法规格参考价格厂家上市时间单克隆抗体Rituximab/Rituxan利妥昔单抗/美罗华CD-20复发难治性CD20阳性的B细胞NHL375mg/m21/周×4100mg/10ml500mg/50ml2.5万/盒罗氏1997Transtumab /Herceptin曲妥珠单抗/赫赛汀HER2Her-2过度表达的转移性乳腺癌首次4mg/kg维持2mg/kg/周440mg/瓶25800/瓶罗氏1998Bevacizumab/Avastin/贝伐单抗/阿瓦斯汀VEGF进展期结直肠癌5mg/kg1次/2周100mg/4ml400mg/16ml5298元/100mg罗氏2004Cetuximab/ IMC-225/Erbitux西妥昔单抗/爱必妥EGFR进展期结直肠癌头颈部鳞癌首剂400mg/m2其后250mg/m21/周100mg/50ml4500元/100mg默克20042006小分子酪氨酸激酶抑制剂Imatinib /Glivec/Gleevec伊马替尼/格列卫酪氨酸激酶慢性粒细胞性白血病胃肠间质瘤400-600mg/日分2次服用100mg*120片2.5万/盒诺华2002Gefitinib /ZD1839 /Iressa吉非替尼/易瑞沙EGFR晚期非小细胞肺癌头颈部癌250mg/日250mg*10片5000元/盒阿斯利康2004Erlotinib / OSI-774/ Tarceva埃罗替尼/特罗凯EGFR晚期非小细胞肺癌150mg/日150mg*30片1.8万/盒罗氏2004Sorafenib/Nexavar索拉非尼/多吉美多种激酶免疫治疗无效的肾细胞癌400mg/次2次/日200mg*60片2.5万/盒拜耳2005Sunitinib/Sutent/索坦/舒尼替尼多种激酶胃肠道间质瘤二线、晚期肾细胞癌一线50mg/日1次/日12.5mg*28粒1.3万/盒辉瑞2006蛋白酶小体抑制剂Bortezomib/Velcade硼替佐米/万珂26S蛋白酶体复发或难治的多发性骨髓瘤1.3mg/m22次/周*2周3.5mg/支1.3万/支杨森2003说明：价格为大致参考价格，以供应商实际价格为准

正常情况下人体的发育过程是受到严密控制，有序进行的。组织器官细胞的总数量增殖到一定数量后，在少数新的细胞增殖分化出来的同时，部分细胞会在基因的调控下死亡，医学上称这种细胞自杀性死亡为“程序性死亡”或者“凋亡”，这样组织器官细胞的总数量会维持一定数量而不会过度生长。 如果人体的基因存在遗传缺陷（比如对致癌物质清除能力下降，或者对致癌物质导致的基因突变的修复能力不足等等），而人体又正好暴露在致癌因子的作用下，使机体发生基因突变（或者其它变化），使机体对细胞的增殖和分化失去控制，细胞的数量会超过正常时应有的水平而“疯长”，在局部形成组织团块，从而形成肿瘤。因此，肿瘤的形成是机体对组织细胞生长、分化失控的结果。 那么什么是良性肿瘤，什么是恶性肿瘤呢？ 肿瘤是大量肿瘤细胞聚积在一起形成的。有的肿瘤在生长过程中仍受一定控制，肿瘤生长一般不会脱离原来部位，肿瘤与周围组织分界清楚，不会浸润进入正常组织，呈膨胀性生长，这种肿瘤称为良性肿瘤。良性肿瘤一般生长较慢，手术切除后不容易复发。 有些肿瘤在生长过程中，呈浸润性生长（细胞容易侵入周围正常组织），会有部分肿瘤细胞脱离原来生长的部位，到达一些新的地方安家落户，生长为新的肿瘤病灶（这个过程称为“转移”），这种呈浸润性生长，容易转移的肿瘤称之为恶性肿瘤，恶性肿瘤又通称为“癌症”。 根据组织来源的不同，医学上又将恶性肿瘤（癌症）分为两类：癌（注意与癌症不同）和肉瘤。 癌是起源于上皮细胞的恶性肿瘤，常见的如肺癌、食道癌，肝癌等。 肉瘤是来源于中胚层间叶组织的恶性肿瘤，比如骨肉瘤、横纹肌肉瘤等等。 下面把肿瘤的分类简单总结一下： 肿瘤＝良性肿瘤＋恶性肿瘤（癌症） 恶性肿瘤（癌症）＝癌＋肉瘤

癌症（恶性肿瘤）没有传染性，不会传染。但有个别肿瘤因为其发生与传染病有关，比如肝癌一般是在慢性乙型肝炎基础上癌变的，故虽肝癌不会传染，但肝癌病人一般有乙肝，乙肝是传染病，要注意。癌症会不会遗传？这个问题相对复杂。虽然有少数肿瘤具有遗传性，比如VonHippel-Lindau(VHL)病，为一种常染色体显性遗传的家族性肿瘤性疾病。主要表现为中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜血管瘤、肾细胞癌、肾上腺嗜铬细胞瘤以及胰、肾、附睾等器官囊肿或肿瘤。大部分癌症不会象普通遗传病那样直接遗传（显性或者隐性），而是与遗传因素有密切关系。这种与遗传因素的关系表现在对肿瘤易感性的遗传，因此，在有肿瘤高发的家族中的成员，可能患肿瘤的可能性较大。

恶性肿瘤的本质就是细胞生长分化失控，除了部分控制细胞生长分化的基因突变因而导致其编码的蛋白与正常细胞不同外，恶性肿瘤细胞在很多方面仍保留了正常细胞的特征。因此，传统的治疗很难区分正常细胞和恶性肿瘤细胞，比如化疗，在杀灭恶性肿瘤细胞的同时，因为无法区分正常细胞，对正常细胞也会杀伤。这种“敌我”不分的治疗手段带来的不利之处就是疗效不够高而且毒副作用大。现代肿瘤治疗要求在最大限度地杀灭肿瘤细胞的同时，尽可能地保护正常组织。 靶向治疗就是针对肿瘤细胞特定的分子靶点的治疗，这些靶点分子在肿瘤的发生、生长、代谢、信号转导、细胞凋亡等方面起重要作用，因而对正常细胞影响相对较小。 自从第一个分子靶向治疗药物利妥昔单抗上市以来，现在已经在临床应用的分子靶向治疗药物已有数十种。分子靶向治疗是今后肿瘤治疗发展的方向，极大地丰富了恶性肿瘤的治疗手段，为肿瘤患者带来了新的希望。

1.什么是化疗？化疗是化学药物治疗的简称，通过使用化学治疗药物杀灭癌细胞达到治疗目的。化疗是目前治疗癌症最有效的手段之一，和手术、放疗一起并称癌症的三大治疗手段。手术和放疗属于局部治疗，只对治疗部位的肿瘤有效，对于潜在的转移病灶（癌细胞实际已经发生转移，但因为目前技术手段的限制在临床上还不能发现和检测到）和已经发生临床转移癌症就难以发挥有效治疗了。而化疗是一种全身治疗的手段，无论采用什么途径给药（口服、静脉和体腔给药等），化疗药物都会随着血液循环遍布全身的绝大部分器官和组织，因此，化疗对一些有全身播撒倾向的肿瘤及已经转移的中晚期肿瘤，化疗都是主要的治疗手段。2.化疗的分类（1）根治性化疗：有些对化疗药物敏感的癌症如白血病和淋巴瘤、绒毛膜上皮癌和生殖细胞恶性肿瘤等，通过单纯化疗就有可能治愈，这种以将癌症治愈为目的的化疗就称为根治性化疗。（2）姑息性化疗：大部分晚期癌症癌细胞已经广泛转移的情况下，现阶段科技水平已经不可能治愈，化疗的目的主要是控制癌症的发展以延长患者生命，或者通过化疗提高患者的生存质量，这种化疗就称为姑息性化疗。（3）术后辅助化疗：肿块虽然已经手术切除，但手术前就有可能发生临床检测不到的潜在转移，或者有少量癌细胞脱落在手术伤口周围，通过化疗杀灭这些残余的癌细胞，以达到预防癌症复发和转移的目的。（4）术前化疗（新辅助化疗）：通过术前化疗可以使病灶缩小，方便手术切除，或者使部分失去手术机会的病灶缩小后再获得手术机会，同时还可以杀灭潜在的转移病灶，降低复发转移的可能。（5）腔内化疗：通过体腔内给药（如腹腔和胸腔内给药），使体腔内局部暂时维持较高的药物浓度，达到提高局部疗效的目的。3.什么情况下需要化疗？得了癌症后，什么情况需要选择化疗以及选择什么方案？这个问题专业性较强，应由肿瘤科医生根据病人的具体情况来确定。大体上以下几种情况应该做化疗：（1）对化疗敏感，以化疗为主要治疗手段的恶性肿瘤，通过规范的化疗可能治愈恶性肿瘤。比如小细胞肺癌、白血病、恶性淋巴瘤、绒毛膜癌、生殖细胞恶性肿瘤等。（2）敏感或相对敏感的恶性肿瘤，手术前或手术后化疗。（3）晚期恶性肿瘤的姑息化疗。4.化疗有哪些副作用？化疗药物为细胞毒药物，或多或少会出现一些毒副作用，最常见的有：（1）消化系统反应：如恶心、呕吐、腹泻和便泌等。其中恶心呕吐是化疗最常见的反应之一，近年来一些强力有效的止吐药上市，使得化疗后的恶心和呕吐反应大大减轻。（2）骨髓抑制：如白细胞和血小板减少等。一般停止化疗后1～2周会自行恢复，部分较严重的骨髓抑制也有可以有效提升白血病和血小板的药物可供使用，因此不必担心。（3） 脱发：部分化疗药物可能导致脱发，但脱发是可逆的，在停止化疗后会重新长出新发。（4）其它，如肝肾功能损害等。大部分化疗的反应和毒副作用是可逆的，通过一些辅助药物的使用可以控制或者减轻毒副作用。但化疗毕竟是一种较为激烈的治疗手段，因此，临床医生应该严格掌握化疗适应症、规范合理地制定化疗方案和采取必要的预防措施。5.哪些情况不宜化疗？1. 病人身体情况太差或者年龄太大不能承受化疗者。2. 有严重器官功能障碍者（如严重肝肾功能障碍等）。3. 早期癌症（如原位癌和Ⅰ期癌症）已经成功手术切除的病例一般不需要化疗。4. 经过多次化疗产生耐药且经过更换化疗方案仍无效者，这种情况应选择其它治疗手段。5. 少数癌症本身对化疗药物不敏感，化疗难以取得预期疗效，采用其它治疗手段（如生物免疫治疗等）可能更能使患者获益。